BeiGene Brukinsa (zanubrutinib) Üçüncü Endikasyon İçin Onaylandı: Nükseden veya Refrakter Waldenstrom'un Makroglobülansi (WM)!'nin Tedavisi

BeiGene kısa süre önce Ulusal Tıbbi Ürünler İdaresi'nin (NMPA) Brukinsa'ya (zanubrutinib) geçmişte en az bir tedavi gören Waldenstrom makroglobülinemi (WM) olan yetişkin hastaların tedavisi için şartlı onay. NMPA İlaç Değerlendirme Merkezi (CDE), bu yeni gösterge için pazarlama yetkilendirme başvurusunu Ekim 2020'de öncelikli incelemeye dahil etti.

Bu, Brukinsa'nın Çin'deki üçüncü gösterge onayını ve dünyadaki WM için ikinci onayını işaret ediyor. Brukinsa'nın geçmişte en az bir tedavi gören WM hastalarının tedavisi için NMPA şartlı onayı, tek kollu pivotal Faz 2 klinik çalışmasının (NCT03332173) güvenlik ve etkinlik sonuçlarına dayanmaktadır. Davanın ortalama takip süresi 14,9 ay oldu. Bağımsız inceleme komitesi (IRC), denemenin birincil uç noktası olan birincil yanıt oranının (MRR) %72,1 (%95 CI: 56,3, 84,7) olduğunu değerlendirdi. MRR, tam remisyon, çok iyi kısmi remisyon ve kısmi remisyon toplamını ifade eder. Bu denemenin güvenlik verileri daha önce gözlemlenen durumla tutarlıdır. Çin'de WM hastalarının tedavisi için önerilen toplam günlük Brukinsa dozu 320 mg'dır.

WM, Hodgkin dışı lenfoma (NHL) hastalarının% 2'sinden daha azını oluşturan nadir bir indolent lenfomadır. Hastalık genellikle yaşlı hastalarda görülür ve esas olarak kemik iliğinde bulunur, ancak lenf düğümlerini ve dalağını da içerebilir. Çin'de her yıl yaklaşık 88.200 yeni lenfoma vakası vardır ve bu vakaların yaklaşık% 91'i NHL olarak sınıflandırılır, bu da Çin'de her yıl yaklaşık 1.000 yeni WM vakası olduğu anlamına gelir.

Brukinsa (zanubrutinib), Bruton'un tirozin kinazının (BTK) BeiGene bilim adamları tarafından bağımsız olarak geliştirilen küçük bir molekül inhibitörüdür. Şu anda tek bir ajan olarak dünya çapında kapsamlı klinik çalışmalardan geçmektedir ve diğer tedavilerle birlikte çeşitli B hücreli maligniteleri tedavi etmek için ilaçlar kullanılmaktadır. Yeni BTK insan vücudunda sürekli sentezleneceğinden, Brukinsa'nın tasarımı biyoyararlanım, yarı ömür ve seçiciliği optimize ederek BTK proteininin tam ve sürekli inhibisyonunu elde eder. Brukinsa, diğer onaylanmış BTK inhibitörlerinden farklılaştırılmış farmakokinetikleri ile malign B hücrelerinin hastalıkla ilişkili birden fazla dokuda çoğalmasını engelleyebilir.

Şu an itibariyle, Brukinsa birçok ülke ve bölgede onaylanmıştır: (1) Kasım 2019'da Brukinsa (zanubrutinib) geçmişte en az bir tedavi gören manto hücreli lenfoma (MCL) hastalarının tedavisi için Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylanmıştır; (2) Haziran 2020'de Brukinsa, geçmişte en az bir tedavi gören yetişkin manto hücreli lenfoma (MCL) hastalarının tedavisi için Çin'de onaylandı; (3) Haziran 2020'de Brukinsa, geçmişte en az bir tedavinin tedavisi için Çin'de onaylandı Kronik lenfositik lösemi (KLL)/küçük lenfositik lenfoma (SLL) olan ve bir tedavi gören yetişkin hastalar; (4) Haziran 2021'de Brukinsa, geçmişte en az bir tedavi gören yetişkinlerin tedavisi için Çin'de onaylandı. Makroglobülinemi hastaları (WM) (5) Şubat 2021'de Brukinsa, Nükseden veya refrakter MCL'li hastaların tedavisi için Birleşik Arap Emirlikleri'nde onaylandı; (6) Mart 2021'de Brukinsa, WM'li yetişkin hastaların Kanada Tedavisinde kullanılmasına onay verildi.