Agresif lenfoma FDA tedavisi, birinci sınıf oral tedavinin onaylanmasını hızlandırır

Bugün, Karyopharm Therapeutics, ABD FDA'sının&# 39'un&"sınıfının ilk GG" şirketinin onayını hızlandırdığını açıkladı; oral seçici nükleer ihracat protein inhibitörü (SINE) Xpovio (selinexor), relaps gösteren / refrakter diffüz erişkin büyük B hücreli lenfoma (DLBCL) tedavisi için endikasyonları uzattı. Bu hastalara en az iki sistemik tedavi uygulanmıştır. Bu endikasyonun hızlandırılmış onayı hasta remisyon oranı verilerine dayanmaktadır.

DNA hasarı kanser hücrelerinin tipik özelliklerinden biridir. Hücrelerde bazı tümör baskılayıcı proteinler vardır. Rolleri çekirdekteki DNA durumunu izlemek. DNA'da hasar bulunursa, DNA onarımına aracılık edebilir veya apoptoza yol açabilir. Bununla birlikte, bu tümör baskılayıcı proteinlerin düzgün çalışması için çekirdeğe yerleştirilmesi gerekir. Kanser hücrelerinin tümör baskılayıcı proteinlerin izlenmesinden kaçınma mekanizmalarından biri, XPO1 adı verilen bir nükleer ihracat proteinini aşırı ifade etmektir. Çekirdekteki tümör baskılayıcı proteini çekirdeğin dışına nükleer gözenek yoluyla taşıyabilir, böylece tümör baskılayıcı proteini çekirdekten çıkarabilir.

Xpovio, bir&"sınıfının ilk GG" dir; XPO1 inhibitörü. XPO1'in işlevini inhibe ederek, tümör baskılayıcı proteinler çekirdeğin içinde kalabilir ve çalışmaya devam edebilir, böylece tümör hücrelerinin proliferasyonunu inhibe edebilir.

Xpovio&# 39'un hızlandırılmış onayı, relaps / refrakter DLBCL'li 134 hasta içeren çok merkezli, tek kollu faz 2b klinik araştırmanın SADAL sonuçlarına dayanmaktadır. SADAL çalışması, toplam yanıt oranının (ORR) birincil son noktasına ulaştı, ORR% 29, 18 hasta (% 13) tam yanıt (CR) ve 21 hasta (% 16) kısmi yanıt (PR) dahil.

Relaps / refrakter DLBCL tedavisi için oral Xpovio onayının hızlandırılması, sınırlı tedaviye sahip hastalar için önemli bir kilometre taşıdır," dedi Karyopharm'ın kurucusu, başkanı ve baş bilim adamı Dr. Sharon Shacham. Hastalar, çalışanlar, bakıcılar ve doktorlar bu büyük başarıyı paylaşıyorlar ve ilk keşif ve klinik gelişmeden günümüzün ikinci GDA onayına kadar Xpovio'ya aralıksız katkıda bulundular."

Bu yıl Mayıs ayında Deqi Pharmaceuticals ve Karyopharm işbirliği anlaşmasını genişletti ve Asya-Pasifik bölgesindeki Xpovio gibi dört terapinin geliştirme ve tanıtım haklarını elde etti. Şirket şu anda Çin'de bir dizi kayıtlı klinik çalışma yürütmektedir.