Üçlü Terapi Trikafta Faz III, 2026'da 8.379 Milyar ABD Doları Satışıyla Başarılı Oldu!

Vertex Pharmaceuticals, kistik fibroz (CF) tedavisinde küresel bir liderdir. Son zamanlarda şirket, üçlü tedaviyi değerlendiren küresel bir Faz III çalışmasının (Çalışma 445-104) Trikafta'nın (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor ve ivacaftor) birincil son noktasına ve tüm ikincil son noktalara ulaştığını duyurdu.

Bu, 12 yaş ve üstü CF hastalarında Trikafta'nın etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek için randomize, çift kör, paralel grup Faz III çalışmasıdır, özellikle: kistik fibroz transmembran iletkenlik düzenleyici (CFTR) gen One F508del mutasyonun varlığı ve CF hastalarında bir geçitli mutasyon (F / G) veya bir F508del mutasyonu ve bir artık fonksiyon mutasyonu (F / RF).

Çalışmada tüm hastalar 4 haftalık giriş dönemine girmiş ve ivakafaktör veya tezakaftor / ivakaftor tedavisi almıştır. Giriş döneminden sonra, hastalar rastgele olarak Trikafta'yı almaya veya 8 haftalık tedavi için önceki ivakafaktör veya tezakaftor / ivakaftor almaya devam ettiler. Başlangıç ​​değeri, giriş döneminin sonunda ve 8 haftalık tedavi döneminin başlamasından önce ölçülür. Çalışmada toplam 132 hastaya Trikafta tedavisi, 126 hastaya ise kontrol grubunda ivakaftor veya tezakaftor / ivakaftor tedavisi uygulanmıştır. Birincil son nokta şuydu: başlangıç ​​muayenesinden tedavinin 8. haftasına kadar bir saniyede (ppFEV1) öngörülen zorunlu ekspiratuar hacimdeki yüzde değişim.

Sonuçlar çalışmanın birincil son noktaya ulaştığını gösterdi: 8 haftalık tedaviden sonra, Trikafta grubundaki taban çizgisinden ppFEV1'deki ortalama mutlak iyileşme, +3.7 puan ile istatistiksel olarak anlamlı derecede iyileşti (p&<0.0001). ek="" olarak,="" çalışma="" aşağıdakiler="" de="" dahil="" olmak="" üzere="" tüm="" ikincil="" son="" noktalara="" ulaştı:="" istatistiksel="" test="" seviyesine="" göre,="" trikafta="" grubundaki="" ter="" klorürde="" başlangıç="" ​​muayenesinden="" 8.="" haftaya="" kadar="" ortalama="" mutlak="" değişim="" -22.3="" mmol="" l="" (p&idi)="" 0.0001),="" ppfev1'in="" gruplar="" arasında="" ortalama="" değişimi="" +3.5="" puan=""><0.0001), trikafta="" grubu="" ile="" ivacaftor="" veya="" tezakaftor="" ivacaftor="" alan="" kontrol="" grubu="" arasındaki="" ter="" klorür="" içeriğinin="" değişimi="" -23.1="" mmol="" l="" (p="" gg;="">

Genel olarak, güvenlik verileri Trikafta&# 39'un önceki faz III çalışmasında gözlemlenenlere benzer ve rejim genellikle iyi tolere edilir. Olumsuz olayların çoğu hafif veya orta düzeydeydi. Çalışmada hastaların ≥% 15'inde meydana gelen en yaygın advers olay baş ağrısıdır. Ciddi advers olay insidansı Trikafta grubunda% 3.8 (n=5) ve ivakaftor veya tezakftor / ivakaftor (n=11) alan kontrol grubunda% 8.7 idi. Çalışmada ivakaftor veya tezakftor / ivacaftor alan 2 hasta ve Trikafta alan 1 hasta yan etkiler nedeniyle tedaviyi bıraktı.

Bu çalışma Amerika Birleşik Devletleri'nde pazarlama sonrası bir taahhüttür ve çalışmanın sonuçları ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) sunulacaktır. Amerika Birleşik Devletleri'nde Trikafta, özellikle CFTR geninde en az bir F508del mutasyonu olan 12 yaşın üzerindeki CF hastalarında veya özellikle bir F508del mutasyonu ve bir minimal fonksiyonel mutasyonu olan hastalar veya iki F508del mutasyonu olan hastalarda kullanım için onaylanmıştır .

Bu yılın Haziran ayında, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) Beşeri Tıbbi Ürünler için Komite (CHMP) Trikafta'nın onaylandığını gösteren olumlu bir inceleme yayınladı. Şu anda, ilaç Avrupa Komisyonu (EC) tarafından incelenmektedir. Onaylanırsa Trikafta, bir F508del mutasyonu ve bir minimal fonksiyonel mutasyon (F / MF) veya iki F508del mutasyonu olan 12 yaşından büyük CF hastaları için Avrupa'da ilk üçlü tedavi olacaktır. 445-104 çalışmasının sonuçları, AB etiketi için potansiyel endikasyonların genişlemesini desteklemek üzere EMA'ya sunulacaktır. Çalışmanın sonuçları gelecekteki bir tıbbi konferansta duyurulacaktır.

Vertex Baş Tıbbi Sorumlusu ve Küresel İlaç Geliştirme ve Tıbbi İşlerden Sorumlu Genel Müdür Yardımcısı Carmen Boziç şunları söyledi: GG; mevcut CFTR modülatörleri. Trikafta, önemli ek faydalar sağlar ve en az bir F508del mutasyonu olan CF hastaları için ilacın klinik faydalarını desteklemek için güçlü kanıtlar ekler. İlk onaydan sonra AB etiketlemelerinin potansiyelini desteklemek için bu verileri EMA'ya sunmayı umuyoruz."

Kistik fibroz (CF), dünya çapında yaklaşık 75.000 kişiyi etkileyen nadir, yaşamı kısaltan bir genetik hastalıktır. CF, akciğerleri, karaciğeri, gastrointestinal sistemi, sinüsleri, ter bezlerini, pankreas ve üreme sistemini etkileyen ilerleyici, çok sistemli bir hastalıktır. CF, CFTR genindeki CFTR protein fonksiyon kusurlarına veya silmelerine neden olan bazı mutasyonlardan kaynaklanır. Çocuklar, CF geliştirmek için iki kusurlu CFTR genini (her ebeveyn için bir tane) miras almalıdır.

Hastalığa neden olabilecek birçok farklı tipte CFTR mutasyonu olmasına rağmen, çoğu CF hastasında en az bir F508del mutasyonu vardır. Bu mutasyonlar genetik test veya genotipleme ile belirlenebilir. CFTR proteini genellikle hücre zarındaki iyon taşınmasını düzenler ve gen mutasyonları protein ürününün işlevinin tahrip olmasına veya kaybına neden olabilir. Hücre zarındaki iyon taşınması kesildiğinde, bazı organlardaki mukus kaplamasının viskozitesi kalınlaşacaktır. Hastalığın ana özelliklerinden biri, solunum sisteminde kalın mukus birikmesidir, bu da solunum güçlüklerine, kronik tekrarlayan akciğer enfeksiyonlarına ve ilerleyen akciğer hasarına yol açar ve sonunda ölüme yol açar. KF hastaları için ortanca ölüm yaşı 30'larının başlarındadır.

Şu anda, Vertex bir dizi CF ilacı başlattı: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor) ve Symkevi / Symdeko (tezacaftor / ivacaftor) bu üç ilaç tüm CF hastalarının yaklaşık% 50'sini oluşturarak dünya çapında yaklaşık 40.000 hastayı tedavi edebilir . Yeni üçlü terapi Trikafta, tedavi aralığını dünya çapındaki CF hastalarının% 90'ına kadar genişletebilir.

Bu yıl Haziran ayında, ilaç pazarı araştırma ajansı EvaluatePhamra, Trikafta'nın 2026'da dünyanın en çok satan TOP10 ilaçlarından biri olacağını ve satışların 8.739 milyar ABD dolarına ulaştığını ve yıllık bileşik büyüme oranını artıracağını öngören bir rapor yayınladı. 2019-2026 döneminde% 54.3. .