NASH Yeni İlaç Aşama 2 Klinik Bitiş Noktası, Karaciğer Yağı% 60 Düşüyor

1 Nisan ayında Akero Therapeutics, ana ilaç adayı AKR-001'in 2 Fazında NASH hastaları için DENGELİ klinik bir deneyde 1 2 haftalık etkinliğin sonuna geldiğini, Hastaların karaciğer yağ seviyesinin başlangıç ​​değerine göre% 60 'den fazla azaltılması, İstatistiksel anlamlılıkta önemli bir azalma elde etmek.

NASH, alkol dışındaki faktörlerin neden olduğu karaciğer hücrelerinde aşırı yağ birikiminin patolojik bir sendromunu ifade eden ciddi bir alkolsüz yağlı karaciğer hastalığıdır (NAFLD). İstatistiklere göre, dünya çapında, NASH hastaları 100 milyonu aştı. NASH, karaciğer hücrelerinin iltihaplanmasına ve dejenerasyonuna neden olur. NASH'in ilerlemesi karaciğer fibrozuna, karaciğer sirozuna ve karaciğer yetmezliğine neden olur ve ayrıca karaciğer kanserine neden olabilir. Bir tür metabolik inflamasyon olarak, NASH hastalarının 2030 içinde 350 milyonu aşması beklenir ve bunun ortaya çıkması obezite, diyabet ve anormal kan lipit metabolizması gibi faktörlerle yakından ilişkilidir. Mevcut tedaviler hala nispeten azdır.

Akero' AKR-001 yeni tip uzun etkili bir fibroblast büyüme faktörü 21 (FGF 21) analogudur. FGF 21 polipeptit sekansını immünoglobulinin Fc kısmı ile birleştirir ve potansiyel bir NASH terapötik ilaç olarak kabul edilir. Son on yılda yapılan araştırmalar, endojen hormon FGF 21 'nin insan metabolizmasında ve sinyal düzenlemesinde önemli bir rol oynadığını ve karaciğer dahil çeşitli organ sistemlerinde etkili olabileceğini göstermiştir. Genellikle organları stresden korumak ve metabolik dengeyi sağlamak için doğal olarak salınır. Doğal FGF 21 ile karşılaştırıldığında, bu ilaç stabiliteyi ve yarı ömrünü önemli ölçüde artırabilir ve reseptörün bağlanmasını ve aktivitesini artırabilir.

BALANCED adı verilen çalışma, randomize, çift kör, faz 2 ile plasebo kontrollü bir grup üzerinde yapılan bir klinik çalışmadır. Biyopsi ile doğrulanan toplam 80 yetişkin NASH hastası katıldı. Test verileri, tedavinin 12. Haftasında, AKR-001 doz grubundaki tüm hastaların mutlak karaciğer yağ seviyelerinin başlangıçtan önemli ölçüde azaldığını ve çalışmanın ana uç noktasına ulaştığını göstermiştir. Ek olarak, tüm AKR-001 doz grupları karaciğer yağında göreceli azalmanın ikincil son noktasına ulaşmıştır ve 50 mg ve 70 mg doz grupları% 70 'dan daha fazla göreceli bir azalma sağlamıştır. .

NASH hastalarının tedavisi için devam eden AKR-001 gelişimimizi destekleyen bu olumlu deneme sonuçlarını almaktan memnuniyet duyuyoruz," dedi Akero Başkanı ve CEO'su Andrew Cheng." NASH hastaları için FDA onaylı terapi mevcut değildir. AKR-001, onlara önemli bir tedavi seçeneği sunma potansiyeline sahiptir. AKR-001'in bir sonraki geliştirilmesine hazırlanmak için eksiksiz deneme verileri elde etmeyi umuyoruz."