Fintepla (fenfluramin) 2 Yaşındaki Dravet Sendromlu Hastaları Tedavi Etmek İçin Avrupa Birliği Tarafından Onaylandı!

Zogenix, nadir hastalıkların tedavisine yönelik ilaçların geliştirilmesine adanmış bir ilaç şirketidir. Son zamanlarda şirket, Avrupa Komisyonu'nun (EC) Dravet sendromu saldırısıyla ilişkili epilepsiyi tedavi etmek için ≥ 2 yaşındaki hastalar için diğer anti-epileptik ilaçlara ek bir tedavi olarak Fintepla (fenfluramin) oral solüsyonunu onayladığını duyurdu.

Amerika Birleşik Devletleri'nde Fintepla, Dravet sendromuyla ilişkili epilepsiyi tedavi etmek için 2 yaşından büyük hastalar için bu yıl Haziran ayında onaylandı. İlaç, öncelikli inceleme süreciyle onaylandı. Daha önce, FDA, Dravet sendromuyla ilişkili epilepsinin tedavisi için Fintepla'ya Yetim İlaç Tanımını (ODD) ve Çığır Açan İlaç Tanımını (BTD) vermişti.

Dravet sendromu, bebeklik döneminde başlayan ve şiddetli inatçı nöbetler, sık tıbbi acil durumlar, şiddetli bilişsel ve davranışsal bozukluklar ve artmış ani beklenmedik ölüm riski (SUDEP) ile karakterize, nadir görülen bir ömür boyu epilepsi türüdür. Dravet sendromlu birçok hasta, halihazırda mevcut bir veya daha fazla anti-epileptik ilacı alırken bile sık şiddetli nöbetler yaşar. Nöbet sıklığını azaltmak, Dravet sendromlu tüm çocukların tedavisinde ilk ve en önemli adımdır.

Fintepla, serotonin reseptörü ve sigma-1 reseptörünün aktivitesini düzenleyerek nöbet sıklığını azaltabilen düşük dozlu fenfluraminin sıvı bir formülasyonudur (bkz. Referans: Fenfluramin, serotonin 5HT2A ve tipinde karışık aktivitesi yoluyla NMDA reseptör aracılı nöbetleri azaltır. 1 sigma reseptörü). Bu ilacın diğer antikonvülsanlardan farklı bir farmakolojik etkisi vardır. İki plasebo kontrollü faz III klinik çalışmadan elde edilen veriler, nöbetleri diğer ilaçlar tarafından yeterince kontrol edilmeyen hastalarda Fintepla'nın, plaseboya kıyasla nöbet sıklığını önemli ölçüde azalttığını göstermiştir.

Fenfluramin-moleküler yapı (resim kaynağı: Wikipedia.org)

AB onayı, 2 randomize, çift kör, plasebo kontrollü faz III klinik denemeden (sırasıyla Lancet ve JAMA Neurology'de yayınlanan sonuçlarla 2-18 yaş arası hastalarda yürütülmüştür) ve uzun vadeli açık etiket uzatma denemesi (Birçok hasta 3 yıla kadar Fintepla tedavisi almıştır) Ara analiz verileri. Sonuçlar, mevcut tedavi planına göre nöbetleri yeterince kontrol edemeyen bir veya daha fazla antiepileptik ilaç alan hastalarda Fintepla'nın plaseboya kıyasla aylık konvülsif nöbetleri (konvülsif nöbetler) önemli ölçüde azalttığını gösterdi. nöbetler, CS) sıklığı. Ek olarak, çalışma hastalarının çoğu Fintepla tedavisine başladıktan sonra 3-4 hafta içinde yanıt verdi ve tedavi süresi boyunca tutarlı sonuçları sürdürdü.

Bu çalışmalarda, en yaygın yan etkiler şunlardır: ishal, ateş, yorgunluk, üst solunum yolu enfeksiyonu, letarji ve bronşit. Hastaların hiçbiri kalp kapak hastalığı veya pulmoner hipertansiyon dahil olmak üzere herhangi bir ters kardiyovasküler olay yaşamadı.

Dravet sendromuna ek olarak Zogenix, Lennox-Gastaut sendromu (LGS) ile ilişkili nöbetlerin tedavisi için Fintepla'yı da geliştiriyor. Dravet sendromu ve LGS, iki nadir ve genellikle felaket getiren çocukluk çağı epilepsisidir. Erken başlangıç, çeşitli nöbet tipleri, yüksek nöbet sıklığı, ciddi zeka bozukluğu ve tedavi güçlüğü özelliklerine sahiptirler.