Tayvanlı İlaç Hua İlaç Besremi ABD FDA Tarafından Onaylandı: PV Tedavisinde İlk İnterferon!

PharmaEssentia kısa süre önce ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) polisitemi veralı (PV) yetişkin hastaların tedavisi için Besremi'yi (ropeginterferon alfa-2b-njft) onayladığını duyurdu. PV, kırmızı kan hücrelerinin aşırı üretimine neden olan bir kan hastalığıdır. Aşırı hücreler kanı kalınlaştıracak, kan akışını yavaşlatacak ve tromboz olasılığını artıracaktır. Amerika Birleşik Devletleri'nde PV, her yıl yaklaşık 6.200 kişiyi etkiler. Daha önce Besremi'ye PV tedavisi için yetimhane statüsü (ODD) verilmişti.

Besremi, kemik iliğinde PV'de hücresel etkiler gösteren, yenilikçi, mono-PEGlenmiş uzun etkili bir interferondur. 7.5 yıllık klinik veriler, Besremi'nin kan hücrelerinin sayısını kontrol etme konusunda derin ve uzun süreli bir yeteneğe sahip olduğunu ve tedavi hedeflerini desteklemek için PV seyri sırasında herhangi bir zamanda kullanılabileceğini göstermektedir.

Besremi'nin PV tedavisi için ABD FDA tarafından onaylanan ilk ilaç olduğunu belirtmekte fayda var. Hastanın tedavi öyküsü olup olmadığına bakılmaksızın kullanılabilir. Ayrıca Besremi, PV tedavisi için özel olarak onaylanmış ilk interferon tedavisidir.

Şubat 2019'da Besremi, semptomatik splenomegali olmayan PV'li yetişkin hastaların tedavisi için bir monoterapi olarak Avrupa Birliği'nde onaylandı. Besremi, Avrupa'da PV'yi tedavi etmek için onaylanan ilk ilaçtır ve önceki hidroksiüre maruziyetiyle hiçbir ilgisi yoktur. Avrupa'da Besremi'nin ruhsat sahibi AOP Orphan Pharmaceuticals'dır.

PV için tedaviler arasında flebotomi (bir iğne ile damardaki fazla kan hücrelerini uzaklaştıran flebotomi) ve kan hücrelerinin sayısını azaltan ilaçlar yer alır; Besremi de bu ilaçlardan biridir. Besremi'nin kemik iliğindeki kan hücrelerinin üretimini azaltmak için vücuttaki belirli reseptörlere bağlanarak zincirleme reaksiyonu tetiklediğine inanılıyor. Besremi, 2 haftada bir deri altına enjekte edilen uzun etkili bir ilaçtır. Besremi fazla kan hücrelerini azaltabilir ve en az bir yıl boyunca normal seviyeleri koruyabilirse, uygulama sıklığı 4 haftada bire düşürülebilir.

Besremi'nin PV tedavisindeki etkinliği ve güvenliği, 7.5 yıllık çok merkezli tek kollu bir denemede doğrulandı. Bu denemede PV'li 51 hasta ortalama yaklaşık 5 yıl Besremi tedavisi gördü. Besremi'nin etkinliği, tam hematolojik yanıt elde eden hastaların oranı gözlemlenerek değerlendirilir. Tam bir hematolojik yanıt, hastanın kırmızı kan hücresi hacminin %45'ten az olduğu, beyaz kan hücresi sayısının ve trombosit sayısının normal olduğu, dalak boyutunun normal olduğu ve yakın zamanda kan alınmadan tromboz oluşmadığı anlamına gelir. Genel olarak, hastaların %61'i tam bir hematolojik yanıt elde etmek için Besremi tedavisi aldı.

Güvenlik açısından, Besremi karaciğer enzimlerinde yükselmeye, düşük beyaz kan hücresi seviyelerine, düşük trombosit seviyelerine, eklem ağrısına, yorgunluğa, kaşıntıya, üst solunum yolu enfeksiyonlarına, kas ağrısına ve grip benzeri hastalıklara neden olabilir. Yan etkiler ayrıca idrar yolu enfeksiyonları, depresyon ve geçici iskemik atakları (inme benzeri ataklar) içerebilir.

Besremi gibi alfa interferon ürünleri, nöropsikiyatrik, otoimmün, iskemik (vücudun bir bölümüne yetersiz kan akışı) ve bulaşıcı hastalıklara neden olabilir veya bunları kötüleştirebilir, bu da yaşamı tehdit eden veya ölümcül komplikasyonlara neden olabilir. Besremi, ilaca alerjisi olan hastalarda, ağır akıl hastalığı veya ağır akıl hastalığı öyküsü olan hastalarda, bağışıklığı baskılanmış transplant alıcılarında, otoimmün hastalıkları veya otoimmün hastalık öyküsü olan belirli hastalarda ve karaciğer hastalığı olan hastalarda kullanılması kesinlikle yasaktır. Fetüse zarar verme riski nedeniyle, kadınların Besrimi'yi kullanmadan önce hamilelik testi yaptırması gerekir.

Besremi'nin aktif farmasötik bileşeni, geliştirilmiş farmakokinetik özelliklere sahip yeni bir uzun etkili tek izomer monopegile prolin interferon (& gt;98%, ATC L03AB15) olan ve tolere edilebilirliği ve rahatlığı kanıtlanmış olan ropeginterferon alfa-2b'dir. İlaç, uzun süreli idame tedavisi sırasında 2 haftada bir veya 4 haftada bir uygulanır ve PV tedavisi için onaylanan ilk interferon ürünüdür.

ropeginterferon alfa-2b, Yaohua Pharmaceutical tarafından keşfedildi ve Taichung, Tayvan, Çin'deki bir fabrikada üretildi. Fabrika, Ocak 2018'de EMA's cGMP sertifikasını geçti. Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa Birliği'nde, ropeginterferon alfa-2b'ye PV tedavisi için yetim ilaç adı verilmiştir.

Polisitemi vera (PV), kemik iliğinde hastalığa neden olan kök hücrelerden kaynaklanan ve kırmızı kan hücreleri, beyaz kan hücreleri ve trombositlerde kronik bir artışa yol açan bir kanserdir. Bu hastalık, tromboz ve emboli gibi kardiyovasküler komplikasyonlara neden olabilir ve hatta sekonder miyelofibrozis veya lösemiye dönüşebilir. PV'nin arkasındaki moleküler mekanizmanın hala derinlemesine araştırılması gerekmesine rağmen, mevcut sonuçlar, en önemlisi Janus kinaz 2'nin (JAK2) mutant bir formu olan JAK2V617F olan bir dizi edinilmiş mutasyona işaret etmektedir.