ABD FDA, Alkindi Sprinkle'ı adrenal yetmezliği olan pediatrik hastaları tedavi etmek için onayladı!

Eton Pharmaceuticals, ender pediatrik hastalıklar için yenilikçi tedavilerin geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine adanmış profesyonel bir ilaç şirketidir. Son zamanlarda şirket, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) Alkindi Sprinkle (hidrokortizon) oral granüllerini 17 yaşın altındaki adrenokortikal yetmezlikli (AI) çocukların tedavisi için alternatif bir tedavi olarak onayladığını duyurdu.

Alkindi Sprinkle, oda sıcaklığında 3 yıl raf ömrü olan ve soğutma gerektirmeyen, anında salınan oral hidrokortizon granül formülasyonudur. İlacın 2020'nin dördüncü çeyreğinde satışa sunulması bekleniyor.

Alkindi Sprinkle'ın, AI olan çocukların tedavisi için FDA tarafından onaylanan ilk ve tek hidrokortizon granülü olduğunu belirtmekte fayda var.

Alkindi Sprinkle oral granüllerin onayı, 8 yaşın altındaki çocuklarda AI tedavisinde oral hidrokortizonu değerlendiren ilk ve tek girişimsel Faz III çalışması da dahil olmak üzere 6 klinik çalışma ile desteklenmektedir.

Alkindi Sprinkle onaylanmadan önce, sadece 5 mg ve üzeri bir tablet formülasyonu olan oral hidrokortizon FDA tarafından onaylandı. Pek çok pediyatrik hasta, hassas titrasyon için düşük dozlara ve esnekliğe ihtiyaç duyar. Bu nedenle, bakıcılar küçük çocukların gerektirdiği düşük dozu elde etmek için yüksek dereceli hidrokortizon tabletlerini kesmeli veya bölmelidir;

Alkindi Sprinkle, ticari olarak kanıtlanmış teknoloji kullanılarak üretilmiştir ve 4 gücü vardır: 0,5 mg, 1 mg, 2 mg, 5 mg, bu, klinisyenlerin dozaj ve uygulama talimatlarına göre her hastanın ihtiyaçlarına göre kişiselleştirilmiş uygulama yapmasını sağlar.

Eton Pharmaceuticals CEO'su Sean Brynjelsen şunları söyledi: “FDA'nın Alkindi Sprinkle onayı, adrenal yetmezliği olan çocuklar ve bakıcılar için bir dönüm noktasıdır. Pediatrik hastalara hidrokortizonun düşük doz ve dozajını sağlayabilen FDA onaylı bir ürün sunmaktan çok memnunuz. Önümüzdeki aylarda bu ürünü hastalara sunmayı umuyoruz."

Çocuklarda adrenal yetmezlik (AI), hidrokortizon (kortizol) ve hatta bazen aldosteron sentezleme ve salamama ile karakterize nadir bir hastalıktır. Bu, aşırı erkek hormonlarına (anormal kadın cinsel gelişimi, erken ergenlik, büyümenin sona ermesi ve kısa boy) yol açabilir. Çocuklarda en sık görülen AI formu, genetik kusurların neden olduğu konjenital adrenal hiperplazidir (CAH). Birincil veya merkezi (ikinci ve üçüncü derece) AI olan hastaların kortizol seviyeleri yetersizdir. Vücuttaki kortizolün azalması, adrenal kriz gibi ölümcül sonuçlara yol açabilir. Hayatta kalabilmek için, AI hastalarına günlük kortizol takviyesi yapılmalıdır. Eton, pediatrik AI'nın Amerika Birleşik Devletleri'nde 5.000-11.000 çocuğu etkilediğini tahmin ediyor.