Novartis'in İlk Tamamlayıcı Faktör B İnhibitörü Iptacopan, Birleşik Krallık'ta İnovasyon Pasaportu Olarak Onaylandı!

Novartis kısa süre önce İngiliz İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu'nun (MHRA), Ulusal Sağlık ve Klinik Optimizasyon Enstitüsü'nün (NICE) ve İskoç Tabipler Birliği'nin (SMC) C3 glomerül tedavisi için oral terapi iptacopan'ı (LNP023) ödüllendirdiğini duyurdu."İnovasyon Pasaportu" hastalık kalifikasyonu (C3G).

C3G, bir kompleman regülasyonu bozukluğu ile karakterize, oldukça nadir ve şiddetli bir primer glomerülonefrit formudur. Hastalığın dünya çapında yıllık insidansı milyonda 1-2 kısımdır. Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 10.000, Avrupa'da yaklaşık 10.500, Japonya'da yaklaşık 3.200 ve Çin'de yaklaşık 32.000 vaka var. C3G genellikle ergenlerde ve genç erişkinlerde teşhis edilir. Hastalığın prognozu çok kötüdür. Hastaların yaklaşık %50'sinde 10 yıl içinde son dönem böbrek hastalığı (SDBY) gelişir ve hastaların %50-70'i böbrek naklinden sonra nüks eder.

Iptacopan, Novartis Biyomedikal Araştırma Enstitüsü tarafından keşfedilen öncü bir oral faktör B inhibitörüdür. Faktör B, tamamlayıcı sistemin alternatif yolundaki anahtar bir serin proteazdır. Iptacopan, C3G diyalizinin ilerlemesini geciktiren ilk hedefe yönelik tedavi olma potansiyeline sahiptir.

İnovasyon Pasaportu, İnovasyon İzni ve Erişimi (ILAP) için bir geçiştir. ILAP, Brexit'ten sonra piyasaya sürülen ilaçların onaylanmasını hızlandırmanın yeni bir yoludur. Ocak 2021'de piyasaya sürüldü. Yenilikçi ilaçların onaylanmasını ve pazarlanmasını hızlandırmayı ve hastaları' ilaçlara erişim. ILAP, MHRA, NICE ve SMC dahil tıbbi ortaklar ve tıbbi geliştiriciler arasında işbirliği için tek bir entegre platform sağlar. Bu kanal kapsamındaki ilaç geliştiricileri, MHRA ve paydaşlardan (NICE dahil) daha fazla geri bildirim alacaktır. Tek bir inovasyon pasaportu, aynı aktif madde için gelecekte birden fazla endikasyonu kapsayabilir. Bu nedenle ilaçlar, ILAP'ın sonraki adımlarında birden fazla hastalığı da içerebilir.

iptacopan kimyasal yapısı

iptacopan, sınıfında birinci, oral, güçlü, seçici, küçük moleküllü ve tersinir bir faktör B inhibitörüdür. Faktör B, tamamlayıcı sistemin alternatif yolundaki anahtar bir serin proteazdır.

Şu anda iptacopan, C3G, IgA nefropatisi, atipik hemolitik üremik sendrom (aHUS), membranöz nefropati (MN) ve paroksismal nadir kan hastalığı dahil olmak üzere önemli karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları olan birçok kompleman kaynaklı böbrek hastalığını (CDRD) tedavi etmek için geliştirilmektedir. gece hemoglobinüri (PNH).

Yayınlanmış Faz 2 verileri şunları göstermiştir: (1) IgAN'ın iptacopan ile tedavisi proteinüriyi azalttı ve böbrek fonksiyonunu stabilize etti; (2) C3G tedavisi, tahmini glomerüler filtrasyon hızının (eGFR) düşüş hızını azalttı ve böbrek fonksiyonunu stabilize etti; (3) PNH tedavisi, intravasküler ve ekstravasküler hemolizi önemli ölçüde azaltır ve çoğu hastanın kan transfüzyonu olmadan hızlı ve uzun süreli iyileşme elde etmesini sağlar.

Novartis'in böbrek nakli tedavisinde 35 yıllık bir geçmişi olmasına rağmen, iptacopan böbrek hastalığı tedavi hattında CDRD için ilk tedavidir. Novartis'in amacı, CDRD hastalarının diyaliz dışı ömrünü uzatma potansiyeline sahip olan bu nadir ve ilerleyici hastalıkların temel itici güçlerinden birini hedefleyerek tedavi yaklaşımını değiştirmektir.

Novartis Pharmaceuticals İngiltere, İrlanda ve Kuzey Avrupa Genel Müdürü Chinmay Bhatt şunları söyledi: “İlaçlarımızın onlara en çok ihtiyacı olan hastalara ulaştırılması bizim en önemli önceliğimizdir. Yeni inovasyona dayalı bir lisans geliştirmekten gurur duyuyoruz. Ve yenilikçi bir pasaport alan ilaçlara erişim. Bu gelişimsel tıbbı hastalara mümkün olan en kısa sürede getirme fırsatını keşfetmek için bu yeni yolla Birleşik Krallık sağlık sistemindeki paydaşlarla ilişki kurmaktan çok mutluyuz.&alıntı;