Gilead Hepcludex (bulevirtide) Amerika Birleşik Devletleri'nde listelenmek için başvurdu ve Avrupa Birliği'nde onaylandı!

Gilead Sciences kısa süre önce, Hepcludex (bulevirtide) için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'ne (FDA) biyolojik ürün lisans başvurusu (BLA) sunduğunu duyurdu; bu, kompanse karaciğer hastalığı olan yetişkin hastalar için potansiyel bir ilk antiviral ilaçtır. hepatit D virüsü (HDV) enfeksiyonu.

Onaylandığı takdirde Hepcludex, kompansatuar karaciğer hastalığı olan yetişkin hastalarda HDV enfeksiyonunun tedavisi için Amerika Birleşik Devletleri'ndeki ilk ilaç rejimi olacaktır. Avrupa Birliği'nde Hepcludex, Ağustos 2020'de pazarlama için şartlı onay almıştır. İlaç, kompansatuar karaciğer hastalığı olan yetişkin hastalarda HDV enfeksiyonunun tedavisi için Avrupa'daki ilk ilaç rejimidir.

Aralık 2020'de Gilead, MYR GmbH'yi satın aldığını duyurdu ve Hepcludex'i çantaya dahil etti. Satın almada Gilead nakit olarak 1,15 milyar avro ödedi. Hepcludex ABD FDA tarafından onaylanırsa, Gilead 300 milyon Euro'luk bir dönüm noktası ödemesi yapacak.

Daha önce Hepcludex, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) ve ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından yayınlanan HDV enfeksiyonlarının tedavisi için Yetim İlaç Adı (ODD) almıştı. Ayrıca Hepcludex'e EMA tarafından öncelikli ilaç ataması (PRIME) ve FDA tarafından çığır açan ilaç ataması (BTD) verilmiştir. PRIME projesi, BTD projesine benzer ve tıbbi kıtlık alanındaki kilit ilaçların inceleme sürecini hızlandırmayı ve hastalara mümkün olan en kısa sürede fayda sağlamayı amaçlıyor. Bir ilacın PRIME veya BTD olarak sertifikalandırılması için, ilacın mevcut terapötik ilaçlarla karşılaştırıldığında klinik olarak anlamlı sonlanım noktaları açısından önemli bir hastalık durumuna sahip olduğuna dair ön klinik kanıt olmalıdır.

Hepcludex, hepatit D (hepatit D) için en gelişmiş klinik tedaviyi temsil eder. İlacın etken maddesi, kronik hepatit B virüsü (HBV) ve hepatit D virüsü (HDV) enfeksiyonlarını tedavi etmek için geliştirilmiş, sınıfında birinci sınıf bir virüs giriş inhibitörü olan bulevirtiddir. İlaç, karaciğer hücrelerinin yüzeyindeki HBV/HDV reseptörü NTCP'yi inhibe edebilir ve rejeneratif hücrelerin enfeksiyonunu ve karaciğerde virüslerin yayılmasını önleyebilir.

Hepcludex etki mekanizması

Bu BLA gönderimi, tamamlanmış ve devam eden Faz 2 klinik çalışmaların (MYR202 ve MYR203) ve devam eden Faz 3 MYR301 çalışmasının sonuçlarına dayanmaktadır. Veriler, Hepcludex'in (günde bir kez 2 mg) 24 hafta boyunca etkinliğini ve güvenliğini destekler ve Hepcludex'in tedavi süresince viremiyi önemli ölçüde azalttığını ve karaciğer fonksiyonunu iyileştirdiğini ve aynı zamanda iyi tolere edilebilirlik ve güvenliliğe sahip olduğunu gösterir.

Faz 3 MYR301 çalışmasının ara sonuçları, 24 haftalık tedaviden sonra, bulevirtid 2mg tedavi grubundaki HDV ile enfekte hastaların %36.7'sinin virolojik ve biyokimyasal tepkiler elde ettiğini ve bulevirtid 10mg tedavi grubunda %28'inin antiviral olmadığını gösterdi. tedavi sadece gözlem için kabul edildi. Hasta grubu %0'dır. Gözlemle karşılaştırıldığında, 24 haftalık bulevirtid 2mg tedavisinin istatistiksel olarak anlamlı bir etkisi vardır (p<0,001). gözlem="" grubu="" (%5.9)="" ile="" karşılaştırıldığında,="" bulevirtid="" 2="" mg="" grubunda,="" alanin="" aminotransferaz="" (alt),="" hdv="" ile="" enfekte="" kişilerin="">%50'sinde hızla azaldı ve normale döndü. Bu sonuçlar, HDV tedavisinin tamamlanmış Faz 2 çalışmasında gözlemlenen bülvirtidin etkinliğini pekiştirmektedir.

Bu ara sonuçlara dayanarak, 24 haftalık tedavi sırasında bülevitin güvenliği, daha önce tamamlanmış klinik çalışmalarla tutarlıdır. Bulevirtid, safra tuzlarının semptomatik yükselmesi veya tedavinin kesilmesine neden olan AE'ler ile ilgili ciddi advers olaylar (AE'ler) bildirilmemiştir. Gözlenen en yaygın yan etkiler kan safra tuzu düzeylerinin yükselmesi (hastaların 1/10'undan fazlasını etkileyebilir), enjeksiyon bölgesi reaksiyonları (hastaların 1/10'una kadarını etkileyebilir) ve bulevirtid durdurulduktan sonra karaciğer hastalığının kötüleşmesidir. (hastaların 1/10 kadarını etkileyebilir).