Roche ve NeuExcell, Sinir Yenileme Gen Terapi Platformunu Kullanarak Yeni Tedaviler Geliştirmek İçin Stratejik Bir İşbirliğine Ulaştı!

Roche' gen tedavisi şirketi Spark Therapeutics ve NeuExcell Therapeutics, Huntington' hastalığı (HD) hastaları için güvenli ve etkili bir tedavi geliştirmek için bir gen terapisi işbirliğine ulaştı.

HD, kromozom 4'teki kusurlu bir genin neden olduğu tedavi edilemez bir genetik beyin hastalığıdır. Hastalık beynin farklı kısımlarını etkilediği için hareket, davranış ve bilişi etkiler. Hastaların yürümesi, düşünmesi, akıl yürütmesi, yutkunması ve konuşması giderek zorlaşıyor. Sonuçta, tam zamanlı bakım gerekli olacaktır. HD ile ilişkili komplikasyonlar genellikle ölümcüldür.

Anlaşmanın şartlarına göre, Spark Therapeutics, NeuExcell''un tescilli sinir rejenerasyon gen tedavisi platformunu ve yeteneklerini satın alacak. NeuExcell'un araştırma ekibi projeyi ilerletmek için Spark Therapeutics ile yakın bir şekilde çalışacaktır. Opsiyon lisansı kapsamında NeuExcell, avans ödemeleri, lisans ücretleri, R&D ve yaklaşık 190 milyon ABD Dolarına kadar satış kilometre taşı ödemelerinin yanı sıra ürün telif ücretlerini almaya hak kazanır. Spark Therapeutics, NeuExcell'un münhasır küresel haklarını HD projesine lisanslamayı seçme hakkına sahiptir.

Mevcut genel görüş, memelilerdeki yetişkin nöronların yeri doldurulamaz olduğu yönündedir, bu nedenle beyin hastalıklarının tedavisi genellikle hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya odaklanır. NeuExcell, sinir dokusunun yenilenmesi için bir yöntem başlatmış olabilir.' şirketinin sinir rejenerasyon gen terapisi platformu, transkripsiyon faktörü tabanlı transdiferansiasyon teknolojisi etrafında inşa edilmiştir. Platform, nöronları çevreleyen endojen glial hücreleri (astrositler gibi), genellikle nöronlar yaralandıktan veya öldükten sonra yanıt veren işlevsel yeni nöronlara yeniden programlamaya çalışır.

Nöronlar bölünüp kendilerini yenileyemeseler de, glial hücreler yaralı bölgede yeni nöronlar üretmek için yenilenebilir bir kaynaktır ve ölçekleri anlamlı terapötik etkiler üretecek kadar büyüktür. NeuExcell, nörodejenerasyon bölgesinde işlevsel yeni nöronları yeniden oluşturmak için adeno-ilişkili virüs (AAV) tabanlı bir sinir rejenerasyon gen terapisi geliştiriyor.

Merkezi sinir sistemi için Spark Therapy'nın gelişmiş tescilli AAV taşıyıcı platformu, HD R&D projeleri için büyük bir avantaj sağlayacaktır. Şirket, 20 yılı aşkın bir süredir gen terapisi araştırmalarının ön saflarında yer almaktadır ve HD projelerinin geliştirilmesini teşvik etmek için kullanılacak bu alanda kapsamlı bilgi ve yeteneklere sahiptir.

Spark Therapy'un gen terapisi geliştirme konusundaki mevcut uzmanlığını NeuExcell's nöral rejenerasyon gen terapisi araştırma yetenekleriyle birleştirerek, bu işbirliği, Huntington&# için gen terapisinin potansiyelini desteklemeyi amaçlıyor. 39; hastalık topluluğu.