Vutrisiran ABD'de inceleniyor

Endüstri lideri RNAi terapi şirketi Alnylam kısa süre önce ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA), yetişkinlerin tedavisi için her 3 ayda bir deri altına enjekte edilen bir RNAi tedavisi olan vutrisiran için yeni bir ilaç uygulamasını (NDA) kabul ettiğini duyurdu Kalıtsal transtiretin amiloidoz polinöropatisi (hATTR-PN). FDA, Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücretleri Yasası (PDUFA) hedef tarihini 14 Nisan 2022 olarak belirlemiştir. FDA, şu anda NDA incelemesinin bir parçası olarak bir danışma komitesi toplantısı düzenlemeyi planlamadığını belirtti.

Vutrisiran'a Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa Birliği'nde ATTR amiloidozunun tedavisi için Yetim İlaç Adı (ODD) ve Amerika Birleşik Devletleri'nde hATTR-PN tedavisi için Hızlı Yol Tanımlaması (FTD) verilmiştir. HELIOS-A çalışmasının sonuçlarına göre Alnylam, 2021 yılında Avrupa Birliği, Brezilya ve Japonya'ya vutrisiran düzenleyici başvuru belgelerini de sunmayı planlıyor.

Alnylam başkan yardımcısı ve TTR franchise başkanı Rena Denoncourt şunları söyledi:&"FDA'nın, HELIOS-A'nın 9 aylık çalışmasının sonuçlarına dayanan vutrisiran'ın NDA'sını kabul etmesinden çok memnunuz. . Onaylanırsa 3 ayda bir ürün olur. Bir kez subkutan olarak verilen yeni bir tedavi olan vutrisiran, hastalığın polinöropati belirtilerini tersine çevirme potansiyeline sahiptir.&alıntı;

Vutrisiran, kalıtsal (hATTR) ve vahşi tip (wtATTR) amiloidoz dahil ATTR amiloidozunun tedavisi için geliştirilmekte olan bir deri altı RNAi tedavisidir. Vutrisiran, vahşi tip ve mutant transtiretin (TTR) proteinleri üretilmeden önce bloke ederek spesifik haberci RNA'yı hedefleyebilir ve susturabilir. Vutrisiran, dokularda TTR amiloid birikiminin azaltılmasına, dokularda biriken TTR amiloidinin uzaklaştırılmasına yardımcı olabilecek ve potansiyel olarak bu dokuların işlevini geri kazanmaya yardımcı olabilecek her üç ayda bir (3 ayda bir) subkutan olarak enjekte edilir. vutrisiran, potensi ve yüksek metabolik stabiliteyi geliştirmeyi amaçlayan Alnylam's Enhanced Stable Chemistry (ESC)-GalNAc konjuge dağıtım platformunu kullanır ve nadiren subkutan enjeksiyonlara izin verir.

Kalıtsal transtiretin (hATTR) amiloidozu, TTR genindeki mutasyonların neden olduğu kalıtsal dejeneratif ve ölümcül bir hastalıktır. TTR proteini esas olarak karaciğerde üretilir ve normalde bir A vitamini taşıyıcısıdır. TTR genindeki mutasyonlar anormal amiloid birikimine neden olabilir ve periferik sinirler ve kalp gibi vücut organlarına ve dokularına zarar vererek periferik duyusal motor nöropatiye yol açabilir. , otonom nöropati ve/veya kardiyomiyopati ve tedavisi zor olan diğer hastalık belirtileri. hATTR amiloidozu, dünya çapında yaklaşık 50.000 hasta ile yüksek morbidite ve mortalite ile karşılanmamış önemli bir tıbbi ihtiyacı temsil eder. Tanıdan sonraki medyan sağkalım süresi 4.7 yıldır ve kardiyomiyopatili hastaların hayatta kalma süresi daha kısadır (medyan 3.4 yıl).

Alnylam, hATTR-PN tedavisi için Onpattro (patisiran) adlı bir ilacı piyasaya sürdü. İlaç, Ağustos 2018'de ABD FDA tarafından onaylandı ve 20 yıl önce RNAi fenomeninin keşfedilmesinden bu yana pazarlama için onaylanan ilk RNAi ilacı oldu. hATTR-PN yetişkin hastaların tedavisi için uygundur.

Onpattro, intravenöz olarak enjekte edilen ve 3 haftada bir uygulanan bir RNAi ilacıdır. İlaç, spesifik haberci RNA'yı (mRNA) hedeflemek ve susturmak ve periferik dokularda TTR amiloidinin birikmesini azaltmaya ve temizlemeye yardımcı olabilecek ve bu dokuların işlevini eski haline getirmeye yardımcı olabilecek TTR proteininin üretimini bloke etmek için tasarlanmıştır.