Fexinidazol ABD FDA Tarafından Onaylandı: Sanofi/DNDi'den İlacını Sadece 10 Gün Boyunca Almak Gerekiyor!

Sanofi kısa süre önce ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA), 6 yaş ve üzeri ve en az 20 kg ağırlığındaki hastalar için ilk tam oral terapötik ilaç olarak feksinidazolü onayladığını duyurdu. Trypanosomiasis brucei gambiae uyku hastalığı (insan Afrika tripanosomiasis, HAT, insan Afrika tripanozomiyaz). Fexinidazol, bir DNA sentezi inhibitörü olan ve insan Afrika tripanosomiasisinin (HAT veya uyku hastalığı) tedavisi için ilk tam oral preparat olan bir 5-nitroimidazol türevidir.

Uyku hastalığı, enfekte bir tse-tse sineğinin (çe-tse sineği) ısırması ile yayılan ölümcül ihmal edilen tropikal bir hastalık olan paraziter bir hastalıktır. Hastalık esas olarak yaklaşık 65 milyon insanın enfeksiyon riski altında olduğu Sahra altı Afrika'nın uzak kırsal bölgelerinde yaşayan insanları etkiliyor. Tedavi edilmezse uyku hastalığı neredeyse her zaman ölümcüldür. Uyku hastalığı, uyku düzeninin zayıflatıcı yıkımı, kontrol edilemeyen saldırganlık ve psikoz gibi nöropsikiyatrik semptomlara neden olur. Sanofi'nin işbirliği sayesinde, Dünya Sağlık Örgütü'ne (WHO) bildirilen uyku hastalığı vakalarının sayısı 2001 ve 2020 yılları arasında yaklaşık %97 oranında azaltıldı. DNDi, Sanofi ve ortakları, feksinidazolün uykunun alındığı tüm ülkelerde mevcut olmasını sağlamaya kararlıdır. hastalık endemiktir.

Uyku hastalığı için mevcut tedavi etkili olmasına rağmen, özellikle uzak bölgelerde yaşayan insanlar için infüzyon veya enjeksiyon ve hastaneye yatış ihtiyacı nedeniyle hastalar ve sağlık çalışanları için ağır bir yüktür.

Fexinidazol aşağıdakiler için uygundur: Trypanosoma brucei gambiae uyku hastalığının tedavisi için günde bir kez 10 günlük bir ilaç olarak. Bu, en yaygın uyku hastalığı türüdür ve Batı ve Orta Afrika'da bulunur. Daha da önemlisi, feksinidazol, hem hastalığın birinci evresi (erken evre) hem de parazitlerin kan-beyin bariyerini aştığı ve hastalarda nöropsikiyatrik semptomlara neden olduğu hastalığın ikinci evresi için uygun olan ilk tam oral tedavidir. Bu nedenle, feksinidazol, olağan hastaneye yatış ihtiyacını ortadan kaldırabilir ve potansiyel olarak lomber ponksiyon sayısını azaltabilir.

Feksinidazolün kimyasal yapısı

Fexinidazol bir 5-nitroimidazol türevidir, ilk olarak Hoechst (Sanofi' s selefi) tarafından 1980'lerde geliştirilmiş, ancak daha sonra stratejik nedenlerle terk edilmiştir. Kar amacı gütmeyen araştırma ve geliştirme organizasyonu&"İhmal Edilen Hastalık İlaç Girişimi (DNDi) &" tarafından antiparaziter aktiviteye sahip bileşiklerin araştırılması sırasında, ilaç, İsviçre Tropikal Enstitüsü ile işbirliği içinde 2005 yılında belirlendi ve Halk Sağlığı. 2009 yılında DNDi, uyku hastalığını tedavi etmek için ilaç araştırmalarını yeniden başlatmak için feksinidazol için bir patente sahip olan Sanofi ile işbirliği yaptı. Bunlar arasında, DNDi klinik öncesi, klinik ve farmasötik geliştirmeden sorumludur ve Sanofi, farmasötiklerin endüstriyel geliştirme, kayıt, üretim ve satışından sorumludur.

fexinidazol, ilacın önemli klinik denemelerini gerçekleştiren ve Demokratik Kongo Cumhuriyeti (DRC) Ulusal Uyku Hastalığı Programı ve Orta Afrika Cumhuriyeti (CAR) ve Sanofi İşbirliği ile işbirliği yapan DNDi ile yenilikçi bir ortaklığın parçası olarak geliştirildi.

16 Kasım 2018'de Avrupa İlaç Ajansı (EMA) Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), feksinidazol hakkında olumlu bir bilimsel görüş yayınladı. DNDi tarafından yapılan bir klinik çalışmada, feksinidazol, hastalığın her iki aşaması için 6 yaş ve üzeri ve ≥20 kg ağırlığındaki hem pediatrik hem de yetişkin hastalarda yüksek etkinlik ve güvenlik göstermiştir.

DNDi'nin FDA onayı nedeniyle tropikal hastalık öncelikli inceleme kuponu (PRV) elde ettiğini belirtmekte fayda var. FDA tropikal hastalık PRV projesi, uyku hastalığı da dahil olmak üzere ihmal edilen tropikal hastalıklar için yeni tedavilerin geliştirilmesini teşvik etmek amacıyla 2007 yılında kuruldu. Sanofi ve DNDi, her iki tarafın da inovasyona yatırım yapmaya devam etmesini ve uyku hastalığı ve diğer ihmal edilen hastalıkların tedavisi için yeni araçlara erişim sağlamasını sağlayacak olan PRV'nin her türlü faydasını paylaşacak. DSÖ ile uzun vadeli işbirliğinin bir parçası olarak Sanofi, etkilenen ülkelere dağıtım için DSÖ'ye ilacı ücretsiz sağlamaya devam edeceğine söz verdi.

DNDi İcra Direktörü Dr. Bernard Pecoul şunları söyledi: “Birinci basamak klinisyenler için, uyku hastalığına yönelik basit, tamamen ağızdan bir tedavi artık bir rüyanın gerçekleşmesidir. İlaç, Sanofi ve uyku hastalığından ciddi şekilde etkilenen ülkeler ile aramızda yapılan bir araştırmadır. Sanofi ile uzun vadeli ortaklığımızın bu son kilometre taşından gurur duyuyoruz.&alıntı;

Sanofi'nin küresel sağlık departmanı kıdemli başkan yardımcısı Luc Kuykens şunları söyledi: “Bu FDA onayı, Sanofi'nin uyku hastalığını önlemeye yönelik uzun vadeli taahhüdünde önemli bir kilometre taşıdır. Yirmi yıl önce şirket ve DSÖ iddialı bir anlaşma imzaladı. İhmal edilen tropikal hastalıklara karşı savaşmak için ortaklık. Avrupa İlaç Ajansı (EMA) 2018'in sonunda olumlu bilimsel görüşler yayınladıktan sonra, FDA'nın onayı, hastalığın sürekli olarak ortadan kaldırılmasını destekleme çabalarını yeniden canlandırmada önemli bir adımdır."