Plazma Kallikrein İnhibitörü Orladeyo (berotralstat) AB'de Onaylandı!

BioCryst Pharmaceuticals, Orladeyo'nun ana faz 3 APeX-2 denemesini duyurdu (berotralstat, kapsül) 2021 Avrupa Alerji ve Klinik İmmünoloji Derneği (EAACI) çevrimiçi-çevrimdışı karma konferansında kalıtsal anjiyoödem (HAE) tedavisi için. Yeni veri. Sonuçlar, araştırmanın başlangıcında günde bir kez 150 mg oral Orladeyo dozu almak üzere rastgele atanan hastaların, 25-96. Haftalar boyunca taban çizgisinden ortalama %80 daha düşük bir aylık atak oranına sahip olduklarını gösterdi. Aynı dönemde, 17 ayın 16'sında, medyan yakalama sayısı da başlangıçta ayda 2,7'den ayda 0,0'a düştü.

Araştırmanın 1. bölümü (0-24 hafta) ve 2. bölümü (25-48 hafta) ile karşılaştırıldığında, Orladeyo iyi tolere edildi ve tedavi sırasında 3. bölümde (49-96 hafta) daha az ilaca bağlı advers olaylar bildirdi. Araştırmaya katılan hastaların %81'i denemeyi tamamladı.

BioCryst'in Baş Tıbbi Sorumlusu William Sheridan şunları söyledi: “2 yıllık klinik programımızdan elde edilen uzun vadeli veriler, Orladeyo'nun HAE olaylarını azaltmada önemli ve sürekli uzun vadeli etkinliğini ve güvenliğini güçlendirdi. Bu sonuçlar, Orladeyo'yu piyasaya sürdüğümüzden beri gerçek dünyadaki birçok hastanın Orladeyo'yu gördüğü gerçeğiyle uyumludur. Deneyim tutarlı. Orladeyo, hastaların ihtiyaçlarını karşılamada önemli bir itici güçtür. HAE ataklarını kontrol etmek için hastaların günde bir kez enjekte edilebilir koruyucu ilaçlardan ve enjekte edilebilir akut tedavi ilaçlarından oral Orladeyo'ya geçtiğini gördük.&alıntı;

Orladeyo aktif farmasötik bileşeninin kimyasal yapısıberotralstat(resim kaynağı: probechem.cn)

Orladeyo, HAE ataklarının önlenmesi için onaylanmış ilk hedefe yönelik oral tedavidir. İlaç, HAE ataklarını önlemek için 12 yaş ve üstü çocuklar ve yetişkinler için kullanılan oral, günde bir ilaçtır. Aralık 2020, Ocak 2021 ve Nisan 2021'de Orladeyo sırasıyla Amerika Birleşik Devletleri, Japonya ve Avrupa Birliği'nde onaylandı. İlacın piyasada onaylanması, ağızdan koruyucu tedavi seçenekleri bekleyen HAE hastalarının tedavisinde önemli ilerlemeler sağlamıştır. Hastalar için tedavi yükünü azaltmaya yardımcı olacaktır.

Orladeyo'nun aktif farmasötik bileşeni,berotralstatPlazma kallikrein aktivitesini azaltarak çalışan yeni, oral, günde bir kez, güçlü ve seçici insan plazma kallikrein inhibitörü olan. İlaç, anjiyoödem başlangıcını önlemek ve tedavi etmek için HAE hastaları için geliştirilmiştir. Şu anda, BioCryst iki berotralstat formülasyonu geliştirmektedir, HAE saldırılarını önlemek için kapsüller geliştirilmektedir ve akut HAE saldırılarını tedavi etmek için oral sıvı formülasyonlar kullanılmaktadır.

berotralstathareket mekanizması

APeX-2 çalışmasında Orladeyo (150 mg) ile tedavi edilen HAE hastaları için azaltılmış isteğe bağlı ilaç: Oral olarak günde bir kez 150 mg Orladeyo alan ve nöbet oranı başlangıca göre ≥%50 azalmış hastalarda, isteğe bağlı ilaç kullanılan (doz/ay) başlangıçtan 24. haftaya kadar %78 azaldı. Nöbet oranı başlangıca göre ≥%70 azalan hastalarda, isteğe bağlı ilaç başlangıçtan 24. haftaya kadar %85 azaldı ve aylık isteğe bağlı ilaç azaldı 2.2 doz ile.

Orladeyo ile tedavi edilen HAE'li ergen hastalarda sürekli olarak düşük bir atak oranı görülmüştür: açık etiketli güvenlik çalışması APeX-S'de, günde bir kez oral olarak 150 mg Orladeyo ile tedavi edilen ergen hastaların (12-17 yaş arası) bir analizi göstermiştir ki, dördüncü Haftalık ortalama nöbet oranı (SEM), genellikle 48. haftaya kadar süren ayda 0,4 kezdir. 48 haftalık tedavi sırasında, bu adolesan hastaların ortalama nöbet hızı ayda 0.0 atak olmuştur. Hastaların %70'inden fazlasının 4. haftadan 48. haftaya kadar nöbet geçirmediği görüldü. Orladeyo, APeX-S çalışmasında iyi tolere edildi.

Orladeyo, COVID-19 sırasında sürekli olarak düşük bir HAE atak oranı sergiler: Stres, HAE ataklarının tetikleyicisidir ve yakın zamanda yayınlanan doktor ve hasta anketi verileri, hastaların COVID-19 pandemik Artışı (önceden) ile ilişkili artan stres nedeniyle HAE atak oranları bildirdiğini göstermektedir. COVID: 1,5 kez/3 ay, COVID sırasında: 4,4 kez/3 ay). APeX-S denemesinde, günde bir kez 150 mg oral Orladeyo tedavisi alan HAE hastalarının analizi, COVID öncesi ve COVID sırasında da dahil olmak üzere aylık HAE atak hızının her zaman düşük bir seviyede kaldığını gösterdi (<1 kez="" ay).="" orladeyo="" ile="" tedavi="" edilen="" hastalar,="" yüksek="" sosyal="" stres="" ve="" rahatsızlık="" dönemlerinde="" düşük="" nöbet="" oranı="">