FDA Johnson & Johnson Darzalex Faspro Hafif Zincir Amiloidoz Tedavisinde Onayladı

Son zamanlarda, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) Xian Janssen, Johnson & Johnson bir iştiraki, hafif zincir amiloidoz ile yeni teşhis yetişkin hastaların tedavisi için Darzalex Faspro onayladı.

Darzalex Faspro da bu endikasyonu olan hastalar için ilk ve tek FDA onaylı tedavi olduğunu kayda değer. Bu kez, FDA ile birlikte kullanılmak üzere ilaç onayladıBortezomib, Siklofosfamid ve Deksametazon.

Bu yeni endikasyonun onayı esas olarak Darzalex Faspro'nun Faz III ANDROMEDA çalışmasından elde edilen verilere dayanmaktadır. Test sonuçları, mevcut tipik tedavi planı ile karşılaştırıldığında Darzalex + bortezomib + siklofosfamid + deksametazon (%13) kombinasyonunun mevcut tipik tedavi planı ile karşılaştırıldığında, bortezomib + siklofosfamid + deksametazon (VCd) tedavisi tek başına (%13) İlaç rejimi (D-VCd) ile hastanın tam kan remisyon oranı 3 kat (%42)'den fazla artmıştır. Buna ek olarak, Darzalex kombinasyon rejimi olan hastalar da daha yüksek bir genel hematolojik yanıt oranı elde (92% vs 77%). Mevcut tipik VCd tedavi rejimi ile karşılaştırıldığında, Darzalex kombinasyon rejimi de hastanın hayati organ bozulması progresyonsuz sağkalım uzatır (MOD-PFS) ve hastanın olaysız sağkalım uzatır (MOD-EFS). Bu çalışmada, kombinasyon ilaç güvenliği Darzalex deri altı preparat veya VCd rejimi güvenliği ile tutarlıdır.

Hafif zincirli amiloidoz anormal proteinlere bağlı bir kan hastalığıdır. Hastanın vücudunda anormal proteinler hayati organların bozulmasına yol açabilir (özellikle kalp, böbrekler ve karaciğer). Şirket kontrollü klinik çalışmalar dışında NYHA IIB veya IV kalp hastalığı veya Mayo IIIB hafif zincir amiloidoz hastalarında ilacın kullanımını önermez. Her yıl, 4.500 kişi dünya çapında ne yazık ki hafif zincir amiloidoz muzdarip. Hastaların yaklaşık üçte biri doğru tanı konmadan önce ortalama beş veya daha fazla doktora görünmüştü ve hastaların %72'si ilk semptomlarından bir yıldan uzun bir süre sonra teşhis edildi. Tanıdaki gecikme nedeniyle bu tür hastaların prognozu genellikle zayıftır. Tanıdan sonraki ilk yıl hafif zincirli amiloidozlu hastaların yaklaşık %30'u ölür.

Darzalex Faspro ilk genmab tarafından geliştirilmiştir. Geçen yılın Mayıs ayında, ilaç multipl miyelom hastalarının transplantasyonu için uygun olmayan yeni tanı konmuş multipl miyelom hastaları, nüks eden veya refrakter multipl miyelom hastaları da dahil olmak üzere multipl miyelom (MM) için 4 tedavi seçeneğinin tedavisi için onaylanmıştır. Darzalex Faspro, daratumumab ve hyaluronidase-fihj dahil, Darzalex yeni bir deri altı enjeksiyon (SC) hazırlık. Şu anda, Darzalex Faspro'nun bu endikasyonun tedavisi için başvurusu da AB düzenleyici kurumları tarafından incelenmektedir.