ABD FDA, ilk GLP-1 antagonisti aveksitidi hedeflemek için çığır açan terapi ataması verdi!

Eiger BioPharmaceuticals, nadir ve süper nadir hastalıkları tedavi etmek için yenilikçi tedavilerin geliştirilmesine ve ticarileştirilmesine adanmış bir biyofarmasötik şirkettir. Kısa süre önce şirket, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) avexitide'e (eski adıyla eksendin 9-39) konjenital hiperinsülineminin (HI) tedavisi için çığır açan tedavi tanımı (BTD) verdiğini duyurdu. Şu ana kadar şirketin 5 yetim ilaç projesinin tamamının BTD elde ettiğini belirtmekte fayda var.

Avexitide, hedeflenen, birinci sınıf bir GLP-1 antagonistidir. Şu anda, son derece nadir, yaşamı tehdit eden, kalıcı bir hipoglisemi pediatrik hastalığı olan konjenital Hiperinsülinemi dahil olmak üzere metabolik bozuklukların tedavisi için subkutan enjeksiyonla uygulanacak uygun ve yeni bir sıvı formülasyon olarak geliştirilmektedir. çocukların %50'si.

BTD, ciddi veya yaşamı tehdit eden hastalıkların tedavisi için yeni ilaçların geliştirilmesini ve gözden geçirilmesini hızlandırmayı amaçlayan FDA'nın yeni bir ilaç inceleme kanalıdır ve mevcut tedavi ilaçları ile karşılaştırıldığında ön klinik kanıtlar vardır. hastalığın durumunu önemli ölçüde iyileştirir. BTD ile elde edilen ilaçlar, araştırma ve geliştirme sırasında üst düzey FDA yetkilileri de dahil olmak üzere daha yakın rehberlik alabilir ve hastalara en kısa sürede yeni tedavi seçenekleri sunulduğundan emin olmak için inceleme sırasında gözden geçirme ve potansiyel öncelikli inceleme için uygundur.

FDA, konjenital hiperinsülinemisi olan 39 yenidoğan, çocuk ve ergen üzerinde yürütülen 3 tamamlanmış Faz 2 çalışmasından elde edilen verilere dayanarak avexitide BTD verdi.

Eiger'in Metabolik Hastalıklar Başkan Yardımcısı Colleen Craig şunları söyledi: “avexitide, konjenital hiperinsülinemi için umut verici, hedefe yönelik bir tedaviyi temsil ediyor. Bu hastalık için acil, karşılanmamış bir tıbbi ihtiyaç var. Onaylanmış tedavi FDA ile işbirliğini sürdürmeyi dört gözle bekliyoruz.&alıntı;

avexitide: eksenatidin 31 amino asit fragmanı (resim kaynağı: Eiger)

İnsülin, hiperglisemiyi kontrol etmek için vücut tarafından salgılanan ana fizyolojik hormondur. İnsülin salgılanmasında anormal bir artış, nöbetler, beyin hasarı ve koma gibi ciddi komplikasyonlara yol açabilen ciddi hipoglisemiye yol açabilir. Glukagon benzeri peptid-1 (GLP-1), bir yemekten sonra bağırsak L hücrelerinden salınan bir gastrointestinal (sistem) hormonudur. GLP-1, pankreas beta hücreleri üzerindeki GLP-1 reseptörüne bağlanır ve insülin salınımını arttırır.

Avexitide, GLP-1 reseptörlerini seçici olarak hedefleyen ve bloke eden, pankreatik insülin salgılama bozukluklarını azaltan, böylece açlık ve tokluk hipoglisemiyi azaltan 31 amino asitli bir peptittir. Konjenital hiperinsülinemisi olan 39 yenidoğan, çocuk ve ergende yapılan üç faz 2 çalışma bu kavramı göstermiştir. Amerika Birleşik Devletleri'nde FDA, avexitide'e konjenital hiperinsülinemi tedavisi için çığır açan bir terapi tanımı (BTD), hiperinsülinemik hipoglisemi (konjenital hiperinsülinemi dahil) ve nadir Pediatrik Hastalık Uygunluğu (RPDD) tedavisi için bir yetim ilaç tanımı (ODD) vermiştir. . Avrupa Birliği'nde EMA, konjenital hiperinsülineminin tedavisi için ODD'ye avexitide vermiştir.

Şu anda, avexitide ayrıca post-bariatrik hipoglisemiyi (PBH) tedavi etmek için geliştirilmektedir. Avexitide PBH klinik projesi, yatarak tedavi ve ayakta tedavi dahil olmak üzere 4 faz II klinik çalışmada 54 PBH hastasını tedavi etmiştir. Sonuçlar, avexitidin PBH tedavisinde çok iyi bir etkiye sahip olduğunu göstermektedir. Eiger, PBH hastaları için tek faz 3 klinik deney için ABD FDA ve AB EMA'dan oybirliğiyle onay aldı.

avexitide, PBH için yeni bir tedavi türüdür. PBH, bariatrik cerrahi sonrası hastalarda ortaya çıkan ve yemeklerden sonra aşırı derecede düşük kan şekeri seviyelerine neden olan kronik bir hastalıktır. Şiddetli PBH nöbetleri zihinsel durumda değişikliklere, bilinç kaybına, nöbetlere ve bayılmaya neden olabilir. Artan morbid obezite insidansı nedeniyle, bariatrik cerrahi sayısı da artmakta ve bu da PBH'den muzdarip hasta sayısında artışa neden olmaktadır. Avrupa Birliği'nde, avexitide, insülinoma olmayan pankreas adacık türevli hipoglisemi sendromunun (NIPHS) tedavisi için yetim ilaç tanımına sahiptir; Amerika Birleşik Devletleri'nde, avexitide hiperinsülinemik hipogliseminin tedavisi için yetim ilaç olarak adlandırılmıştır. Bu iki geniş yetim ilaç niteliğinin her ikisi de PBH'yi içerir.