Alnylam Ve PeptiDream Stratejik Bir İşbirliğine Ulaştı: Ekstrahepatik Dokulara SiRNA Terapisi Sunmak İçin Peptit-siRNA Konjugeleri Geliştirin!

Endüstri lideri RNAi terapi şirketi Alnylam ve endüstri lideri peptit bazlı ilaç keşif şirketi PeptiDream, geçtiğimiz günlerde peptit-siRNA konjuge ilaçlarını keşfetmek ve geliştirmek için bir lisanslama ve işbirliği anlaşması açıkladı ve RNAi tedavisini ekstrahepatik dokulara sunmak için birden fazla fırsat yarattı. Bu işbirliği sayesinde, iki şirket, hedef hücreler üzerinde ifade edilen reseptörlerle belirli etkileşimler yoluyla birden fazla hücre ve doku türüne küçük müdahale eden RNA (siRNA) molekülleri sunmak için peptitlerin seçilmesi ve optimize edilmesi konusunda işbirliği yapacaktır.

İki taraf incelenecek hastalığı tam olarak açıklamadı ve amaç karaciğer dışındaki dokular için RNAi tedavisi sağlamaktır. Alnylam'ın genetik tıp, kardiyometabolik hastalıklar, enfeksiyon hastalıkları ve merkezi sinir sistemi/göz hastalıkları olmak üzere 4 stratejik terapötik alanı vardır.

İttifakın şartlarına göre Alnylam, PeptiDream'in peptit keşif platformu için bir dizi reseptör seçecek. PeptiDream her reseptör için peptitleri seçecek, optimize edecek ve sentezleyecektir. Alnylam daha sonra peptit-siRNA konjugeleri üretecek ve son peptit seçimini desteklemek için in vitro ve in vivo çalışmalar yapacaktır. Bu işbirliği, birden fazla doku tipinde hastalığa neden olan mRNA transkriptlerini hedef alarak birden fazla terapötik fırsat yaratma potansiyeline sahiptir.

Anlaşmanın şartlarına göre PeptiDream, araştırma işbirliği döneminde Alnylam ve araştırma ve geliştirme fonlarından açıklanmayan bir avans ödemesi alacak. PeptiDream ayrıca, toplam 2,2 milyar dolara kadar potansiyel olarak belirli geliştirme, düzenleyici ve ticari kilometre taşlarının elde etmesine dayalı kilometre taşı ödemeleri almaya uygundur. Buna ek olarak, PeptiDream ayrıca herhangi bir alnılam ürününün herhangi bir işbirliğinden kaynaklanan herhangi bir satışı için düşük ila orta-tek haneli telif hakkı almaya uygundur.

Alnylam Baş Bilimsel Sorumlusu Kevin Fitzgerald şunları söyledi: "RNAi tedavisinin karaciğere hedefli teslimi sorununu çözdük ve merkezi sinir sistemine, gözlere ve akciğerlere doğumda önemli klinik öncesi ilerleme kaydettik. Şimdi teslimat teknolojisi paketimizi artırıyoruz. Bu teknolojiler, siRNA'yı insan vücudunda daha geniş bir doku tipi yelpazesine verimli bir şekilde teslim etme potansiyeline sahiptir. Birden fazla reseptörü hedefleyen peptitlerin keşfi ve optimizasyonu olan PeptiDream ile bu işbirliğine dayalı araştırma anlaşmasına vardığımız için çok mutluyuz. Vücutta bir endüstri lideri. Bu işbirliği sayesinde, etkili karaciğer doğumu için öncülük ettiğimiz GalNAc-ASGPR çiftine benzer şekilde ekstrahepatik dokular tarafından sunulan güçlü ligand-reseptör çiftlerini belirlemeyi umuyoruz."

PeptiDream Başkanı ve Temsilci Direktörü Dr. Patrick C. Reid şunları söyledi: "Bu anlaşma, hastalıklı hücrelere / dokulara çeşitli terapötik yükleri hedefli bir şekilde (peptit-ilaç konjugeleri olarak) ulaştırmak için peptit kullanma stratejimizi daha da genişletmektedir. Bu ortaklığın çeşitli hastalıklarda yenilikçi peptit-siRNA konjugeleri yaratmaya ve birçok yeni terapötik fırsat açmaya yardımcı olacağını umuyoruz."

PeptiDream Japonya'da bulunan bir biyofarmasötik şirketidir, 2006 yılında kurulan, yüksek çeşitlendirilmiş (trilyon) verimli bir şekilde üretebilen son teknoloji yüksek çeşitlendirilmiş bir keşif platformu olan tescilli bir Peptid Keşif Platformu Sistemine (PDPS) sahiptir Standart dışı peptit kütüphanesi, yüksek güçlü ve seçici hit peptitleri tanımlamak için kullanılır ve daha sonra bu hit peptitler peptitlere dayalı olarak geliştirilebilir, küçük moleküller veya peptit-ilaç konjuge (PDC) tedavileri.

PeptiDream, tescilli PDPS platformu ile birçok ilaç firması ile stratejik işbirliği ve lisans anlaşmalarına ulaşmıştır. Bu yıl 27 Temmuz'da Takeda Pharmaceuticals, birden fazla merkezi sinir sistemi (CNS) hedefi için peptit-ilaç konjugeleri (PDC) oluşturmak için PeptiDream ile araştırma işbirliğinin ve özel lisans anlaşmasının genişletilmesini duyurdu. Bu hedefler kronik sinirlerde. Dejeneratif hastalıklarda önemli bir rol oynar. PeptiDream, peşin ödemeler ve potansiyel klinik öncesi, klinik, pazarlama ve satışa dayalı kilometre taşı ödemelerinin yanı sıra telif hakları da dahil olmak üzere yaklaşık 3,5 milyar ABD doları tutarında ödeme almaya uygundur. Takeda ve PeptiDream başlangıçta aralık 2020'de nöromüsküler hastalıklar için PDC oluşturmak için işbirliğine yönelik bir araştırma ve özel lisans anlaşmasına vardı.

Kasım 2017'de PeptiDream ve Bayer, birden fazla hastalık için peptit bazlı tedaviler geliştirmek için 1,1 milyar dolarlık bir işbirliği anlaşması imzaladılar. Nisan 2017'de PeptiDream ve Johnson & Johnson 'dan Janssen Pharmaceuticals, Janssen tarafından seçilen çoklu metabolik hastalık ve kardiyovasküler hastalık hedeflerine karşı makrosiklik peptitleri /kısıtlı peptitleri tanımlamak için PDPS platform teknolojisini kullanmak için 1,15 milyar ABD doları tutarında bir işbirliği anlaşmasına vardı. Hit peptitler terapötik peptitler veya küçük moleküllü ürünler olarak optimize edilir.