Novartis Kymriah'ın üçüncü göstergesi ABD ve Avrupa'da incelemeye girdi

Novartis kısa süre önce ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ve Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) sırasıyla ek biyolojik ürün lisans başvurusunu (sBLA) ve CD19 CAR-T hücre tedavisi Kymriah (tisagenlecleucel) için Sınıf II değişikliklerini kabul ettiğini duyurdu: Daha önce en az 2 tedavi görmüş, nükseden veya dirençli foliküler lenfomalı (r/r FL) yetişkin hastaların tedavisi için. FDA, sBLA'ya öncelikli inceleme hakkı verdi.

Daha önce FDA, Kymriah'a r/r FL tedavisi için Rejeneratif Tıp İleri Tedavi (RMAT) atamasını vermişti; Avrupa Komisyonu (AK), Kymriah'a FL tedavisi için Yetim İlaç Tanımı (ODD) verdi. Onaylanması halinde Kymriah, r/r FL hastaları için önemli bir tedavi seçeneği sunacaktır. Aynı zamanda, r/r FL ayrıca Kymriah'un B hücreli maligniteler için üçüncü endikasyonu olacaktır.

Kymriah, CD19'a yönelik genetiği değiştirilmiş otolog T hücre immün hücre tedavisidir. Geleneksel küçük molekül veya biyolojik tedavilerin aksine, CAR-T hücre tedavisi, canlı bir T hücre tedavisi ürünüdür. Kymriah'ın ilkesi, B hücreleri, Lenfoma ve lösemi hücreleri.

Kymriah, ABD FDA tarafından onaylanan ilk CAR-T hücre tedavisidir. Şu anda 30 ülkede piyasada ve 345'ten fazla sertifikalı tedavi merkezine sahip. Kymriah, kanserle savaşmak için hastanın' bağışıklık sistemini güçlendirmek için tasarlanmış tek seferlik bir tedavidir. Şu anda, Kymriah'nın onaylanmış endikasyonları şunları içerir: (1) nüksetmiş veya dirençli akut lenfoblastik lösemi (r/r ALL) çocuklar ve genç yetişkinlerin (25 yaş arası) tedavisi; (2) nüksetmiş veya dirençli akut lenfoblastik löseminin (r/r ALL) tedavisi Diffüz büyük B hücreli lenfoma (r/r DLBCL) olan yetişkin hastalar.

Bu yeni endikasyon uygulaması, temel Faz 2 ELARA çalışmasının olumlu verilerine dayanmaktadır. Bu, R/R FL'li yetişkin hastaların tedavisinde Kymriah'ın etkililiğini ve güvenliğini değerlendiren tek kollu, çok merkezli, açık etiketli bir Faz 2 denemesidir. Veriler, çalışmanın daha önce birden fazla tedavi almış r/r FL hastalarında güçlü bir yanıt oranı gözlemlediğini göstermektedir (medyan: 4 [aralık: 2-13]): %66'lık bir tam yanıt oranı (CR), genel yanıt oran (ORR) %86'e ulaştı. Güvenlik çok önemlidir. İnfüzyondan sonraki ilk 8 haftada, hiçbir hastada Kymriah ile ilişkili derece 3 veya daha yüksek sitokin salınım sendromu (CRS) görülmedi. Deneme verileri bu yılın başlarında 2021 Amerikan Klinik Onkoloji Derneği (ASCO) yıllık sanal toplantısında duyuruldu.

Novartis Başkan Yardımcısı ve Küresel Onkoloji ve Hematoloji Geliştirme Başkanı Jeff Legos şunları söyledi: “Bu, nükseden veya refrakter foliküler lenfomalı yetişkin hastalara Kymriah sağlama misyonumuzda önemli bir kilometre taşıdır. EC'den yetim ilaç kalifikasyonunun alınması ve FDA'nın öncelikli incelemesi, bu hastalarda karşılanmayan önemli ihtiyaçları ve aciliyeti vurgulamaktadır. Kymriah, ELARA denemesinde etkileyici sonuçlar göstermiştir ve benzersiz ve potansiyel olarak nihai bir tedavi sağlayabileceğimizi umuyoruz. Yükü en aza indirin.&alıntı;