ABD FDA DPP1 inhibitörü brensocatib atılım ilaç yeterlilik verdi!

Insmed, ciddi nadir hastalıkları olan hastaların yaşamlarını değiştirmeye adanmış küresel bir biyofarmasötik şirketidir. Son zamanlarda, şirket ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) brensocatib (eski INS1007 olarak bilinen) Atılım İlaç Yeterlilik (BTD) yetişkin olmayan kistik fibrotikbronşektaz tedavisi için verdiğini duyurdu (NCFBE) ve durumun bozulmasını hafifletmek . Şu anda NCFBE için özel bir tedavi yoktur.

brensocatib yeni, oral, geri dönüşümlü, dipeptidil peptidaz 1 (DPP1) inhibitörü şu anda bronşektaz ve diğer inflamatuar hastalıkların tedavisi için geliştirilmiştir.

Atılım İlaç Yeterlilik (BTD) ciddi veya yaşamı tehdit eden hastalıklar için tedavilerin geliştirilmesi ve gözden hızlandırmak için 2012 yılında FDA tarafından oluşturulan yeni bir ilaç inceleme kanalı, ve ilacın önemli ölçüde durumu artırabilir mevcut terapötik ilaçlarla karşılaştırılabilir olduğunu ön klinik kanıtlar vardır. BTD ilaçların elde araştırma ve geliştirme sırasında üst düzey FDA yetkilileri de dahil olmak üzere daha yakın rehberlik alabilirsiniz. Yeni ilaç pazarı incelemesi, hastalara en kısa sürede yeni tedavi seçenekleri sunulmasını sağlamak için haddeleme gözden geçirme ve öncelik gözden geçirme için uygundur.

FDA, Faz II WILLOW çalışmasının sonuçlarına göre brensocatib BTD'yi ödüllendirdi. Bu, Brensocatib'in etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek için NCFBE'li erişkin hastalarda yapılan küresel randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışmadır.

Sonuçlar çalışmanın primer bitiş noktasına ulaştığını göstermiştir: tedaviden sonraki 6 ay içinde brensocatib tedavi grubunun iki dozu (10 mg ve 25 mg) plasebo grubuna göre %40 oranında ciddi lik riski %40 oranında azalmıştır (p=0.027 10 mg grubu için, 25mg grubu p=0.044). Buna ek olarak, çalışma da önemli bir ikincil uç noktaya ulaştı: plasebo grubu ile karşılaştırıldığında, brensocatib tedavi grubunun iki doz (10 mg ve 25 mg) bir vardı 36% (p=0.041) ve% 25 (p=0.167) akciğer alevlenme sıklığı nda azalma, sırasıyla. .

Daha önce de belirtildiği gibi, çalışmanın tam sonuçları 24 Haziran 2020 tarihinde Amerikan Derneği Torasik Derneği (ATS) Sanal Klinik Çalışmalar toplantısında ilan edilecektir.

Non-kistik fibrotik bronşektaz (NCFBE) kalıcı enfeksiyon dolaşımı nedeniyle genişleyen ciddi bir kronik akciğer hastalığıdır, inflamasyon, ve akciğer dokusu hasarı. Hastalık sık akciğer bozulması ile karakterizedir ve antibiyotik tedavisi ve / veya hastaneye gerektirir. Hastalığın belirtileri kronik öksürük dahil, aşırı balgam üretimi, nefes darlığı, ve tekrarlayan solunum yolu enfeksiyonları, bunların hepsi altta yatan hastalığı kötüleştirebilir. NCFBE Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 340.000 ila 520.000 hasta etkiler. Şu anda, Amerika Birleşik Devletleri, Avrupa ve Japonya'da NCFBE için özel bir tedavi yoktur

brensocatib bronşektaz tedavisi için Insmed tarafından geliştirilen küçük bir molekül oral geri dönüşümlü dipeptidil peptidaz I (DPP1) inhibitörüdür. DPP1 bir enzimdir. Kemik iliğinde nötrofiller oluştuğunda nötrofil proteaz (NSP) nötrofil elastaz gibi aktive sorumludur.

Nötrofiller beyaz kan hücrelerinin en yaygın türüdür ve patojen yıkımı ve inflamasyon regülasyonunda önemli bir rol oynamaktadır. Kronik inflamatuar akciğer hastalığında, nötrofiller hava yollarında birikir, aşırı aktif NSP neden, akciğer yıkımı ve inflamasyona yol açan. brensocatib DPP1 ve NSP aktivasyonu inhibe ederek bronşektaz gibi inflamatuar hastalıkların hasarını azaltabilir.

Insmed 2020 yılının ikinci yarısında bronşektazor tedavisi için brensocatib faz III proje başlatmak için bekliyor.