Concord Kylin Crysvita Avrupa Birliği tarafından Ergen ve Yetişkin Hastaların Tedavisi için onaylanmıştır!

Kyowa Kirin yakın zamanda Avrupa Komisyonu'nun (AK) X'e bağlı hipofofami (XLH) olan ergen ve erişkin hastaların tedavisi için Crysvita'yı (burosumab) onayladığını duyurdu. Daha önce, Crysvita 1 yaş ve üzeri, kemik hastalıkları nın görüntüleme kanıtı var XLH çocuk ve ergenlerin tedavisi için koşullu olarak onaylanmıştır, ve kemikler büyüyor.

Crysvita XLH içsel patofizyolojisi adresleri tek tedavi yöntemidir. XLH yaşam boyu kemikleri etkileyen nadir bir genetik hastalıktır, kaslar, ve eklemler. En son onay Crysvita'nın geçerli popülasyonunu genişletecektir: kemik hastalığı nın görüntüleme kanıtları olan tüm Avrupa XLH ergen hastaları (kemik büyüme durumu ne olursa olsun) ve XLH yetişkin hastaları artık Crysvita tedavisi için uygundur.

Bu onay iki faz III çalışmadan elde edilen verilere dayanmaktadır: Faz III UX023-CL303 XLH'li erişkin hastalarda Crysvita'nın güvenliğini ve etkinliğini araştıran randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışmadır; Faz III UX023 -CL304 çalışması, Crysvita'nın XLH'li erişkinlerde osteomalazi (iskelet yumuşama) tedavisi üzerindeki etkisini araştıran açık etiketli, tek kollu bir çalışmadır. İki çalışma Crysvita artar ve normal aralıkta serum fosfat düzeylerini korur bulduk, psödokırıkve osteomalazi ile ilgili kırıklar iyileşmek yardımcı olur, ve osteomalazi geliştirir. Diğer uç noktalar hastaların ağrı ve sertliği azalttığını, zaman içinde fiziksel fonksiyon ve hareketlilik teyidi olduğunu gösterdi. Crysvita'nın güvenliği diğer Crysvita çalışmalarında gözlenenlerle tutarlıdır. Yan etkiler enjeksiyon yeri reaksiyonları, hiperfosfatemi ve aşırı duyarlılık reaksiyonları içerir. Tedaviye ilişkin ciddi bir yan etki yoktu.

Fransa'daki Cochin Hastanesi'nden Dr. Karine Briot şunları söyledi: "Şimdiye kadar XLH'li erişkin hastaların tedavi seçenekleri çok sınırlıdır. Bugünün onayı büyük bir ilerlemedir, bu da ilk kez XLH'li bu erişkin hastaların XLH'nin altında yatan neden için bir tedaviye sahip olduğu anlamına gelir."

Kyowa Kirin International Başkanı Abdul Mullick şunları söyledi: "AK'nin onayı XLH yönetimi için önemli bir kilometre taşıdır. XLH, çocukların ve yetişkinlerin yaşamları üzerinde derin bir etkisi olan ilerleyici, yaşam boyu süren bir hastalıktır. Bu onay sayesinde XLH ergenleri ve yetişkinler ivedipafizyolojisini hedefleyen tek tedavi olan Crysvita tedavisinden de yararlanabilecekler. Şimdi daha nitelikli hastaların tedavi edilmesini sağlamaya odaklanacağız."

Görüntü kaynağı: slideshare.net

X-bağlantılı hipofosfatemi (XLH) kemiklerde anormalliklere neden olan nadir bir genetik hastalıktır, kaslar, ve eklemler. XLH hayatı tehdit edici değildir, ancak yükü yaşam boyu ve kademeli, hangi bir kişinin yaşam kalitesini azaltabilir. XLH belirti ve bulguları erken çocukluk döneminde başlar ve alt ekstremitelerde deformitelere neden, kısa boy, ve ağrı. Bu yürüyüş ve vücut fonksiyonları zorluklara yol açacaktır, ve yaşam kalitesini etkiler. İskelet deformiteleri artı çözülmemiş hipofizmi hastalığın erişkinlerde gelişmeye devam ettiği anlamına gelir, ağrı ve sertlik yol, yanı sıra birden fazla kas-iskelet kusurları, hastanın doğumundan sonra ikinci veya üçüncü onuncu kadar erken olabilir. Yıl etkilendi.

Crysvita'nın aktif maddesi burosumab'dır, bu rekombinant tamamen insancıl igG1 monoklonal antikordur ve fibroblast büyüme faktörü 23 'ün aktivitesini engellemeyi ve bağlamayı hedefler (FGF-23). FGF23 böbrek fosfat atılımını ve aktif D vitamini üretimini düzenleyerek serum fosfat düzeylerini azaltan bir hormondur. XLH'de FGF23'ün seviyesi ve aktivitesi çok yüksektir ve bu da fosfat atıkları ve hipofsfatemi ile sonuçlanır.

Crysvita FGF-23 biyolojik aktivitesini inhibe fgf-23 hedef olabilir. Hastanın vücudunda aşırı FGF-23 engelleyerek, Crysvita böbrekler tarafından fosfat reabsorbsiyonu artırabilir ve D vitamini üretimini artırmak, bu nedenle de bağırsakta fosfat ve kalsiyum emilimini artırmak. Crysvita, XLH, tümöre bağlı osteomalazi (TIO) / epidermal nevus sendromu (ENS) gibi FGF-23'e bağlı hipofizfami hastalıklarını tedavi etmek için geliştirilmiştir.

Crysvita doğrudan FGF23 hedefleyen ilk rekombinant tamamen insan monoklonal IgG1 antikor. İlaç Kyowa Kirin tarafından keşfedildi ve Ultragenyx ile işbirliği içinde geliştirilmiştir.

Amerika Birleşik Devletleri'nde, Crysvita ≥6 aylık XLH ile çocuk ve yetişkinlerin tedavisi için onaylanmıştır. Bu yılın Haziran ayında, Crysvita yine pediatrik ve yetişkin hastalar için yeni bir endikasyon olarak ABD FDA tarafından onaylandı 2 yaş ≥ tümör kaynaklı osteomalazi tedavisinde (TIO), hangi hipofosfatemi ve osteomalazi neden olabilir. Crysvita'nın XLH tedavisi için onaylanan ilk ilaç olduğunu ve ayrıca tümörleri bulunamayan veya radikal bir şekilde çıkarılamayan TIO hastalarının tedavisi için onaylanan ilk ilaç olduğunu belirtmekte değerlidir.