Vertex'in Üçlü Terapi Kaftrio ve Ivacaftor Programı Yakında AB Tarafından Onaylanacak

Vertex Pharmaceuticals, kistik fibroz (CF) tedavisinde dünya lideridir. Kısa süre önce şirketin, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi'nin (CHMP) Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) ve ivacaftor 150 mg tablet kombinasyon ilaç rejimi etiket genişletmesinin onayını öneren olumlu bir inceleme yayınladığını duyurduğunu duyurdu. Kistik fibroz transmembran iletkenlik düzenleyici (CFTR) geninde en az bir F508del mutasyonu olan 12 yaşındaki tüm KF hastalarını tedavi etmek için kullanılır.

Küresel olarak, F508del, KF'ye neden olan en yaygın mutasyondur. Şimdi, CHMP'nin görüşleri gözden geçirilmek üzere Avrupa Komisyonu'na (AK) sunulacak ve bu komisyon genellikle 2 ay içinde nihai bir inceleme kararı verecek. Onaylanırsa, Avrupa'daki çoğu KF hastası Kaftrio ve ivacaftor 150mg kombinasyon tedavisini almaya uygun olacaktır.

Avrupa'da Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) ve Kalydeco (ivacaftor) kombinasyonu daha önce onaylanmıştır ve 2 F508del mutasyonu (F / F) veya 1 F508del mutasyonu ile ≥12 yaşını tedavi etmek için kullanılabilir ve Minimal fonksiyonel mutasyon (F / MF) genotipine sahip 1 KF hastası.

Amerika Birleşik Devletleri'nde, bu üçlü terapi (Kaftrio + Kalydeco rejimi) Ekim 2019'da FDA tarafından Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor + ivacaftor) markası altında onaylanmıştır. Şu anda, bu ilacın tedavi popülasyonu şu şekilde genişletilmiştir: 12 yaşında olan, CFTR geninde spesifik mutasyonları olan ve in vitro verilere dayanarak Trikafta tedavisine yanıt veren KF hastaları.

CHMP'nin olumlu incelemesi, küresel bir Faz 3 çalışmasının sonuçlarına dayanmaktadır (Çalışma 445-104). Çalışma, F508del-CFTR mutasyonları ve CFTR kapılı mutasyonlar (F / G) veya rezidüel fonksiyon mutasyonları (F / RF) için heterozigot olan years12 yaş KF hastalarında gerçekleştirildi ve üçlü tedavinin etkinliği ve güvenliğini değerlendirdi. Çalışma, ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor'un 12 yaşında veya daha büyük ivacaftor kombine rejiminde ivacaftor ile kombine edildiğini gösteren önceki faz 3 denemelerini 2 F508del mutasyonu (F / F) veya En küçük fonksiyonel mutasyon (F / MF) genotipine sahip KF hastalarında 1 F508del mutasyonu ve 1 Pozitif sonuç elde edilmiştir.

Sduty 445-104 çalışmasının sonuçları, birincil ve anahtar ikincil sonlanım noktalarında (ivacaftor ile birlikte ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor alan hastaların akciğer fonksiyonu dahil) istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı bir iyileşme gösterdi.

Vertex'in Düzenleme ve Kalite Direktörü ve İcra Kurulu Başkan Yardımcısı Dr. Nia Tatsis şunları söyledi:" Bugün' kapılı veya artık fonksiyonel mutasyonlarla. Daha önce bu üçlü tedaviyi almaya uygun olmayan KF hastaları."

Kistik fibroz (KF), dünya çapında yaklaşık 75.000 kişiyi etkileyen, nadir görülen, yaşamı kısaltan bir genetik hastalıktır. KF, akciğerleri, karaciğeri, gastrointestinal sistemi, sinüsleri, ter bezlerini, pankreası ve üreme sistemini etkileyen ilerleyici, çok sistemli bir hastalıktır. CF, CFTR protein fonksiyon kusurlarına veya silmelerine neden olan CFTR genindeki bazı mutasyonlardan kaynaklanır. Çocuklar, KF geliştirmek için 2 kusurlu CFTR genini (her ebeveyn için bir tane) miras almalıdır.

Hastalığa neden olabilecek birçok farklı tipte CFTR mutasyonu olmasına rağmen, KF hastalarının büyük çoğunluğunda en az bir F508del mutasyonu vardır. Bu mutasyonlar, genetik test veya genotipleme ile belirlenebilir. CFTR proteini genellikle hücre zarında iyon taşınmasını düzenler ve gen mutasyonları, protein ürününün işlevinin bozulmasına veya kaybına neden olabilir. Hücre zarındaki iyon taşınması kesintiye uğradığında, mukus kaplamasının belirli organlar üzerindeki viskozitesi kalınlaşacaktır. Hastalığın temel özelliklerinden biri solunum yolunda kalın mukus birikmesidir, bu da solunum güçlüklerine, kronik tekrarlayan akciğer enfeksiyonlarına ve ilerleyici akciğer hasarına yol açarak sonunda ölüme yol açar. KF hastaları için ortalama ölüm yaşı 30'lu yaşların başındadır.

Vertex şimdiye kadar 4 KF ilacı listelemiştir: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor ve ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor ve ivacaftor), burada tedavi edilebilecek ilk 3 ilaç dünya çapında yaklaşık 40.000 hastadır ve tüm KF hastalarının yaklaşık% 50'sini oluşturmaktadır. 2019'un sonunda yeni onaylanan üçlü terapi Trikafta, tedavi aralığını dünya çapında KF hastalarının% 90'ına genişletebilir.

İlaç pazarı araştırma kuruluşu EvaluatePhamra, Trikafta'nın 2026'da 8,739 milyar ABD dolarına ulaşan satışları ve 2019'da% 54,3'lük şaşırtıcı bir bileşik yıllık büyüme oranıyla 2026'da dünyanın en çok satan' TOP10 ilaçlarından biri olacağını tahmin eden bir rapor yayınladı. -2026.