Mallinckrodt Böbrek Yetmezliği İlacı FDA Tarafından Reddedildi

Son zamanlarda FDA, Mallinckrodt&# 39'un nadir progresif böbrek yetmezliğinin tedavisi için terlipressin başvurusunu reddetti. İlaç daha önce Aşama 3'te ana hedefine ulaşmış ve danışma komitesinin desteğini kazanmıştı.

Terlipressin, V1 reseptörü için seçici olan bir vazopressin analoğudur. Başlangıçta Orphan Therapeutics tarafından geliştirildi ve ABD pazarına sunmaya çalıştı. İlaç, on yıldan fazla bir süre önce FDA tarafından gözden geçirilmeye başlandı, ancak orijinal Faz 3 klinik araştırması birincil son noktayı karşılamadı. Sonuç ortada, FDA Orphan'ı reddetti. Ardından Ikaria, Kuzey Amerika'daki terlipressin pazar haklarını Orphan'dan aldı. 2015 yılına kadar Mallinckrodt, Ikaria'yı 2,3 milyar dolara satın aldı ve Terlipressin' un Kuzey Amerika pazar hakları nihayet Mallinckrodt' un eline geçti.

Geçen yıla kadar ilaç, tip 1 hepatorenal sendromlu (HRS-1) 300 hastada başarılı bir şekilde faz 3 klinik denemeleri gerçekleştirdi. Sonuçlar, terlipressin alan hastaların% 29'unda HRS'nin tersine döndüğünü (serum kreatin düzeyi, 14. günde veya taburculukta 2.25 mg / dL veya daha fazla 1.5 mg / dL'ye düştü), plasebo hastalarınınkinde ise bu oran sadece% 16 idi, ve çalışma birincil son noktasına ulaştı.

Ancak, FDA Temmuz danışma komitesi toplantısından önce bir brifing belgesi yayınladığında, beklenmedik sorunlar ortaya çıktı. FDA'nın komiteden terlipressinin serum kreatin seviyeleri üzerindeki etkisinin klinik tedavinin sonucunu etkileyip etkilemeyeceğini değerlendirmesini istediği bildirildi.

Sonunda, komite 8'den 7'ye terlipressin&# 39'un başvurusu lehine oy kullandı, ancak görünüşe göre FDA&# 39'un tüm endişelerini gideremedi. Tam yanıt mektubunda, Mallinckrodt, FDA'nın 3. aşama klinik çalışmalarda kullanılan yedek son noktaların anlamlı klinik faydalara (sepsis dahil riskleri dengeleyebilecek) dönüştürülüp çevrilmeyeceği konusunda şüpheleri olduğunu belirtti. FDA, daha fazla bilgiye ihtiyaç olduğuna inanıyor. HRS-1 hastalarında terlipressinin faydalarının risklerinden ağır bastığı desteklenmektedir.

Mallinckrodt'un baş bilim sorumlusu Steven Romano, FDA&# 39'un kararına katılamayacağını ve ilacı ABD pazarına getirmenin tüm uygulanabilir yollarını arayacağını söyledi. Daha önce başka şirketler bu hedefi gerçekleştirmeye çalıştı.

Bir dizi sorun nedeniyle, Mallinckrodt&# 39'un hisse senedi fiyatı,&kotası, finansal alacaklılar ve dava davacıları," bu, şirketin Q&amfisini terk etmesine neden oldu;&# 39'un son çeyreğinde bir oturumda' Terlipressin&# 39'un yıllık satışlarının, Mallinckrodt&# 39'un mevcut iş zorluklarını hafifletebilecek 300 milyon ABD dolarına ulaşmasının beklendiği bildirildi.