Valrox AB'de incelemeye giriyor: hemofili A tedavisi

BioMarin Pharmaceuticals geçtiğimiz günlerde Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) valoctocogene roxaparvovec (valrox, BMN270) için pazarlama izni başvurusunu (MAA) kabul ettiğini duyurdu. Valrox, şiddetli hemofili A'lı yetişkinleri tek bir infüzyon yoluyla tedavi eden tek seferlik bir gen tedavisidir. Bugünkü kabul ile MAA incelemesi başladı ve CHMP'nin görüşlerinin 2022'nin ilk yarısında açıklanması bekleniyor.

Valrox, dünyanın' hemofili için ilk gen tedavisi olma potansiyeline sahiptir. Valrox MAA, Faz 3 GENEr8-1 çalışmasına kayıtlı 134 hastanın güvenlik ve etkililik verilerini içerir. Tüm hastalar valrox tedavisi aldıktan sonra en az 1 yıl takip edildi. Ek olarak, MAA ayrıca 4 yıl boyunca 6e13vg/kg doz kohortunda ve 3 yıl için 4e13vg/kg doz kohortunda devam eden faz 1/2 doz yükseltme çalışmasından elde edilen verileri içerir.

Bu yılın Mayıs ayında EMA, BioMarin'un hızlandırılmış değerlendirme talebini onayladı. Hızlandırılmış değerlendirme, EMA Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP) ve İleri Tedaviler Komitesi'nin (CAT) valrox MAA'yı gözden geçirme süresini potansiyel olarak kısaltabilir. AB'de, CHMP ve CAT, ürünün halk sağlığı için özellikle terapötik yenilik açısından büyük önem taşıdığına inanırsa, MAA hızlandırılmış değerlendirme için uygun olacaktır. Başvuru sahibinden ek bilgi sağlaması istendiğinde saatin durması hariç, MAA'nın EMA merkezi prosedürüne göre değerlendirilmesi 210 gün sürebilir. Talep üzerine, başvuru sahibinin hızlandırılmış değerlendirme için yeterli nedenler sunması koşuluyla, CHMP ve CAT zaman çerçevesini 150 güne kısaltabilir, ancak başlangıçta hızlandırılmış değerlendirme için belirlenen başvurular, inceleme süresi boyunca çeşitli nedenlerle standart prosedürlere geri döndürülebilir. Hızlandırılmış değerlendirmeyi onaylama kararının, CHMP ve CAT'nin pazarlama izninin onaylanıp onaylanmayacağına ilişkin nihai görüşü üzerinde hiçbir etkisi yoktur.

BioMarin's Global R&D Başkanı MD Hank Fuchs şunları söyledi:"EMA' sürecinde ajansla çalışmayı dört gözle bekliyoruz; valrox MAA sağlam veri setinin değerlendirmesi ve bu veri setlerinin önceki MAA incelemesi sırasında belirlenen gereksinimleri karşılayabileceğine inanıyoruz. Bu kritik aşama 3 Araştırma, standart bakıma (koruyucu faktör VIII replasman tedavisi) kıyasla valrox'un üstünlüğünü kanıtlamıştır. Valrox'un kapsamlı veri seti, gen tedavisi alanında onlarca yıllık bilimsel ve klinik araştırmalarla desteklenmektedir. Bilimsel bilgi sistemi Katkılarına katkıda bulunmaya devam edeceğiz ve önümüzdeki hafta 2021 Uluslararası Tromboz ve Hemostaz Derneği (ISTH) konferansında Faz 1/2 ve Faz 3 araştırma sonuçlarımızı paylaşacağız. Bu gen tedavisinin, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçların A tipi hemofili tedavisini karşılama potansiyeline sahip olduğuna inanıyoruz.&alıntı;