ABD FDA Onaylı Ryplazim (plazminojen): Plazminojen Eksikliğini Tedavi Eden İlk İlaç!

Liminal BioSciences kısa süre önce ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA), tip 1 plazminojen eksikliği (hipoplazminojenemi) hastalarının tedavisi için Ryplazim'i (plazminojen, insan-tvmh) onayladığını duyurdu. Ryplazim'in plazminojen eksikliğini tedavi etmek için FDA tarafından onaylanan ilk ilaç olduğunu belirtmekte fayda var. Bu, normal doku ve organ fonksiyonuna zarar verebilen ve körlüğe neden olabilen nadir bir genetik hastalıktır.

FDA, Ryplazim'i onaylarken, Liminal BioSciences'a nadir hastalıklar için yeni ilaçların geliştirilmesine yaptığı olağanüstü katkılardan dolayı ödüllendirmek için nadir bir pediatrik hastalık öncelikli inceleme kuponu (PRV) da verdi. Kupon, sonraki yeni ilaç başvurularının öncelikli incelemesi için kullanılabilir ve satılabilir veya devredilebilir.

Liminal BioSciences CEO'su Bruce Pritchard şunları söyledi:&"Bu onay, Liminal, hastalar, bakıcılar ve doktorlar için önemli bir kilometre taşıdır. Ryplazim'in Amerika Birleşik Devletleri'nde doğuştan plazminojen eksikliği olan hastalara hizmet vereceği için çok memnunuz. Tedavi. Nadir pediatrik hastalıklar için alınan öncelikli inceleme kuponu (PRV), küçük molekül araştırma ve geliştirme stratejimizi ilerletmek ve genişletmek için devam eden çabalarımızı desteklemek için Liminal'e seyreltilmemiş nakit sağlama potansiyeline sahiptir.&alıntı;

Plazminojen eksikliği, hastaların sağlığı ve yaşam kalitesi üzerinde derin bir etkisi olan, nadir görülen bir çoklu sistem ve genetik hastalıktır. Plazminojen eksikliği olan tüm hastalarda, plazma plazminojen seviyeleri önemli ölçüde azalır.

Plazminojen, karaciğer tarafından sentezlenen ve kanda dolaşan doğal olarak oluşan bir proteindir. Aktive plazminojen, plazmin, fibrinolitik sistemin temel bileşeni ve trombüsü çözen ve ekstravaze fibrini uzaklaştıran ana enzimdir. Bu nedenle, plazminojen yara iyileşmesi, hücre göçü, doku yeniden şekillenmesi, anjiyogenez ve embriyogenez için gereklidir. Plazminojen eksikliği fibrin birikimine yol açarak lezyonların gelişmesine yol açarak normal doku ve organ fonksiyonunu bozar. Bu lezyonlar gözü etkilediğinde körlüğe neden olabilir.

Ryplazim'in aktif bileşeni, insan plazmasından ekstrakte edilen ve saflaştırılan plazminojendir. Ryplazim tedavisi, plazma plazminojen düzeylerini artırmaya, plazminojen eksikliğini geçici olarak düzeltmeye, hastalığı azaltmaya veya ortadan kaldırmaya yardımcı olur.

Plazminojen aktivasyon yolu (resim kaynağı: GeneReviews)

Plazminojen eksikliği tip 1 olan pediyatrik ve yetişkin hastalarda Ryplazim'in etkinliği, tek kollu, açık etiketli bir klinik çalışmada doğrulanmıştır. Denemeye, başlangıç ​​plazminojen aktivite seviyeleri normal değerlerin<5 ila="" %45'i="" arasında="" olan="" 15="" hasta="" dahil="" edildi.="" tüm="" hastalara="" 2-4="" günde="" bir="" 6.6="" mg/kg'lık="" ryplazim="" dozu="" verildi="" ve="" tedaviye="" 48="" hafta="" boyunca="" devam="" edildi,="" böylece="" en="" düşük="" plazminojen="" aktivite="" seviyeleri="" başlangıca="" göre="" en="" az="" %10="" daha="" yüksek="" oldu="" ve="" hastalık="" tedavi="" edildi.="" klinik="">

Etkililik, başlangıçtan itibaren lezyonların sayısında/boyutunda veya fonksiyonel etkisinde en az %50 iyileşme ile görünür veya diğer ölçülebilir görünmez lezyonları olan hastaların %50'si olarak tanımlanan 48 haftadaki toplam klinik başarı oranına dayanmaktadır. Sonuçlar, başlangıç ​​muayenesinde herhangi bir lezyonu olan tüm hastaların lezyon sayısını veya boyutunu en az %50 oranında iyileştirdiğini gösterdi. Bu çalışmada Ryplazim iyi tolere edilmiştir.

Ryplazim'in pazarlama onayı, tip 1 plazminojen eksikliği olan hastalara ilk ve çok ihtiyaç duyulan tedaviyi sağlayarak ve hastalara ve ailelere hastalığın semptomlarını kontrol etmeye yardımcı olacak yeni bir seçenek sunarak önemli bir dönüm noktasını işaret ediyor.