Ulusal İlaç İdaresi (NMPA) Birinci Sınıf Gastrointestinal Stromal Tümör Hassas Hedefli İlaç Avapritinib için Iki Endikasyonlar için Uygulamaları Kabul

23 Nisan 2020 tarihinde, Keystone İlaç (Suzhou) Co, Ltd (bundan böyle "Keystone İlaç" olarak anılacaktır, Hong Kong Menkul Kıymetler Borsası kodu: 2616) Ulusal İlaç İdaresi (NMPA) gastrointestinal stromal tümörler (GIST) hassas hedefli ilaç avapritinib için yeni ilaç pazarlama uygulaması kabul ettiğini duyurdu, trombosit kaynaklı büyüme faktörü reseptör alfası taşıyan ekson 18 mutasyonun (PDGFRA D842V mutasyonu dahil) veya metastatik GIST'li erişkin hastaların ameliyat edilemez rezeksiyonu için iki endikasyonu kapsamaktadır. ve dört hatlı cerrahi olmayan veya metastatik GIST olan erişkin hastalar. Avapritinib, şirket ortağı Blueprint Medicines tarafından geliştirilen, geliştirilmekte olan KIT ve PDGFRA gen mutasyonlarına karşı güçlü, son derece seçici bir oral inhibitördür. Bu aynı zamanda CStone İlaç tarafından NMPA tarafından kabul edilen ilk yeni ilaç listeleme uygulaması, şirketin ticari dönüşümünde önemli bir adım işaretleme.

Yaklaşık 1-1.5 / 100.000 (14.000-21.000) Çin'de yeni teşhis GIST hastaların her yıl [Zhou Yanbing. Gastrointestinal stromal tümörlerin tanı ve tedavisinin mevcut durumu [J]. Çin Genel Cerrahi Dergisi, 2017, 032 (007) : 549-552.], GIST hastalarının yaklaşık %90'ı KIT veya PDGFRA gen mutasyonları ile ilişkilidir. Bu yılın Ocak ayında, FDA cerrahi olarak rezeke edilebilir veya metastatik GIST olmayan PDGFRA ekson 18 mutasyonu olan yetişkin hastaların tedavisinde kullanımını onayladı, PDGFRA ekson hassas tedavisi için Amerika Birleşik Devletleri'nde pazarlanan ilk ve tek olma 18 mutasyon. Uyuşturucuyu hedef alıyor.

Dr Jiang Ningjun, Başkan ve CEO'su CStone İlaç, şöyle dedi: "Sadece üç ay sonra avapritinib ABD FDA tarafından onaylandı, CStone İlaç Tayvan ve Anakara Çin'de avapritinib yeni ilaç pazarlama uygulamaları sundu, ve bunu yapmak mümkün olmayı umuyor yakında büyük Çin'de gelişmiş GIST hastalara sınıf ilk sınıf hassas hedefli ilaçların bu tür getirin. Ticari dönüşüm şirketin hızı hızlandırmaya devam ettikçe, önümüzdeki birkaç ay içinde, CStone İlaç da birden fazla endikasyoniçin Çin Yeni ilaç uygulamasında birçok önemli ürünler sunacak. "

Profesör Shen Lin, Pekin Üniversitesi Kanser Hastanesi dekan yardımcısı, Gastroenteroloji Bölümü direktörü ve Çin'de avapritinib baş araştırmacı, şöyle dedi: "Avapritinib PDGFRA ekson 18 mutasyonu ile ileri Gİst ve dördüncü basamak tedavi ile Gİst hastalarında. Çok iyi bir antitümör aktivitesi gösterir, ve güvenli ve iyi tolere edilir. Mevcut tedavileri olan hastaların çok sınırlı yararı nedeniyle, GIST hastalarının bu iki tip son derece karşılanmamış tedavi ihtiyaçları var. Bir klinisyen olarak, avapritinib en kısa sürede onaylanacak ve ileri GIST olan hastalar için yeni bir tedavi seçeneği haline umut bekliyoruz. "

Kasım 2019'da CTOS yıllık toplantısı, PDGFRA ekson 18 mutasyonunda avapritinib üzerinde yapılan NAVIGATOR Faz I klinik deneyinin sonuçlarını ve dördüncü basamak GIST alan hastaları açıkladı. 16 Kasım 2018 itibariyle veriler şunları göstermektedir:

1. PDGFRA ekson 18 mutasyonu olan 43 hasta ve dördüncü basamak tedavi gören 111 hastaya günde bir kez 300 mg veya 400 mg başlangıç dozu alındı ve etkinliği değerlendirilebilir.

2. PDGFRA ekson 18 mutasyonu olan hastalarda ORR %86 (1 hasta teyit edildi), ortanca remisyon süresine (DOR) ulaşılamadı

3. Dördüncü basamak GIST hastaları arasında ORR%22'ye ulaştı (1 hasta teyit edilecek), ortanca DOR 10.2 ay idi.

Bu Çin Faz I / II köprü çalışmasının ön verileri CStone İlaç tarafından yürütülen çin'de ileri GIST olan hastaların güvenlik ve farmakokinetik özellikleri NAVIGATOR küresel çalışma verileri ile tutarlı olduğunu gösterir ve iyi tolere edilir sevindiricidir.

Dr Yang Jianxin, CStone İlaç Baş Tıp Görevlisi, şöyle dedi: "Şu anda, Çin'de gelişmiş GIST tedavisi esas tirozin kinaz inhibitörleri (TKIs) ardışık kullanımıdır. Etkisi çok küçük. Öte yandan, Çin dördüncü hat GIST hastaları birden fazla ilaç direnci mutasyonu ve etkili onaylı tedavilerin eksikliği gibi birden fazla zorluklarla karşı karşıya. Ben Çin'de avapritinib mevcut köprü çalışma verileri NAVIGATOR küresel çalışmanın sonuçları ile tutarlı olduğunu görmek için çok mutluyum ve yenilikçi tedavilerihtiyacı olan daha gelişmiş GIST hastalara erken yarar için sabırsızlanıyoruz. "

CStone İlaç Blueprint İlaçlar ile özel bir işbirliği ve yetki ulaştı ve Büyük Çin'de avapritinib dahil olmak üzere birçok ilaç özel geliştirme ve ticarileştirme yetki aldı. Blueprint Medicines, dünyanın diğer bölgelerinde ilgili ilaçların geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi hakkını saklı tutar.

Avapritinib Hakkında

Avapritinib bir KIT ve PDGFRA mutant kiyaz inhibitörü soruşturma altında, güçlü ve son derece seçici. GIST tedavisinde kullanılan tip 1 kinizaz konformasyonel inhibitörüdür ve downstream sinyal aktivasyonuna yol açan KIT ve PDGFRA mutasyonlarının aktif kiniza konformasyonuna doğrudan bağlanabilir. Avapritinib, Kit ve PDGFRA mutasyonlarının GIST'deki inhibitör etkisini doğrulamıştır. Şu anda, Büyük Çin'de onaylanmış tedavinin ana ilaç direnç mekanizması aktivasyon döngüsü mutasyonundan kaynaklanmaktadır. Avapritinib bu bölgede mutasyonları baskılar, güçlü klinik aktivite ile sonuçlanan.

Blueprint İlaçlar avapritinib için daha geniş klinik programların geliştirilmesi ni ilerletmektedir, multi-line tedavi için GIST dahil, ve ileri, inert ve sigara sistemik mastositoz (SM).

Avapritinib, ABD FDA tarafından cerrahi olarak ekscbise olmayan veya metstatik GIST taşıyan PDGFRA ekson 18 mutasyonu olan (PDGFRA D842V mutasyonu dahil) erişkin hastaların tedavisi için AYVAKITTM ürün adı altında onaylanmış bir kigiraz inhibitörüdür.

Avapritinib, abd FDA tarafından başka endikasyonların tedavisi için onaylanmamıştır ve herhangi bir endikasyon için TFDA, NMPA veya diğer bölgesel sağlık düzenleyici otoriteleri tarafından onaylanmamıştır.