Boehringer Ingelheim Ofev (nintedanib) pediatri küresel faz III çalışma başlattı!

Boehringer Ingelheim son zamanlarda küresel faz III klinik çalışma InPedILD duyurdu (NCT04093024) inestial akciğer hastalığı olan pediatrik hastaların tedavisi için Ofev değerlendirme (nintedanib) (IDL) ilk hasta kayıtlı.

InPedILD, dünya çapında 24 ülkede yaklaşık 70 klinik deneme yerinde hasta ları işe alacak randomize, çift kör, plasebo kontrollü, çok merkezli uluslararası faz III çalışmasıdır. Çalışma da ild ile klinik olarak anlamlı fibrozis ile çocuk ve ergenler (6-17 yaşında) kayıt olacaktır. Ofev'in doza maruziyeti ve güvenliği değerlendirilecektir. Ofev rutin bakım temelinde 24 hafta boyunca sözlü olarak uygulanacak ve daha sonra farklı süreler kabul edilecektir. Ofev açık etiket tedavisi yapar. Birincil uç noktalar Ofev'in 2 ve 26.

Bu InPedILD çocuklar ve ergenlerde ILD dünyanın ilk klinik deneme olduğunu belirtmekte değer. Çalışma Ofev'in Faz III INBUILD denemesine ve fibrotik ILD (PF-ILD) progresif fenotipli yetişkin hastaların onayına dayanarak, ILD'den etkilenen en savunmasız pediatrik hasta popülasyonunun önemli karşılanmamış ihtiyaçlarını karşılamayı amaçlamaktadır.

Çocuk ILD (chILD) bebekleri etkileyen 200'den fazla nadir solunum hastalıkları içerir, çocuklar ve ergenler, onları nefes zor hale. Bazı durumlarda, fibrozis izleri ve akciğer hasarı içine gelişebilir. Bu, yüksek morbidite ve mortalite de dahil olmak üzere etkilenen insanların ve ailelerinin günlük yaşamları üzerinde büyük bir etkiye sahip olabilir. Şu anda, chILD için onaylanmış bir tedavi yoktur.

Robin Derting, MD, InPedILD çalışmanın koordinatör araştırmacı ve Colorado Çocuk Hastanesi'nde Solunum Araştırma Enstitüsü direktörü, şöyle dedi: "ILD ile bazı çocuklar şiddetli fibrozis gelişebilir, ve daha da ilerleyecektir. Çocuklarda pulmoner fibrozis altta yatan nedenler farklı olabilir, ama biz fibrozis tedavisinde Ofev mekanizması yetişkinlerde olduğu gibi çocukların pulmoner fibrozis artırabilir olup olmadığını belirlemek için mutluyuz.

Ofev interstisyel akciğer hastalığında (ILD) pulmoner fibroziste yer alan anahtar yolları inhibe eden çok hedefli tirozin kinaz inhibitörüdür. Şimdiye kadar, Ofev 3 endikasyoniçin onaylanmıştır: (1) idiyopatik pulmoner fibrozis (IPF) tedavisi için; (2) sistemik skleroza bağlı interstisyel akciğer hastalığının (SSc-ILD) tedavisi için; (3) ) Diğer kronik fibrotik interstisyel akciğer hastalıklarının (PF-ILD) IPF yanında ilerleyici fenotip ile tedavisinde kullanılır.

Ofev, SSc-ILD hastalarında akciğer fonksiyonlarındaki düşüşü yavaşlatabilen tek ilaçtır ve PF-ILD tedavisinde onaylanan tek ilaçtır. Çin'de, Ofev IPF ve SSc-ILD tedavisi için onaylanmıştır, ve PF-ILD tedavisi için uygulama Devlet Gıda ve İlaç İdaresi tarafından geçen yılın sonunda kabul edildi.

Dr Thomas Leonard, Boehringer Ingelheim Profesyonel Hemşirelik IPF / ILD Klinik Geliştirme ve Tıbbi İşler İcra Direktörü, şunları söyledi: "Biz progresif kronik fibröz ILD (PF-ILD) olan hastalarda akciğer fonksiyonunda Ofev düşüş ile ilgili bulgular tarafından teşvik edilmektedir. Yeni sonuçlar, Ofev'in kullanımına yönelik giderek artan bilimsel kanıtları desteklemeye yardımcı oldu."

ILD (Görüntü kaynağı: pulmonaryfibrosisnews.com)

Bu yılın Temmuz ayında Ofev, Avrupa Birliği tarafından PF-ILD tedavisi için onaylanmıştır. Onay, ILD hasta popülasyonunda primer bitiş noktasına ulaşan ilk klinik çalışma olan Faz III INBUILD çalışmasının sonuçlarına dayanmaktadır. Çalışma, 15 ülkede 153 klinik merkezde gerçekleştirilen randomize, çift kör, plasebo kontrollü, paralel grup çalışmasıdır ve Ofev'in etkinliğini (150 mg, günde iki kez) PF-ILD hastalarının 52 hafta, Güvenlik ve tolerans için değerlendirmiştir. Çalışmada toplam 663 hasta değerlendirildi ve bunların 412'si (%62,1) yüksek çözünürlüklü bilgisayarlı tomografide (HRCT) interstisyel pnömoni (UIP) benzeri değişiklikler gösterdi. Hastalar HRCT ile saptanan fibrozis paternine göre randomize edildi ve akciğer fonksiyonu zorunlu vital kapasitedeki (FVC) yıllık azalma oranı ile değerlendirildi.

Sonuçlar, 52 haftalık tedaviden sonra plasebo grubundaki hastaların FVC'sinin 188 ml, Ofev grubundaki hastaların FVC'sinin ise 81 ml azaldığını gösterdi. Bu ofev plasebo ile karşılaştırıldığında% 57 (107 ml / yıl) akciğer fonksiyonundaki düşüş yavaşladı anlamına gelir. Bu çalışmada, Ofev'in akciğer fonksiyon düşüşünü azaltma tedavisi HRCT'deki fibrozis paterni ne olursa olsun tüm hastalarda tutarlıydı ve Ofev'in IPF ve SSc-ILD hastalarının tedavisinin sonuçlarıyla tutarlıydı. Özellikle, HRCT UIP benzeri fibrozis olan hastalarda, sonuçlar plasebo ile karşılaştırıldığında gösterdi, Ofev tedavisi% 61 (128.2 ml /yıl) akciğer fonksiyonu düşüş azaltılmış.

Bu çalışmada Ofev plasebo ile karşılaştırıldığında alevlenme veya ölüm riski sayısal bir azalma ile ilişkili idi. Tedavinin faydasına hasta tarafından bildirilen sonuçlarda (dispne ve öksürük gibi) azalma da eşlik eder. Bu çalışmada gözlenen güvenlik IPF ve SSc-ILD klinik çalışmalarile uyumludur. En sık görülen yan olay ishal oldu. Ofev tedavi grubu ve plasebo grubu insidansı sırasıyla %66.9 ve %23.9 idi.