Kaposi Sarkomu (KS) Ağır Siklet: 20 Yılda Tek Oral ve İlk Yeni İlaç, Bristol-Myers Squibb Pomalyst (Pomalidomid) Amerika Birleşik Devletleri Tarafından Onaylandı!

Bristol-Myers Squibb (BMS) kısa süre önce ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Kaposi sarkomu (Kaposi sarkomu, KS) hastalarının tedavisi için anti-tümör aktivitesi olan bir immünomodülatör olan Pomalyst'i (pomalidomid) onayladığını açıkladı, spesifik olarak: ({{{2}})) Hastalığı oldukça etkili antiretroviral ilaçlara (HAART) direnç geliştiren AIDS ile ilişkili Kaposi sarkom hastaları; (2) HIV-negatif Kaposi sarkomu hastaları

Pomalyst'in, Kaposi' sarkomunun (KS) 20 yıldan uzun bir süredir tedavisi için onaylanan tek oral ve ilk yeni terapötik ilaç olduğunu belirtmek gerekir. AIDS ile ilişkili Kaposi' sarkomalı hastaların, doktorun&# 39 önerilerine göre HIV tedavisi için HAART'ı kullanmaya devam etmesi gerektiği belirtilmelidir.

Pomalyst, yukarıdaki Kaposi&# 39 s sarkomunun tedavisi için FDA' hızlandırılmış onayı, atılım ilaç kalifikasyonu (BTD), yetim ilaç kalifikasyonu (ODD) aldı. Bu hızlandırılmış onay, Faz I / II açık etiketli, tek kollu klinik denemeden (12-C-0047) toplam yanıt oranı (ORR) verilerine dayanmaktadır. Bu endikasyonlar için sürekli onay, doğrulayıcı çalışmalarda klinik faydaların doğrulanmasına ve açıklanmasına bağlı olacaktır.

Kaposi' sarkomu, genellikle cilt lezyonları olarak ortaya çıkan nadir bir kanserdir, ancak akciğerler, lenf düğümleri ve sindirim sistemi de dahil olmak üzere vücudun diğer kısımlarına da dönüşebilir. Amerika Birleşik Devletleri'nde, bu hastalığın yıllık insidansı milyonda 6 kısımdır ve esas olarak düşük bağışıklık fonksiyonu olan insanları etkiler. Pomalyst oral bir ilaçtır ve Kaposi' sarkomu 20 yıldan fazla olan hastaların tedavisi için onaylanan ilk yeni tedavidir.

Bristol-Myers Squibb küresel tıbbi işler başkan yardımcısı Diane McDowell şunları söyledi:&"Kaposi' Bu nadir hastalık alanında Pomalyst üzerine daha fazla araştırma yapılmasının, hastalara çok ihtiyaç duyulan oral tedavi seçenekleri sunabilmemizi sağladığından memnunuz."

Ulusal Kanser Enstitüsü'nün (NCI) Kanser Araştırma Merkezi'nde (CCR) HIV ve AIDS Maligniteleri Bölümü direktörü Robert Yarchan, şunları söyledi:" Pomalyst, Kaposi&# {{0} }; HIV durumlarına bakılmaksızın sarkoması. Ek olarak, ilaç ayrıca Kaposi&# s {{s} sarkomunu tedavi etmek için yaygın olarak kullanılan sitotoksik kemoterapi ilaçlarından farklı bir etki mekanizması ile oral bir terapi sağlar."

Kara kutuda belirtildiği gibi reçete bilgilerinin uyarılması, Pomalyst fetüse zarar verebilir ve hamile kadınlar için yasaktır. Pomalyst yalnızca sınırlı bir dağıtım planı olan Pomalyst REMS® aracılığıyla kullanılabilir. Pomalist alan hastalarda derin ven trombozu, pulmoner emboli, miyokard enfarktüsü ve inme meydana gelebilir ve tromboprofilaksi verilmelidir.

Bu onay, açık etiketli, tek kollu faz I / II çalışması 12-C-0047'den alınan verilere dayanmaktadır. Çalışma, Pomalist'in HIV pozitif ve HIV negatif semptomatik Kaposi' çoğu gelişmiş hastalığı olan sarkom hastalarında güvenilirliğini, farmakokinetiğini ve etkinliğini değerlendirdi.

Deneme, İşbirliği Araştırma ve Geliştirme Anlaşması (CRADA) kapsamında Robert Yarchoan liderliğindeki bir ekip tarafından gerçekleştirildi. Toplam 28 hasta (18 HIV pozitif ve 10 negatif), 5 mg'lık bir dozda Pomalyst aldı ve bunu {{5} } hastalığın ilerlemesi veya kabul edilemez toksisite olana kadar döngüleri ( 28 günlük bir döngü). Çalışma semptomatik akciğer veya viseral Kaposi' sarkomu, venöz veya arteriyel tromboembolizm öyküsü ve prokoagülan hastalıkları olan hastaları içermedi. Tüm tedavi süresince hastaya günde bir kez aspirin 81 mg tromboprofilaksi verildi. Tedavinin başlamasından ilk remisyonun ortaya çıkmasına kadar geçen ortanca süre 1. 8 ay (0.9-7. 6) idi.

Çalışmanın birincil son noktası, araştırmacı tarafından AIDS Klinik Kanser Komitesi'ne göre araştırılan toplam yanıt oranı (tam yanıt [CR], klinik tam yanıt [cCR], kısmi yanıt [PR] dahil ORR) idi. Kaposi'ye karşı Deneme Grubu (ACTG) Sarkom yanıt kriterleri değerlendirildi.

Veriler ORR'nin tüm hastalar arasında 71% (20 / 28; 95% CI: {{4}}, {{5 olduğunu gösterdi. }}), bunların% {6}}% (4 / 28) hastalar CR ve% 57% (16 / {{2} }) hastalar PR elde etti. Tüm hastalar için ortanca remisyon süresi (DOR) 12. 1 ay (95% CI: 7. 6, 16 . 8). Ek olarak, remisyonu olan hastalar arasında, hastaların 50 kadarı 12 ay Pomalyst tedavisi sırasında remisyon sağladı.

Laboratuvar anormallikleri dahil en yaygın advers reaksiyonlar (≥ 30) azalmış mutlak nötrofil veya beyaz kan hücresi sayısı, artmış kreatinin veya glikoz, döküntü, kabızlık, yorgunluk, hemoglobin, trombositler, fosfat, albümin veya kalsiyum Azalmış, artmış ALT, bulantı ve ishal. Hastaların% 11 (3 / 28) advers reaksiyonları nedeniyle kalıcı olarak kesildi. Yeni güvenlik sinyali bulunamadı. Kaposi&# 3 9; s sarkomunda, Pomalyst'in güvenliği, onaylanmış endikasyonlarda bilinen Pomalyst'in güvenliği ile tutarlıdır.

Kaposi sarkomu (Kaposi sarkomu, KS), genellikle cilt lezyonları olarak ortaya çıkan nadir bir kanserdir, ancak akciğerler, lenf düğümleri ve sindirim sistemi de dahil olmak üzere vücudun diğer kısımlarına da gelişebilir. Kaposi' s sarkomuna Kaposi' s sarkom ilişkili herpes virüsü (KSHV, insan herpes virüsü tipi 8 olarak da bilinir [HHV-8]) ve en yaygın olarak bağışıklık fonksiyonu zayıf olan HIV bulaşmış kişilerde görülür.

Antiretroviral tedavinin (cART veya HAART) kombine kullanımı ABD'de Kaposi' sarkom insidansını azaltmasına rağmen, hastalık hala milyonda yaklaşık 6 vaka oranında ortaya çıkmaktadır insanlar. Kaposi' sarkomu dünyada daha az AIDS tedavisi olan bölgelerde daha yaygındır. Sahra altı Afrika ve diğer bölgelerde, daha fazla insana Kaposi' sarkom ilişkili herpes virüsü (KSHV) bulaşmaktadır.

Pomalyst, anti-tümör aktivitesine sahip bir immünomodülatördür. İlaç, yetişkin hastaların tedavisi için onaylanmış bir talidomid analogudur: (1) multipl miyelom (MM) tedavisi için deksametazon ile birlikte, Özellikle, daha önce en az {{{ 4}}}} terapiler (lenalidomid ve proteazom inhibitörleri dahil), son tedavi sırasında veya tedavinin tamamlanmasından sonraki 60 gün içinde hastalık ilerlemesi gösterdi; (2) Kaposi' sarkomu (KS) hastaları, özellikle AIDS ile ilişkili KS hastaları ve HAART tedavisinde başarısız olan HIV negatif KS hastaları.