CStone Pharmaceuticals, Avatinib'in yeni endikasyonu için FDA onayını aldı

AvapritinibBu yıl Mart ayında Çin'de pazarlaması yeni onaylanan , bugün Amerika Birleşik Devletleri'nden güzel bir haber aldı. FDA, ürünü ileri sistemik mastositozun (gelişmiş SM) tedavisi için onayladı. ) Agresif SM (ASM), hematolojik tümörlü SM (SM-AHN) ve mast hücreli lösemi (MCL) dahil yetişkin hastalar. Bu aynı zamanda, özellikle hastalığın ana sürücü genlerini hedef alan dünyanın ilk hassas tedavisidir. Ön tedavi uygulanan veya uygulanmayan hastalarda tam remisyon dahil kalıcı klinik yanıtlar göstermiştir.

CStone Pharmaceuticals, Büyük Çin bölgesinde avatinibin özel geliştirme ve ticarileştirme yetkisine sahiptir. Bu yıl 29 Mart'ta Çin Ulusal Tıbbi Ürünler İdaresi (NMPA), avatinibin Çin'de pazarlanacak gastrointestinal stromal tümörler (GIST) için hassas hedefli bir ilaç olarak onayladı. Avatinib ayrıca Çin'de onaylanan ilk ilaçtı. PDGFRA ekson 18 mutant GIST için hassas tedavi ilaçları ayrıca gastrointestinal stromal tümörlerin (GIST) tedavisinde sürücü genlere dayalı yeni bir hassas tedavi çağının girişini işaret etti. CStone Pharmaceuticals'ın bu kez Amerika Birleşik Devletleri tarafından onaylanan yeni endikasyonları mümkün olan en kısa sürede yerli hastalara getireceğine inanılıyor.

FDA tarafından bu kez onaylanan SM endikasyonu, nadir görülen bir kan sistemi hastalığıdır. Deri dışında bir veya daha fazla dokuda mast hücrelerinin anormal proliferasyonu ile karakterize, aşırı mast hücrelerine yol açabilen heterojen klonal bir hastalıktır. Kemik iliğinde ve diğer organlarda mast hücrelerinin üretimi ve birikmesi, güçsüzlük, organ fonksiyon bozukluğu ve yetmezlik gibi bir dizi ciddi komplikasyona yol açar.

İleri sistemik mastositozun, agresif mastositoz (ASM), ilişkili hematolojik tümörler (SM-AHN) ve mast hücreli lösemi (MCL) ile mastositozun üç alt tipini içerdiği anlaşılmaktadır. İlerlemiş SM'li hastalar tedaviden sonra hala kötü prognoza sahiptir. Örnek olarak MCL hastaları alınırsa, medyan genel sağkalım 6 aydan azdır ve tedavi seçenekleri sınırlıdır. Çin'de onaylanmış terapötik ilaç yoktur. Mast hücre hiperplazisi için yeni ilaçlar üzerinde klinik araştırma yapılmadığı ve ülke çapında onaylanmış terapötik ilaçlar olmadığı anlaşılmaktadır. Hastaların teşhisine giden yol genellikle zor ve meşakkatlidir ve tedavi seçeneklerinin olmaması hastaları daha da ikilemde bırakmaktadır.

Hemen hemen tüm SM vakalarına KIT D816V mutasyonu neden olur, bu nedenle Kit inhibitörü bazlı bir tedavi seçmek ilk tercih haline geldi. Avatinib, kinaz aktivasyon konformasyonunu hedefleyen bir tip 1 inhibitörüdür. KIT ve PDGFRA gen mutasyonlarını taşıyan çeşitli protein kinazları inhibe edebilir. KIT ve PDGFRA mutasyonları için (KIT D816V, PDGFRa D842V ve KIT ekson 17 mutasyonları dahil) iyi tolerans ve güçlü ve kesin iyileştirici etki göstermiştir.

En son klinik veri analizine göre, SM hastaları kalıcı bir remisyona sahip olabilir.Avapritinibve iyi tolere edilir. ÇünküAvapritinibHastalığın sürücü gen mutasyonlarını seçici olarak hedefleyebilir, İlaç, ilerlemiş SM'li hastaların tedavi beklentilerini temelden değiştirme potansiyeline sahiptir.

Faz 1 klinik deney EXPLORER ve Faz 2 klinik deney PATHFINDER'dan elde edilen verilere göre, ABD FDA, ileri SM'li yetişkin hastalarda kullanım için avatinib için tam onay verdi. Farklı hastalık alt tiplerine sahip ileri SM hastalarında uzun süreli klinik etkinlik göstermiştir. Medyan takip süresi 11,6 aylık olan 53 değerlendirilebilir hasta arasında, genel yanıt oranı (ORR) %57 (%95 GA: %42, %70) ve tam yanıt/hematolojik tam yanıt oranı %28 idi. . Medyan remisyon süresi 38,3 aydı.

Blueprint Medicines CEO'su Jeff Albers, bu ilerlemeyi geliştirecek ve ileri düzeyde olmayan sistemik mastositozlu hastalarda klinik deneyler yoluyla hassas tedavinin faydalarını daha geniş bir hasta yelpazesine getirecektir.

Şu anda, Avatinib başarıyla ticarileştirildi ve CStone Pharmaceuticals, Sinopharm Holdings Co., Ltd., Shanghai Meixin Health Technology Co., Ltd., Beijing Yuanxin Technology Group Co., Ltd., vb. gibi ortaklarla stratejik işbirliği anlaşmaları imzaladı. ., hastaların ilaçlara erişimini büyük ölçüde iyileştirmek için. Kullanılabilirlik, ödeme erişilebilirliği vb. açısından acil ihtiyaçlar. Onaylanmasından sonraki bir ay veya daha kısa bir süre içinde avatinib, Pekin Üniversitesi Kanser Hastanesi, Peking Üniversitesi Halk Hastanesi ve Renji Hastanesi Bağlı Kuruluşu dahil olmak üzere yaklaşık 30 hastanede aynı anda ilk parti reçetesini yayınladı. Şanghay Jiaotong Üniversitesi Tıp Fakültesi'ne. Ülke genelinde birçok il ve şehirde 50'den fazla hastane ve hastane dışı eczaneye resmi olarak ilaç tedarik etmektedir.