Vutrisiran 18 Aylık Yeni Veriler: HATTR Amiloidozunun Polinöropati İle Etkili Tedavisi!

Alnylam, endüstri lideri bir RNAi terapi şirketidir. Son zamanlarda şirket, vutrisiran faz 3 HELIOS-A çalışmasının 18 aylık olumlu sonuçlarını açıkladı. Vutrisiran, kalıtsal transtiretin amiloidoz polinöropatisi (hATTR-PN) olan yetişkin hastaların tedavisi için her 3 ayda bir deri altına enjekte edilen, geliştirilmekte olan bir RNAi tedavisidir. Daha önce, çalışma birincil son noktaya ve tüm ikincil son noktalara 9 aylık zaman noktasında ulaşmıştı.

Bu sefer yayınlanan en son sonuçlar, çalışmanın 18 aylık zaman noktasında ölçülen tüm ikincil son noktalara ulaştığını gösteriyor: RNAi ilacı Onpattro (patisiran) Faz 3 APOLLO çalışmasının harici plasebo verileriyle karşılaştırıldığında, vutrisiran tedavisi nöropati hasarına ( mNIS) neden oldu +7), yaşam kalitesi (QOL), yürüyüş hızı, beslenme durumu ve genel sakatlık istatistiksel olarak önemli ölçüde iyileştirildi. Nihai ikincil son nokta açısından, beklendiği gibi, vutrisiran tedavi grubu, çalışmadaki Onpattro tedavi grubu ile karşılaştırıldığında serum TTR düzeylerinin azalmasında aşağılık olmadığını gösterdi.

Ek olarak, 18 ayda, vutrisiran ile tedavi edilen hastalar da çoklu keşif uç noktalarında iyileşme gösterdi. Plasebo ile karşılaştırıldığında, vutrisiran ile tedavi edilen hastalar, kardiyak biyobelirteç son noktası NT-proBNP'de (kalp basıncının bir ölçüsü) iyileşme gösterdi. Ayrıca, plasebo ile karşılaştırıldığında, vutrisiran ile tedavi edilen hastalar da belirli ekokardiyografik parametrelerde iyileşme göstermiştir. Son olarak, 48 hastadan oluşan planlı bir kohortta, vutrisiran tedavisi, çoğu hastanın kalbinde teknetyum (Teknesyum) alımında bir iyileşme ile ilişkilendirildi ve kardiyak amiloid yükünün azalması için potansiyel kanıt sağladı.

Bu çalışmada, vutrisiran cesaret verici güvenlik ve tolere edilebilirlik göstermeye devam etmektedir. Alnylam, 18 aylık sonuçların tamamını 2022'nin başlarındaki tıp konferansında açıklamayı planlıyor.

siRNA: Spesifik genlerin susturulması, ekspresyon aralığının %99 oranında azaltılması

Vutrisiran, kalıtsal (hATTR) ve vahşi tip (wtATTR) amiloidoz dahil ATTR amiloidozunun tedavisi için geliştirilmekte olan bir deri altı RNAi tedavisidir. Vutrisiran, vahşi tip ve mutant transtiretin (TTR) proteinleri üretilmeden önce bloke ederek spesifik haberci RNA'yı hedefleyebilir ve susturabilir.

Vutrisiran, dokularda TTR amiloid birikiminin azaltılmasına, dokularda biriken TTR amiloidinin uzaklaştırılmasına yardımcı olabilecek ve potansiyel olarak bu dokuların işlevini geri kazanmaya yardımcı olabilecek her üç ayda bir (3 ayda bir) deri altına enjekte edilir. vutrisiran, potensi ve yüksek metabolik stabiliteyi iyileştirmeyi ve seyrek subkutan enjeksiyonlara izin vermeyi amaçlayan Alnylam's Enhanced Stable Chemistry (ESC)-GalNAc konjuge dağıtım platformunu kullanır.

Şu anda, hATTR-PN'li yetişkin hastaların tedavisi için vutrisiran'ın pazarlama uygulaması, ABD FDA ve Avrupa Birliği EMA tarafından incelenmektedir. Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa Birliği'nde, vutrisiran'a ATTR amiloidozunun tedavisi için Yetim İlaç Adı (ODD) ve Amerika Birleşik Devletleri'nde yetişkin hATTR-PN tedavisi için Hızlı İzleme Adı (FTD) verilmiştir. Vutrisiran, ABD FDA tarafından öncelikli olarak gözden geçirilmektedir ve Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası'nın (PDUFA) hedef tarihi 14 Nisan 2022'dir.