On yıllık radikal akut tedavide önemli ilerleme: BXCL501 (deksmedetomidin dilaltı filmi) Amerika Birleşik Devletleri'nde inceleniyor!

BioXcel Therapeutics (BTI), nörobilim ve immüno-onkoloji alanlarında dönüştürücü ilaçlar geliştirmek için yeni yapay zeka yöntemlerini kullanmaya odaklanan klinik aşamalı bir biyofarmasötik şirketidir. Kısa süre önce şirket, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA), şizofreni ve bipolar bozukluk için kullanılan BXCL501 (deksmedetomidin dilaltı filmi) için yeni bir ilaç başvurusunu (NDA) kabul ettiğini duyurdu I Tip ve tip II ile ilgili ajitasyonun akut tedavisi .

GG "Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücretleri Yasası GG"ye göre; (PDUFA), FDA'nın NDA hakkında karar vermesi için hedeflenen tarih 5 Ocak 2022'dir. Şu anda FDA, uygulamayı görüşmek üzere bir danışma komitesi toplantısı düzenlemeyi planlamamaktadır. Onaylanırsa, BXCL501, son on yılda şizofreni ve bipolar bozuklukla ilişkili ajitasyonun akut tedavisindeki ilk büyük ilerlemeyi temsil edecektir.

BXCL501, henüz araştırılmamış, tescilli, oral olarak çözülmüş bir deksmedetomidin (deksmedetomidin) film preparasyonudur; deksmedetomidin, klinik olarak intravenöz preparat olarak kullanılan seçici bir a2a reseptör agonistidir, Ajitasyon ve opioid yoksunluk semptomlarının tedavisi için. BioXcel, BXCL501'in potansiyel olarak nedensel bir ajitasyon mekanizmasını hedef aldığına inanmaktadır. Şizofreni ile ilişkili ajitasyon (SERENITY I) ve bipolar bozukluk ile ilişkili ajitasyon (SERENITY II), demansla ilişkili ajitasyon (TRANQUILITY) dahil olmak üzere çeşitli nöropsikiyatrik hastalıklarla ilgili birçok klinik çalışmada anti-ajitasyon etkileri gözlemlenmiştir.

Daha önce, ABD FDA, BXCL501'e demansla ilgili ajitasyonun akut tedavisi için çığır açan bir ilaç tanımı (BTD) ve şizofreni, bipolar bozukluk ve demans ile ilgili ajitasyonun akut tedavisi için hızlı yol tanımı (FTD) vermiştir.

BXCL501 etki mekanizması

Ajitasyon, şizofreni ve bipolar bozukluk tip I ve tip II dahil olmak üzere çeşitli nöropsikiyatrik hastalıklarla ilişkili yaygın ve kontrol edilmesi zor bir semptomdur. Şu anda, ajitasyon hala büyüyen bir tıbbi yüktür. Amerika Birleşik Devletleri'nde yalnızca bu iki hastalığın yaklaşık 9 milyon yetişkin hastası olduğu ve her yıl 3 milyondan fazla insanın ajitasyon yaşadığı tahmin edilmektedir. Ortalama olarak, bu hastalıkları olan hastalar her yıl çoğu ilaç gerektiren bir düzineden fazla nöbet geçirir.

Ajitasyonu azaltmak için erken teşhis ve zamanında müdahale, semptomların artmasını ve saldırganlığın ortaya çıkmasını önlemek için çok önemlidir. Uzman konsensüs en iyi uygulama kılavuzları, ajitasyonun davranışsal sedasyon teknikleri, konuşma gevşetme ve hasta tarafından gönüllü olarak kabul edilen ilaçlarla zorlanmadan birleştirilmesi gerektiğini ve farmakolojinin amacının&sedasyonu olduğunu ancak aşırı sedasyon olmadığını önermektedir.&alıntı; Semptomlarda hızlı ve sürekli bir rahatlama sağlayabilen non-invaziv bir tedavi, hastaneye yatışlara ve uzun süreli kalışlara yol açabilecek fiziksel kısıtlama ve izolasyon gibi pahalı ve travmatik zorlayıcı önlemlerden kaçınmaya yardımcı olabilir.

Deksmedetomidin-kimyasal yapısı (resim kaynağı: wikidata.org)

BXCL501 NDA, 2 randomize, çift kör, plasebo kontrollü, paralel grup Faz 3 çalışmasından (SERENITY I ve SERENITY II) elde edilen verilerle desteklenir. Bu iki çalışma, şizofreni ve bipolar bozukluk tip I ve tip II ile ilişkili ajitasyonun akut tedavisi için BXCL501'i ayrı ayrı değerlendirdi. Bu iki çalışmada, BXCL501 iyi tolere edildi ve hem 120 mcg hem de 180 mcg dozlarında birincil ve ikincil son noktalara ulaştı; bu, çoklu ajitasyon ölçeklerinde, plasebo ile karşılaştırıldığında, istatistiksel olarak anlamlı olduğunu ve başlangıç ​​düzeyi ile karşılaştırıldığında olduğunu gösterir. Hızlı ve kalıcı iyileştirme.

BioXcel CEO'su Vimal Mehta şunları söyledi:&"NDA'nın sunulması, şizofreni ve bipolar bozukluğu olan milyonlarca hasta için yeni tedavi seçenekleri sağlama hedefimizde önemli bir kilometre taşıdır. BXCL501 onaylanırsa, bu hastaların agresif bakım ve yönetiminde önemli bir gelişmeyi temsil edeceğine ve doktorlar ve ilgili bakıcılar üzerindeki yükü azaltma potansiyeline sahip olacağına inanıyoruz. FDA NDA'mızı gözden geçirirken, radikal terapi alanında karşılanmamış önemli tıbbi ihtiyaçları ele almak için BXCL501'i Amerika Birleşik Devletleri'ndeki hastalara ve sağlık hizmeti sağlayıcılarına getirmemizi sağlamak için kapsamlı iş stratejimizi uygulamaya devam edeceğiz.&alıntı;