Antagonist sparsentan Faz 3 klinik: etkinlik Irbesartan'ı yener!---2/2

Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa Birliği'nde, sparsentan'a IgAN ve FSGC tedavisi için Yetim İlaç Adı (ODD) verilmiştir. Preklinik veriler, nadir görülen kronik böbrek hastalıklarında endotelin A tipi ve anjiyotensin II tip 1 yolaklarının bloke edilmesinin proteinüriyi azaltabileceğini, podositleri koruyabileceğini ve glomerüler skleroz ve mezanjiyal hücre proliferasyonunu önleyebileceğini göstermektedir. Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa'da Sparsentan, IgAN ve FSGS tedavisi için yetim ilaç olarak ödüllendirildi.

Sparsentan, FSGS ve IgAN'daki sinyal yollarını engelleyebilir

PROTECT, ACE veya ARB tedavisi almasına rağmen inatçı proteinürisi olan 18 yaş ve üzeri 404 IgAN hastasında yürütülen ve sparsentan (400 mg) ve irbesartanı değerlendiren global, randomize, çok merkezli, çift kör, paralel kontrollü bir klinik çalışmadır. irbesartan, 300mg) güvenlik ve etkinlik. Çalışma'un protokolü, birincil etkililik son noktasını (başlangıç ​​incelemesinden proteinürideki (idrar proteini/kreatinin oranı) değişikliği) değerlendirmek için 36 haftalık tedaviden sonra ilk 280 hastanın kör olmayan bir orta dönem analizini sağlar. 36 haftalık tedavi. İkincil etkinlik son noktaları şunları içerir: rastgele tedavinin başlamasından sonraki 58 hafta ile 110 hafta arasındaki tahmini glomerüler filtrasyon hızı (eGFR) değişim oranı ve randomizasyondan 6 hafta sonra 52 hafta ile 104 hafta arasındaki eGFR değişim oranı. .

Ara analizin sonuçları, 36 haftalık tedaviden sonra, sparsentan tedavi grubunun proteinürisinin başlangıç ​​muayenesine göre ortalama %49.8 azaldığını, irbesartan tedavi grubunun proteinürisinin öncekine göre ortalama %15,1 azaldığını göstermiştir. başlangıç ​​muayenesi (p<0,0001)>

Travere Therapeutics, ara analiz sırasında elde edilen ön eGFR verilerinin, 2 yıllık tedaviden sonra klinik olarak anlamlı terapötik etkilerin üretilebileceğini gösterdiğine inanmaktadır. Araştırma protokolüne göre hastalar, doğrulayıcı son nokta analizinde 110 hafta boyunca eGFR eğiminin terapötik etkisini tam olarak değerlendirmek için PROTECT çalışmasına körü körüne devam edeceklerdir. Doğrulayıcı son nokta analizinin sonuçlarının 2023'ün ikinci yarısında açıklanması bekleniyor.

Ara güvenlik sonuçlarının ön incelemesi, şimdiye kadar iki tedavi grubunun iyi tolere edildiğini ve sparsentan'ın daha önce gözlemlenen güvenlik durumuyla tutarlı göründüğünü ve yeni güvenlik sinyallerinin ortaya çıkmadığını gösterdi.

Travere Therapeutics ayrıca 2021'in üçüncü çeyreğinde fokal segmental glomerüloskleroz (FSGS) kritik faz 3 DUPLEX düzenleyici güncellemesinin tedavisi için sparsentan sağlayacaktır.