Bayer Lampit (nifurtimox) ABD FDA Tarafından Pediyatrik Hastalarda Kullanım İçin Onaylandı!

Bayer, kısa bir süre önce ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) Chagas hastalığından ( Chagas hastalığı).

Lampit, skor çizgisinde elle ayrılabilen yeni, bölünebilir, kolayca dağılabilir bir tablettir. Tablet, suda kolayca dağılabilen yeni bir formülü benimser, bu da yutma güçlüğü çeken veya yarım tablete ihtiyaç duyan pediatrik hastalar için yararlıdır. İlaç açısından Lampit hastanın&# 39 kilosuna göre ayarlanabilmektedir.

Trypanosoma cruzi antijenine karşı yapılan iki farklı IgG antikor testinde immunoglobulin G (IgG) antikoru negatife dönen veya optik yoğunluğu en az% 20 azaltan hastaların oranına göre FDA Lampit'in bu endikasyona onayını hızlandırmıştır. Bu endikasyon için devam eden onay, doğrulayıcı çalışmalardaki klinik faydaların doğrulanmasına ve tanımlanmasına bağlı olabilir.

Chagas hastalığı, Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 300.000 kişiyi etkileyen bulaşıcı bir tropikal hastalıktır. Bu hastalık Latin Amerika'nın çoğu bölgesinde endemiktir, ancak Amerika Birleşik Devletleri'nde bu hastalık giderek artan şekilde sağlık sorunlarına neden olmaktadır. Pediyatrik hastalar için bir ilacı onaylamak önemli bir kilometre taşıdır.

Bayer Americas Kıdemli Başkan Yardımcısı ve Tıbbi İşler Başkanı Aleksandra Vlajnic şunları söyledi: “Chagas hastalığı her yaşta ortaya çıkabilir ve erken teşhis ve tedavi önemlidir. Çocukları tedavi etmenin önemi, Bayer'in sağlık otoriteleri ile işbirliğinin temel nedenlerinden biridir. Amaç, Chagas hastalığını tedavi etmenin bir yolu olarak Lampit alma şansını artırmaktır."

FDA&# 39'un Lampit onayı, Faz III CHICO çalışmasının (NCT02625974) sonuçlarına dayanmaktadır. Bu, Chagas hastalığı olan çocuklarda şimdiye kadar gerçekleştirilen en büyük klinik tedavi aşama III projesinin ilk bölümüdür ve sonuçlar, Chagas'lı pediyatrik hastaların tedavisi için Lampit'i (bölmesi kolay, dağıtması kolay, yeni formül nifurtimox puanlı tabletler) doğrulamıştır. hastalık Güvenlik ve etkinlik. CHICO, 2016-2018 yılları arasında Arjantin, Bolivya ve Kolombiya'daki 25 araştırma merkezinde yürütülen ileriye dönük, randomize, çift kör, tarihsel olarak kontrollü bir Faz III çalışmasıdır. Serolojik kanıtlarla birlikte toplam 330 T. cruzi enfeksiyonu vakası kaydedilmiştir Çocuklar Chagas hastalığı ile ilgili hiçbir kardiyovasküler ve / veya gastrointestinal semptom olmadan, etkinlik, güvenlik ve farmakokinetik değerlendirildi. Çalışmada, hastalar rastgele 2: 1 oranında atandı, 60 gün (n=219) veya 30 gün (n=111) Lampit tedavi planı aldı ve tedaviden sonra bir yıl süreyle takip edildi.

Sonuçlar, 60 günlük Lampit rejiminin, tedavinin bitiminden sonraki bir yıllık takibi takiben serolojik yanıt açısından tarihsel plasebo kontrolünden daha iyi olduğunu ve çalışmanın birincil son noktasına ulaştığını gösterdi. Tüm çalışma popülasyonunda, 60 günlük rejim, serolojik yanıt açısından 30 günlük rejime (onaylanmamış doz rejimi) göre üstündü. Çalışmada, Lampit&# 39'un ağırlık ayarlı doz tedavisi iyi bir güvenlik gösterdi. Çalışma, etkinlik ve güvenliği teyit etmek için hastaların 3 yıllık bir süre boyunca izleneceği ikinci kısım (Lampit-SECURE) ile devam edecektir.

Arjantin Buenos Aires'teki Ricardo Gutierrez Çocuk Hastanesi'nin Parazitoloji ve Chagas Hastalığı Bölümü başkanı ve CHICO çalışmasının koordinatör araştırmacısı Dr. kurtarma. Evet. Yeni pediatrik formül ile yenidoğan ve bebekleri daha doğru tedavi edebiliyoruz. Bu yeni formüllü tablet, kolayca bölünebilir ve suda çok çabuk çözünür. Bu özellikle önemlidir, çünkü bu çok küçük çocuklar Katı hapları yutamazlar, ancak 60 gün içinde günde üç kez ilaçla tedavi edilmelidir. Yeni formül nifurtimox, tüm enfekte çocukları tedavi etme hedefine doğru büyük bir adımdır. Enfeksiyondan sonra erken tedavi, yetişkin hastalıklarının belirtilerini önlemek için çok önemlidir CHICO çalışmasında, Lampit 0-17 yaş arası pediatrik hastalarda iyi antiprotozoal aktivite göstermiştir."

Chagas hastalığını kontrol etmenin amacı, bulaşmayı ortadan kaldırmak, vektörü kontrol etmek, çocuk doğurma çağındaki kızları ve kadınları tedavi etmek (transplasental bulaşmayı önlemek için) ve transfüzyondan önce kanı test etmektir. Ek olarak, amacı enfekte kişilerin hastalığın her aşamasında tıbbi koruma elde etmesine izin vermektir.

Chagas hastalığının tedavisi sadece iki nitro heterosiklik bileşiğe, nifurtimox ve benznidazole dayanmaktadır. Şimdiye kadar, nifurtimox, özellikle küçük çocuklara uygulanması zor olan 120 mg'lık tablet olarak mevcuttu. Bayer şimdi 30 mg'lık bir tablet geliştirdi. Bu tabletlerin her ikisi de artık kolaylıkla bölünebilen hızlı dağılan formüllerdir. Tabletleri yutmakta zorluk çeken hastalar için bir bulamaç oluşturmak üzere suda hızla çözünebilirler. Yeni formül CHICO çalışmasında başarıyla kullanıldı ve tüm yaş gruplarından çocukların doğruluğunu, güvenliğini ve tedavi uyumluluğunu geliştirdi.

Yeni formüle edilen nifurtimox, Chagas hastalığından muzdarip en savunmasız hasta grubu olan yenidoğan, bebek ve çocukların yönetimini iyileştirecek ve hastalığın kontrolüne önemli bir katkı sağlayacaktır.

Trypanosoma cruzi (resim kaynağı: WHO)

Chagas hastalığına tripanosoma cruzi neden olur. Ana bulaşma vektörü kan emici böcek böcekleridir. 1908'de Dr. Chagas tarafından keşfedildi, bu nedenle Chagas hastalığı olarak da adlandırılır. Çoğunlukla Orta ve Güney Amerika'da yaygındır, bu nedenle Chagas hastalığı olarak da adlandırılır. Trypanosoma cruzi, insanların ve memelilerin kanında ve çeşitli doku hücrelerinde yaşar. Yaşam öyküsünde iki çeşit pyramidalis ve amastigot vardır. Konemastigotlar cilt yara enfeksiyonu yoluyla insan kanını istila eder. Hastalık ayrıca anne sütü, plasenta, kan transfüzyonu veya enfeksiyöz triatomin dışkısıyla kontamine olmuş yiyeceklerin yenmesi yoluyla da enfekte olabilir. Orta ve Güney Amerika'da 20 milyon enfekte insan olduğu tahmin edilmektedir.

Çoğu enfeksiyon asemptomatiktir. Semptomatik vakalar, enfeksiyondan hemen sonra ortaya çıkan, yalnızca hafif grip benzeri semptomlar gösterir. Yaklaşık 2 ay sonra Chagas hastalığı, uzun yıllar süren kronik bir aşamaya girdi ve ciddi organ hasarına ve sonunda ani kalp ölümüne neden oldu. Eğitim, erken teşhis ve tedavi, Chagas hastalığını önlemenin anahtarıdır.

Şu anda, yetersiz hastalık bilinci ve tedaviye sınırlı erişim nedeniyle, Chagas hastalığı ile enfekte hastaların% 1'den azı tedavi görüyor. Bayer, yeni tescil uygulamaları yoluyla nifurtimox'un edinimini ve kullanımını genişletmeye ve yüksek hastalık yükü olan ülkelerde yeni preparatlar sağlamaya kararlıdır.