İnhibitör Tavneos AB'de Onaylanmak Üzere: ANCA'ya Bağlı Vaskülit!

ChemoCentryx kısa süre önce Avrupa İlaç Ajansı (EMA) İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi'nin (CHMP), rituximab (rituximab) ile birlikte oral selektif bir kompleman 5a reseptörü (C5aR) İnhibitörü olan Tavneos'un (avacopan) onayını öneren olumlu bir inceleme yayınladığını duyurdu. ) veya siklofosfamid rejimi, şiddetli, aktif granülomatöz polianjiiti (GPA) veya mikroskobik polianjiiti (MPA) olan yetişkin hastaların tedavisi için. GPA ve MPA, iki ana anti-nötrofil sitoplazmik otoantikor (ANCA) ile ilişkili vaskülit türüdür (ANCA vasküliti olarak da bilinir). Şimdi, CHMP'nin görüşleri, genellikle 2 ay içinde nihai bir inceleme kararı veren, gözden geçirilmek üzere Avrupa Komisyonu'na (AK) sunulacak.

Bu yılın Eylül ayında Tavneos, ANCA vasküliti tedavisi için Japon onayını alan ilk şirket oldu. Bu yılın Ekim ayında Tavneos, Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylandı: standart tedavilerle birlikte adjuvan bir ilaç olarak, yetişkin hastalarda şiddetli aktif ANCA vaskülitini (GPA ve MPA) tedavi etmek için kullanılır. Tavneos'un ABD FDA tarafından onaylanan ilk oral kompleman 5a reseptör (C5aR) inhibitörü ve on yıl içinde ANCA ile ilişkili vaskülit tedavisi için onaylanan ilk ilaç olduğunu belirtmekte fayda var.

ANCA vasküliti, nadir görülen ve ciddi bir sistemik otoimmün hastalıktır. Kompleman sisteminin aşırı aktivasyonu ayrıca nötrofilleri aktive ederek iltihaba yol açar ve nihayetinde küçük kan damarlarını tahrip eder. Hastalık organ hasarına ve yetmezliğine neden olabilir. Böbrek ana hedef organdır ve tedavi edilmezse genellikle ölümcüldür.

ChemoCentryx Başkanı ve CEO'su Dr. Thomas J. Schall şunları söyledi:"CHMP' Tavneos'u onaylama önerisi, hedefimize doğru olumlu bir adım. Amacımız Tavneos'u dünya çapında önemli pazarlarda kullanılabilir hale getirmektir. Amerika Birleşik Devletleri'ndeki son lansmanın ardından. Japonya ile düzenleyici onay aldıktan sonra, Avrupa'daki hastaların yakında Tavneos tedavisi görebileceklerini umuyoruz.&alıntı;

Avacopan kimyasal yapısı

ANCA ile ilişkili vaskülit yıkıcı bir hastalıktır ve mevcut tedaviler sıklıkla ciddi ve hatta ölümcül yan etkilere yol açar ve hayat kurtaran tedavileri azaltır. Tavneos'un piyasada onaylanması, çok ihtiyaç duyulan yeni bir tedavi seçeneği sunacak ve hastalara daha parlak bir gelecek sunacaktır.

Tavneos' düzenleyici onay, küresel önemli Faz 3 ADVOCATE klinik denemesinden elde edilen verilere dayanmaktadır. Çalışma, 26. haftada hastalık remisyonunun birincil son noktalarına ve 52. haftada sürekli remisyona ulaştı.

Veriler, Birmingham Vaskülit Aktivite Skoru (BVAS) değerlendirmesine göre, prednizon tedavi grubuyla karşılaştırıldığında, avacopan tedavi grubunun 26. haftada hastalık remisyonunda ve 52. haftada sürekli remisyonda istatistiksel bir avantaja sahip olduğunu gösterdi. prednizon tedavi grubunda, avacopan tedavi grubunun glukokortikoid toksisitesi önemli ölçüde azaldı, böbrek fonksiyonu büyük ölçüde iyileştirildi ve sağlıkla ilgili yaşam kalitesi göstergeleri de büyük ölçüde iyileştirildi.

Avacopan (CCX168) etki mekanizması

Avacopan, oral küçük bir moleküldür ve tamamlayıcı C5a reseptörü C5aR1'in seçici bir inhibitörüdür. Avacopan, nötrofiller gibi yıkıcı inflamatuar hücrelerin yüzeyinde bulunan proinflamatuar kompleman sistemi fragmanı C5a'nın (C5aR) reseptörünü (C5aR) tam olarak bloke ederek, bu hücrelerin ANCA kanı olan C5a aktivasyon yeteneğine zarar vermesini önleyebilir. damar Enflamasyonun itici faktörleri. Avacopan tedavisi, inflamatuar vaskülit sürecini etkin bir şekilde kontrol etmek, tekrarlamayı önlemek ve tedaviye bağlı hasar riskini azaltmak için tasarlanmıştır. Ek olarak, avacopan, C5a I yolunun C5L2 reseptörü yoluyla normal şekilde çalışmasına izin vermek için yalnızca C5aR1'i seçici olarak inhibe eder.

ChemoCentryx, avacopan'ın keşfinden ve geliştirilmesinden sorumludur ve ilacı Amerika Birleşik Devletleri'nde ticarileştirme hakkına sahiptir. Vifor Pharma, ChemoCentryx ile varılan böbrek sağlığı ittifakı sayesinde avacopan'ı Amerika Birleşik Devletleri dışındaki pazarlarda ticarileştirme münhasır hakkını elde etti.

Şu anda ChemiCentryx, C3 glomerulopati (C3G) ve hidradenitis suppurativa (HS) hastalarının tedavisi için avacopan da geliştirmektedir. Daha önce, ABD FDA avacopan'a ANCA ile ilişkili vaskülit, C3G ve atipik hemolitik üremik sendromun (aHUS) tedavisi için yetim ilaç tanımı vermişti. Avrupa Birliği'nde EMA, avacopan'a C3G ve iki tip ANCA vasküliti (GPA ve MPA) tedavisi için yetim ilaç tanımı vermiştir.