Multipl Miyelom Faz 3 Klinik Çalışmalarının Tedavisinde İlk Peptit-ilaç Konjugatı Pepaxto--1/2

Oncopeptipes AB, dirençli kan hastalıkları için hedefe yönelik tedavilerde uzmanlaşmış bir ilaç şirketidir. Son zamanlarda şirket, Viyana'daki 18. Uluslararası Miyelom Sempozyumu'nda (IMW) Faz 3 OCEAN çalışmasının verilerini açıkladı. Bu, lenalidomide refrakter olan ve daha önce 2-4 satır tedavi görmüş, nükseden ve dirençli multipl miyelomlu (RRMM) hastalarda yürütülen ve hedeflenen antikanser ilaçlarını karşılaştıran doğrudan bir kafa kafaya bir çalışmadır. flufenamid, melflufen olarak da bilinir) +deksametazonrejim,pomalidomid+ deksametazon rejimi.

IMW toplantısında açıklanan sonuçlar, Bağımsız İnceleme Komitesinin (IRC) değerlendirmesine göre, çalışmanın progresyonsuz sağkalım (PFS) birincil son noktasına ulaştığını gösterdi: Pepaxto grubunda medyan PFS 6.8 aydı, oysa bu pomalidomid grubunda 4,9 ayda tehlike oranı (HR) 0,79 ve p değeri 0,03 idi. Tedavi amaçlı (ITT) popülasyondaki anahtar ikincil son nokta sonuçları şunlardır:pomalidomid, 1,10 HR ile; Pepaxto grubunda daha yüksek bir ORR değeri ile genel yanıt oranı (ORR), %33. Pomalidomid grubu %27 idi.

Önceden belirlenmiş veri alt gruplarının kapsamlı analizi, Pepaxto'nun PFS yararının öncelikle daha önce otolog kök hücre transplantasyonu (ASCT) almamış hastalardan kaynaklandığını gösterdi. Bu hastada Pepaxto grubunda medyan PFS 9,3 aydı.pomalidomidgrup 4.6 aydı ve HR 0.59 idi. Daha önce ASCT almamış hastalardaki OS verileri, Pepaxto grubunda medyan OS'nin 21.6 ay, pomalidomid grubunda ise 16.5 ay ve HR'nin 0.78 olduğunu gösterdi. Bununla birlikte, daha önce ASCT almış hastalarda, OS sonuçları, medyan OS 31.0 ay, Pepaxto grubu 16.7 ay ve HR 1.61 ile pomalidomid grubu lehineydi. ASCT alt grubunda pomalidomidin Pepaxto'ya göre avantajı, ITT popülasyonundaki HR'yi 1.1 yapar.

Bu çalışmada, karşılaştırıldığındapomalidomid + deksametazon, Pepaxto + deksametazon tedavisi, derece 3/4 hematolojik advers olaylarda önemli bir artışa neden oldu. Bunlar klinik olarak yönetilebilir ve önceki raporlarla tutarlıdır, ancak Pepaxto, pomalidomidden daha fazla doz ayarlaması gerektirir.

Şubat 2021'de Pepaxto, relaps veya refrakter multipl miyelomlu (MM) yetişkin hastaların tedavisi için ABD FDA'dan hızlandırılmış onay aldı.deksametazon. Spesifik olarak, en az 4 terapi almış ve hastalığı en az bir proteazom inhibitörü, bir immünomodülatör ve bir anti-CD38 monoklonal antikora karşı etkisiz olan, nüksetmiş veya refrakter MM'li yetişkin bir hastadır. Pepaxto'nun (melflufen) ABD FDA tarafından onaylanan ilk kanser önleyici peptit-ilaç konjugatı (PDC) olduğunu özellikle belirtmekte fayda var.

Bu yılın Mart ayında Pepaxto, Ulusal Kanser Kapsamlı Ağı (NCCN) multipl miyelom klinik uygulama kılavuzlarına dahil edildi. NCCN, Amerika Birleşik Devletleri'ndeki 30 kanser merkezinden oluşan bir ittifaktır. Son 25 yılda NCCN, kanser bakımının kalitesini iyileştirmek için kapsamlı bir araç seti geliştirdi. NCCN Onkolojide Klinik Uygulama Kılavuzu (NCCN Guidelines®), tüm hastaların en iyi sonuçlara götürme olasılığı en yüksek olan önleme, teşhis, tedavi ve destek hizmetlerini almasını sağlamak için kanıta dayalı, fikir birliğine dayalı yönetimi belgeler.

2 Eylül'de ABD FDA, 28 Temmuz 2021'de yayınlanan FDA güvenlik uyarısının devamı olarak, Onkoloji İlaç Danışma Komitesi'nin (ODAC) 28 Ekim 2021'de güvenliği tartışmak üzere bir kamu danışma komitesi toplantısı düzenleyeceğini duyurdu. sonuçlar, OCEAN çalışmasından elde edilen genel hayatta kalma verilerini içerir.

Norveç'teki Oslo Miyelom Merkezi başkanı Fredrik Schjesvold şunları söyledi:&"OCEAN çalışmasının etkinlik ve güvenlik verileri yeni ve önemli bilgiler sağlıyor. Sonuçlar gösteriyor ki Pepaxto+deksametazonrejimi, lenalidomid ve önceki potansiyel tedavilere dirençli hale gelebilir, 2-4 sıra tedavi almış ve daha önce otolog kök hücre transplantasyonu (ASCT) almamış RRMM hastaları için. Bu hastalar, oldukça yetersiz hizmet alan bir popülasyonu temsil etmektedir.&alıntı;