ABD FDA, C-tipi Natriüretik Peptit Analoğu Voxzogo'yu (vosoritide) Onayladı---2/2

Vosoritid'in etki mekanizması

Akondroplazi, insanlarda en yaygın orantısız boy kısalığıdır. Uzun kemikler, omurga, yüz ve kafa tabanında orantısız kısalığa ve yapısal bozukluklara yol açan yavaşlamış endokondral kemikleşme ile karakterizedir. Bu duruma, kemik büyümesinin negatif düzenleyicisi olan fibroblast büyüme faktörü reseptörü 3 genindeki (FGFR3) mutasyonlar neden olur.

Akondroplazili hastalar, orantısız şekilde kısa boylara ek olarak, foramen kompresyonu, uyku apnesi, bükülmüş bacaklar, yüz hipoplazisi, kalıcı alt sırt salınımları, spinal stenoz ve tekrarlayan kulaklar gibi ciddi sağlık komplikasyonları yaşayabilir. Enfeksiyon bölümü. Bu komplikasyonların bazıları, omurilik dekompresyonu ve bükülmüş bacakların düzleştirilmesi gibi invaziv cerrahi ihtiyacına neden olabilir. Ayrıca yapılan araştırmalar ölüm oranlarının her yaş grubu için arttığını göstermiştir.

Akondroplazili çocukların ebeveynlerinin %80'inden fazlası orta boyludur ve hastalığa spontan genetik mutasyonlar neden olur. Akondroplazinin küresel insidansı yaklaşık 25.000 canlı doğumda birdir.

Vosoritid, doğal insan peptitlerinden türetilen bir C tipi natriüretik peptit (CNP) analoğudur ve endokondral kemikleşmenin etkili bir uyarıcısıdır. Doğal insan peptidi, kemik büyümesinin pozitif bir düzenleyicisidir. Vosoritid, spesifik reseptörlere bağlanır ve aşırı aktif FGFR3 yolunu inhibe eden hücre içi sinyalleri başlatır.

Şu anda, büyüme plağı hala&"açık &" olan, genellikle 18 yaşın altındaki çocuklar için vosoritid değerlendirilmektedir. Bu hastalar, akondroplazili hastaların yaklaşık %25'ini oluşturmaktadır. Latin Amerika, Orta Doğu ve Asya-Pasifik bölgesinin çoğunda şu anda akondroplaziyi tedavi etmek için kullanılan ilaçlar için herhangi bir düzenleyici onay bulunmamaktadır.