Tyvaso DPI (Treprostinil, Kuru Toz İnhaler) ABD FDA Tarafından Reddedildi!

United Therapeutics kısa süre önce ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) Tyvaso DPI (solunan) için Yeni İlaç Başvurusu (NDA) için eksiksiz bir yanıt mektubu (CRL) yayınladığını duyurdu.treprostinil) kuru toz inhalerleri. , Tyvaso DPI'yı onaylamayı reddetti: hastaları iyileştirmek için pulmoner arteriyel hipertansiyonu (PAH) ve interstisyel akciğer hastalığına bağlı pulmoner hipertansiyonu (PH-ILD) tedavi etmek için kullanılır' egzersiz kapasitesi.

United Therapeutics'in daha önce Tyvaso DPI NDA'yı sunduğunda, FDA' inceleme döngüsünü hızlandırmak için bir Öncelikli İnceleme Makbuzu (PRV) da sunduğunu belirtmekte fayda var.

CRL'de FDA, Tyvaso DPI onayını engelleyen yalnızca bir kusuru gündeme getirdi. Kusur, analiz ve test yapan üçüncü taraf bir tesisteki genel teftiş sorunuyla ilgilidir.treprostinilAPI'ler. Buna ek olarak, ABD FDA, MannKind' fabrikasında üretilen, test edilen ve paketlenen Tyvaso DPI (ilgili ekipmanı dahil) ile ilgili herhangi bir kusur veya sorundan bahsetmedi. Ajans tarafından yapılan diğer tüm talepler çözümlenmiştir.

FDA tarafından revize edilen taslak Tyvaso DPI etiketi, Tyvaso® ile aynı endikasyonları içerir (treprostinil) egzersiz kapasitesini artırmak için PAH ve PH-ILD için inhalasyon solüsyonu ve herhangi bir kontrendikasyon veya kara kutu uyarısı içermez.

Combination Therapeutics Başkanı ve CEO'su Dr. Martine Rothblatt şunları söyledi:&"FDA'nın' etiketle ilgili geri bildiriminden çok memnunuz, bu da nihayetinde Tyvaso DPI'yi binlerce kişiye ulaştırmamızı sağlayacaktır. ihtiyacı olan hastalar. Tam yanıt mektubunun dahil edildiğine inanıyoruz. Önerilen tek kusur hızla çözülecek ve Tyvaso DPI, 2022 yazında (daha önce değilse) onaylanacak. İlaç, PAH ve PH-ILD hastalarının tedavisinde bir atılım olacaktır.&alıntı;

treprostinil kimyasal yapısı

Tyvaso DPI, Tyvaso'nun yeni nesil kuru toz formülasyonudur (treprostinil, inhalasyon solüsyonu), geleneksel atomize Tyvaso terapisinden daha uygun bir uygulama yöntemi sağlaması beklenmektedir.

Tyvaso inhalasyon solüsyonu ilk olarak Temmuz 2009'da FDA tarafından pulmoner hipertansiyonlu hastaların (PAH, WHO grup 1) tedavisi ve egzersiz kapasitesinin iyileştirilmesi için onaylanmıştır. Bu yılın Nisan ayında FDA, egzersiz performansını iyileştirmek için interstisyel akciğer hastalığı ile ilişkili pulmoner hipertansiyonu olan hastaların (PH-ILD; WHO Grup 3) tedavisi için Tyvaso''nun ikinci endikasyonunu onayladı.

Tyvaso'nun Amerika Birleşik Devletleri'nde PH-ILD için ilk ve tek onaylı tedavi olduğunu ve PH-ILD alanında bir dönüm noktası olduğunu belirtmekte fayda var. PH-ILD, yaşamı tehdit eden ciddi bir hastalıktır. Anahtar INCREASE çalışmasında, Tyvaso tedavisi hastanın' egzersiz kapasitesini önemli ölçüde iyileştirdi.

Treprostinil, esas olarak pulmoner ve sistemik arteriyel yatakları doğrudan genişleterek ve trombosit agregasyonunu inhibe ederek etki eden sentetik bir prostasiklin taklididir.

Combination Therapeutics, aşağıdakiler için çeşitli dozaj formları başlattı:treprostinilşunları içerir: Tyvaso (inhalasyon solüsyonu), Orenitram (uzun süreli salınan tabletler) ve Remodulin (enjeksiyon). Şu anda, United Therapeutics ayrıca Tyvaso''nun yeni nesil kuru toz formülü olan Tyvaso DPI adlı kuru bir toz geliştiriyor.

Tyvaso DPI''s New Drug Application (NDA), BREEZE çalışmasından elde edilen verileri içerir. Bu yılın Ocak ayında açıklanan sonuçlar, çalışmanın birincil son noktaya ulaştığını gösterdi. Veriler, Tyvaso'dan geçiş yapan PAH hastalarının güvenliğini ve tolere edilebilirliğini kanıtladı (treprostinil) Tyvaso DPI'ye solunan çözelti. Ek olarak, sağlıklı gönüllülerde yürütülen farmakokinetik (PK) çalışmaları, Tyvaso DPI ve Tyvaso inhalasyon solüsyonları arasındaki Treprostinil maruziyet eşdeğerlerinin karşılaştırılabilir olduğunu göstermiştir.

Onaylandığı takdirde, Tyvaso DPI'nin mevcut Tyvaso soluma solüsyonuna kıyasla uygun uygulama avantajı sağlayan inhale Treprostinil tedavisinde önemli ilerleme kaydetmesi beklenmektedir.