BeiGene Kyprolis (Enjeksiyon için Carfilzomib) Onaylı: Nüks /Refrakter MM ile Yetişkin Hastaların Tedavisi!

BeiGene kısa süre önce Ulusal Tıbbi Ürünler İdaresi'nin (NMPA) Kyprolis® şartlı olarak onayladığını açıkladı.carfilzomibenjeksiyon için), ile birliktedeksametazon, tedavi için: Nüks veya refrakter (R/R) multipl miyelom (MM) olan erişkin hastalarda geçmişte en az 2 tedavi (proteozom inhibisyonu dahil) alınmıştır.

BeiGene, Amgen ile stratejik bir işbirliği yoluyla Çin'deki Kyprolis'in yetkisini aldı. Bu Çin'deki Kyprolis'in ilk onayı. Multipl miyelom (MM) tedavi edilemeyen ve nüks oranı yüksek hematolojik malign bir tümördür. Kyprolis'in onayı, Çin'de nükseden / refrakter MM'li yetişkin hastalara son derece seçici ve geri dönüşü olmayan bir proteazom inhibitörü getirecektir.

Kyprolis'in şartlı onayı, Çin'de yürütülen bir Faz 3 denemesinin (CTR20160857) sonuçlarına dayanmaktadır. R/R MM'li 123 hastada gerçekleştirilen denemede Kyprolis'in deksametazon ile birlikte etkinliği ve güvenliği değerlendirildi. Sonuçlar, kyprolis'in daha önce birden fazla tedavi hattı (ortanca: 4 satır) alan Çinli hastalardaki etkinliğinin, diğer küresel çalışmalarda gözlemlenenle kabaca aynı olduğunu göstermiştir.

Denemenin birincil uç noktasının genel yanıt oranı (ORR) %35,8 idi (%95 CI: 27,3, 44,9). Bağımsız inceleme komitesi (IRC) tarafından belirlenen ortanca ilerlemesiz sağkalım (PFS) 5,6 ay (%95 CI: 4,6, 6,5) idi. Bu çalışmada gözlenen Çinli hastalarda Kyprolis'in güvenlik özellikleri, R/R MM hastalarında yapılan küresel çalışmalarda gözlenenlerle uyumludur. Küresel çalışmalarda, Kyprolis'in deksametazon ile birlikte en sık görülen advers reaksiyonları anemi, ishal, yorgunluk, yüksek tansiyon, ateş, üst solunum yolu enfeksiyonu, trombositopeni, öksürük, dispne ve uykusuzluktur. Çinli hastalardaki olumsuz olayların analizine göre, yeni bir güvenlik riskine rastlanmadı. Kyprolis'in tam onayı, doğrulayıcı bir klinik çalışmanın sonuçlarına bağlı olacaktır.

Multipl miyelom (MM), tekrarlayan remisyon ve nüks döngüleri ile karakterize tedavi edilemez bir hematolojik malignitedir. Hastalık, kemik iliğindeki plazma hücrelerini etkileyen son derece agresif bir hastalıktır ve etkilenen bu plazma hücreleri kemik iliğindeki normal hücrelerin yerini alır. Bazı MM hastalarının semptomu olmamasına rağmen, çoğu hastaya ilgili semptomlar nedeniyle tanı konur. Bu semptomlar arasında kırıklar veya ağrı, düşük kırmızı kan hücresi sayısı, yorgunluk, yüksek kalsiyum seviyeleri, böbrek problemleri veya enfeksiyonlar bulunur.

Kyprolis intravenöz olarak uygulanan geri dönüşü olmayan bir proteazom inhibitörüdür. Proteazom hücre fonksiyonu ve büyümesinde önemli bir rol oynar, hasarlı veya artık gerekli proteinleri bozuyor. Kyprolis'in proteazomları bloke ettiği ve hücrede aşırı protein birikimine neden olduğu gösterilmiştir. Bazı hücrelerde, Kyprolis hücre ölümüne, özellikle multipl miyelom hücrelerine neden olabilir, çünkü bu tür hücrelerin daha yüksek miktarlarda anormal protein içerme olasılığı daha yüksektir.

Kyprolis ilk olarak Temmuz 2012'de pazarlama için onaylandı. Şimdiye kadar dünya çapında yaklaşık 150.000 hasta Kyprolis tedavisi gördü. Amerika Birleşik Devletleri'nde Kyprolis onaylanmıştır: (1) Lenalidomide + deksametazon ile birlikte veya deksametazon ile birlikte veya daratumumab + deksametazon ile birlikte, birinci basamaktan üçüncü basamak tedavi alan hastaların tedavisi için Tekrarlayan veya refrakter MM'li yetişkin hastalar; (2) Monoterapi olarak, en az birinci basamak tedavi almış nüks veya refrakter MM'li yetişkin hastaların tedavisinde kullanılır.