Amgen'in Yeni Miyokardiyal Miozin Aktivatör Omecamtiv Mecarbil ABD FDA Hızlı Track Tarafından Onaylandı!

Amgen ve ortağı Sitokinetik son zamanlarda ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) omecamtiv mecarbil hızlı yol yeterlilik (FTD), seçici miyokardiyal miozin aktivatör yeni bir türüdür verdi duyurdu. Azaltılmış ejeksiyon fraksiyonu ile kronik kalp yetmezliği (HFrEF) tedavisinde geliştirilmiştir.

Hızlı Yol Yeterlilik (FTD) önemli alanlarda ciddi karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlarını karşılamak için ciddi hastalıklar için ilaçların gelişimini ve hızlı gözden hızlandırmak için tasarlanmıştır. Araştırma ilaçları için hızlı yol nitelikleri elde etmek, ilaç şirketlerinin R & D aşamasında FDA ile daha sık etkileşime girebilmeleri anlamına gelir. Pazarlama başvurularını gönderdikten sonra, ilgili standartları karşılıyorsa hızlandırılmış onay ve öncelik incelemesi için uygundurlar. Buna ek olarak, onlar da haddeleme inceleme için uygundur.

Amgen R & D ve MD Genel Müdür Yardımcısı David M. Reese, bu ciddi hastalığı tedavi etmek için yenilikçi tedavilere acil ihtiyaç duyulduğunu vurguluyor. "

Robert I. Blum, Başkan ve CEO'su Cytokinetics, şöyle dedi: "Biz fda kalp yetmezliği için omecamtiv mecarbil hızlı parça yeterlilik verdi çok mutluyuz. Nüfus yaşlandıkça kalp yetmezliği sıklığı artmaktadır. Şu anda yüksek riskli hastalarda bu yeni miyozin aktivatörünün klinik etkisini değerlendirmek için GALACTIC -HF çalışması geliştiriyoruz. "

GALAKTIK-HF, kalp yetmezliği tedavisi alanında bugüne kadar yapılan en büyük faz III küresel kardiyovasküler sonuç çalışmalarından biridir. Şu anda 35 ülkede 8.200'den fazla hasta yıkmıştır. Bu hastalar çalışmaya girdiklerinde kalp yetmezliğinden, taramadan bir yıl önce kalp yetmezliği nedeniyle hastaneye yatış veya acil servise yatırıldılar. Çalışmanın amacı, omecamtiv mecarbil'in standart bakıma eklenmesinin kalp yetmezliği olayları (kalp yetmezliği yatış ve kalp yetmezliğinin diğer acil tedavisi) ve kalp yetmezliği (HFrEF) azaltılmış ejeksiyon fraksiyonu olan hastalarda kardiyovasküler ölüm riskini azaltıp azaltamayacağını değerlendirmektir.

Bu yılın Şubat ayında, Amgen ve Sitokinetik Veri İzleme Komitesi 'nin (DMC) galactic-HF denemesinin geçersizlik ve üstünlük için önceden belirlenmiş kriterlerin göz önünde bulundurulmasını da içeren ikinci ve son planlanan orta vadeli analizini yakın zamanda tamamladığını duyurdular. DMC GALACTIC-HF denemesinden elde edilen verileri gözden geçirdi ve denemenin değişmeden devam edilmesine tavsiye etti. 2020 yılının dördüncü çeyreğinde en iyi sonuçların elde edilmesi bekleniyor.

İkinci ara analiz, GALACTIC-HF deneme protokolünde belirtilen hastaların kardiyovasküler ölümlerinin önceden belirlenmiş bir sayıya ulaşmasından sonra yapılmıştır. Ara analiz, omecamtiv mecarbil + standart bakım grubunun plasebo + standart bakım grubuna göre primer uç noktada klinik olarak anlamlı ve istatistiksel olarak anlamlı klinik faydaya sahip olduğunu gösteriyorsa, etkisizlik analizi denemenin erken kesilmesini sağlar. Birincil bileşik uç nokta ve ikincil bitiş noktası (kardiyovasküler ölüm süresi) istatistiksel anlamlılığa ulaşırsa, üstünlük analizi denemenin erken sonlandırılmasına ve orta vadeli inceleme için istatistiksel eşiğin ayarını sağlar.

Omecamtiv mecarbilmoleküler yapısı (Resim: Vikipedi)

Kalp yetmezliği dünya çapında 26 milyondan fazla insanı etkileyen ciddi bir hastalıktır ve bunların yaklaşık yarısı sol ventrikül fonksiyonunu azaltmıştır. Hastalık 65 yaş ve üzeri kişiler için hastaneye yatış ve geri kabul ana nedenidir. Standart tedavilerin yaygın kullanımına ve bakımdaki gelişmelere rağmen, kalp yetmezliği olan hastalar için prognoz hala zayıftır. 40 yaş ın üzerindeki kişilerin yaklaşık beşte birinin kalp yetmezliği riski altında olduğu ve kalp yetmezliği tanısı konan hastaların yaklaşık yarısının ilk hastaneye yattıklarından sonraki 5 yıl içinde öleceği tahmin edilmektedir.

Omecamtiv mecarbil miyozin katalitik etki alanına bağlanır yeni, seçici, miyokardiyal miyozin aktivatör. Preklinik çalışmalar miyokardiyal miyozin aktivatör müsiyokard hücrelerin incelliler arası kalsiyum konsantrasyonunu veya miyokardiyal oksijen tüketimini etkilemeden miyokardiyal kontraktiliteyi artırabileceğini göstermiştir. Kardiyak miyozin kardiyomiyositlerde sitosiskelet motor proteindir, bu protein kimyasal enerjinin miyokardiyal kasılmalara neden olan mekanik kuvvete dönüştürülmesinden doğrudan sorumludur.

Şu anda, omecamtiv mecarbil servier desteği ve stratejik desteği ile, Amgen ve Sitokinetik işbirliği altında, azaltılmış ejeksiyon fraksiyonu ile kalp yetmezliği (HFrEF) için bir tedavi geliştiriyor. Ekip, iki faz III deneyi içeren kapsamlı bir faz III klinik geliştirme projesi yürütülmaktadır: (1) Omecamtiv mecarbil ve plasebonun hastaların kardiyovasküler sonuçları üzerindeki etkisini değerlendirmek için GALACTIC-HF denemesi; (2) Omecamtiv mecarbil ve plasebonun hastaların egzersiz kapasitesi üzerindeki etkisini değerlendirmek için METEORİk -HF testi (kardiyopulmoner egzersiz testi kullanılarak).