Polinöropati ile hATTR amiloidoz tedavisinde Vutrisiran: önemli ölçüde iyileştirilmiş sinir hasarı ---1/2

Alnylam, endüstri lideri bir RNAi terapi şirketidir. Yakın zamanda şirket, 3. Avrupa ATTR Amiloidoz Konferansı'nda vutrisiran faz 3 HELIOS-A çalışmasının alt grup analizinin ve keşif uç noktasının ek olumlu sonuçlarını duyurdu. Vutrisiran, transtiretin (ATTR) amiloidozu tedavi etmek için geliştirilmekte olan bir RNAi tedavisidir.

HELIOS, polinöropatili (hATTR-PN) kalıtsal ATTR amiloidozu olan hastalar üzerinde yapılan bir çalışmadır. Toplantıda açıklanan veriler, daha önce bildirilen HELIOS-A çalışmasının birincil ve ikincil son noktalarının sonuçlarını daha fazla desteklemekte ve geliştirmektedir: nöropati hasarı ve yaşam kalitesi (QoL) dahil olmak üzere hasta sağlığı ve fonksiyonunun önemli alanlarında iyileştirmeler gözlemlenmiştir. ), günlük aktiviteler ve sosyal katılım yeteneği, beslenme durumu ve kalp basıncı.

Spesifik olarak, alt grup analizi ve keşif uç noktaları, 9 ayda plaseboya kıyasla vutrisiran'ın hasta sağlığı ve fonksiyonunun önemli alanlarını iyileştirdiğini gösterdi. Diğer analizler, hastanın daha önce TTR stabilizatörleri kullanıp kullanmadığına bakılmaksızın, vutrisiran tedavisinin, plaseboya kıyasla nöropati ilerlemesinde ve yaşam kalitesinde benzer gelişmeler olduğunu göstermiştir.

Şu anda, yetişkin kalıtsal transtiretin amiloidoz polinöropatisinin (hATTR-PN) tedavisi için her 3 ayda bir subkutan enjeksiyonla vutrisiran'ın yeni ilaç uygulaması (NDA) ABD FDA tarafından öncelikli incelemeden geçmektedir ve&"Reçeteli İlaç" Kullanıcı Ücretleri Yasası" ( PDUFA) Hedef tarihi 14 Nisan 2022 HELIOS-A çalışmasının sonuçları.

Vutrisiran'a Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa Birliği'nde ATTR amiloidozunun tedavisi için Yetim İlaç Adı (ODD) ve Amerika Birleşik Devletleri'nde hATTR-PN tedavisi için Hızlı Yol Tanımlaması (FTD) verilmiştir. Onaylandığı takdirde, her 3 ayda bir yeni bir subkutan enjeksiyon olarak vutrisiran, hastalığın polinöropati belirtilerini tersine çevirme potansiyeline sahiptir.

Alnylam'ın Baş Tıbbi Sorumlusu Pushkal Garg şunları söyledi:&"hATTR amiloidozu, hastaların günlük yaşamları üzerinde önemli bir etkisi olan ve uygun tedavi olmaksızın zamanla kötüleşecek olan, çok sistemli, hızla ilerleyen bir hastalıktır. HELIOS-A çalışmasından elde edilen bu ek veriler, vutrisiran'ın polinöropatili (hATTR-PN) çok çeşitli hATTR amiloidozu olan hastaların tedavisinde potansiyele sahip olduğunu ve bir dizi önemli sağlık ve fonksiyonel önlemde cesaret verici sonuçlar elde ettiğini göstermektedir. , TTR stabilizatörlerinin önceki kullanımına bakılmaksızın, hastanın nöropatik hasarı ve yaşam kalitesi skorları düzeldi.&alıntı;

siRNA: Spesifik genlerin susturulması, ekspresyon aralığının %99 oranında azaltılması

HELIOS-A çalışmasına, polinöropatili (hATTR-PN) kalıtsal ATTR amiloidozu olan 164 hasta dahil edildi. 9 ayda, vutrisiran birincil ve tüm ikincil son noktalara ulaştı: plasebo ile karşılaştırıldığında, vutrisiran tedavisi nöropatik hasar, yaşam kalitesi ve yürüme hızında istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme ile sonuçlandı. HELIOS-A çalışmasının alt grup analizi ve keşifsel etkinlik verileri, vutrisiran'ın hasta sağlığı ve esenliğinin önemli yönlerinde potansiyel faydaları hakkında aşağıdaki gibi daha fazla bilgi sağlar:

——9. ayda, önceden belirlenmiş tüm hasta alt gruplarında (yaş, cinsiyet, ırk, coğrafi bölge, başlangıç ​​nöropatik bozukluk, genotip, TTR stabilizatörlerinin önceki kullanımı, başlangıç ​​ailesel amiloid polinöropati [FAP] evresi dahil) ve bir ön- belirtilen kardiyak alt grup, plasebo ile karşılaştırıldığında, vutrisiran tedavisi, nöropati hasar skorunda (mNIS+7) ve Norfolk yaşam kalitesi-diyabetik nöropati skorunda (Norfolk QOL-DN) iyileşme ile sonuçlanmıştır.