Ryplazim (plazminojen) Listeleme İçin Bir Kez Daha Uygulandı: Konjenital Plazminojen Eksikliğinde İlk Tedavi (C-PLGD)!

Liminal BioSciences, esas olarak fibrozla ilgili solunum, karaciğer ve böbrek hastalıklarını tedavi etmek için yenilikçi tedavilerin geliştirilmesine adanmış klinik aşamalı bir biyofarmasötik şirketidir. Son zamanlarda şirket, doğuştan plazminojen eksikliğini (C-PLGD) tedavi etmek için kullanılan ABD'deki yan kuruluşu Prometic Biotherapeutics aracılığıyla ABD FDA'ya Ryplazim (plazminojen) için biyolojik ürün lisans başvurusunu (BLA) yeniden sunduğunu duyurdu. ). Onaylanmış bir tedavi yöntemi olmadığı için C-PLGD, dünyada önemli oranda karşılanmamış ihtiyacı olan bir tedavi alanıdır. Ryplazim, C-PLGD'yi tedavi etmek için FDA tarafından onaylanan ilk ilaç olma potansiyeline sahiptir.

C-PLGD, hastaların sağlığı ve yaşam kalitesi üzerinde derin bir etkisi olan, nadir görülen çok sistemli bir hastalıktır. Plazminojen, karaciğer tarafından sentezlenen ve kanda dolaşan doğal olarak oluşan bir proteindir. Aktive edilmiş plazminojen, plazmin, fibrinolitik sistemin temel bileşenidir ve trombüsü çözen ve ekstravaze fibrini gideren ana enzimdir. Bu nedenle plazminojen, yara iyileşmesi, hücre göçü, doku yeniden şekillenmesi, anjiyogenez ve embriyogenez için gereklidir. Hasta doğumda doğal olarak yeterli plazminojen üretemeyebilir. Bu duruma doğuştan plazminojen eksikliği (C-PLGD) veya travma veya hastalıktan sonra akut veya edinilmiş eksiklik denir.

C-PLGD'li hastalar, tüm vücut mukozasının yüzeyinde fibrin büyümesi veya lezyonlar biriktirecektir. Pediatrik popülasyonda birçok vaka ilk kez teşhis edilir. Zamanında tedavi edilmezlerse organ hasarı hastalığına neden olabilirler. Hakemli yayın raporları, hastalığın küresel prevalansının milyonda 1,6 olabileceğini göstermektedir.

Fibrinoliz sistemi (resim kaynağı: healthjade.net)

C-PLGD tedavisi için temel Faz 2/3 klinik araştırmasında, 6 çocuk dahil olmak üzere toplam 15 C-PLGD hastası kaydedildi ve 48 hafta boyunca Ryplazim aldı. Ryplazim ile tedavi edilen tüm hastalar, 12 haftalık tedaviyi aldıktan sonra, kişisel plazminojen aktivite seviyelerinin en düşük değeri, en azından taban çizgisine uyumda bir artışa ulaştı. Ek olarak, deneme sırasında aktif ve görünür lezyonları olan tüm hastaların lezyonları tedaviye başladıktan sonraki 48 hafta içinde tamamen iyileşmiştir. Klinik çalışmalarda bildirilen advers olaylar hafifti ve çalışmanın askıya alınmasına neden olan hiçbir ölüm, ciddi advers olay veya advers olay yoktu.

2017 yılında Liminal BioSciences, FDA'dan Ryplazim BLA ile ilgili tam bir yanıt mektubu (CRL) aldı. Şirket, BLA'nın bu kez yeniden sunduğu, CRL'de belirtilen belirli üretim prosedürleriyle ilgili kusurları çözdüğüne inanmaktadır. Şirket ayrıca, revize edilmiş BLA'nın bir Sınıf II yeniden gönderimi temsil ettiğine inanıyor; bu, FDA'nın incelemeyi tamamlayacağı ve yeniden gönderimi aldıktan sonra 6 ay içinde bir onay kararı vereceği anlamına geliyor.

Daha önce, FDA, C-PLGD tedavisi için Ryplazim Orphan Drug Designation (ODD) ve Rare Pediatric Disease Designation (PRDD) vermişti. Bu, Ryplazim onaylanırsa, Liminal BioSciences'ın, sonraki yeni ilaç uygulamaları için öncelikli inceleme için kullanılabilecek ve satılabilecek veya devredilebilecek bir Öncelikli İnceleme Kuponu (PRV) almaya uygun olacağı anlamına gelir.

Liminal BioSciences'da Düzenleme İşleri ve Kalite Güvencesi Başkanı Moira Daniels şunları söyledi:" Liminal BioSciences üretimi, kalite kontrol ve klinik araştırmalardaki profesyonel ekibimiz de dahil olmak üzere bu dönüm noktasına ulaşmamıza yardımcı olmak için yorulmadan çalışan tüm paydaşlarımıza teşekkür ederiz. Ryplazim' kalkınma planını destekleyen araştırmacılar, hastalar ve aileler. Hastalara, hastaların yaşamları üzerinde olumlu bir etkisi olacak ilk FDA onaylı C-PLGD tedavi planını sağlamayı taahhüt ediyoruz."