Acceleron / BMS TGF-β ligand tuzak soterercept ABD FDA atılım ilaç niteliği kazandı!

Acceleron Pharma, tgf-β superfamily tedavisinin ciddi ve nadir hastalıkların tedavisi için keşfi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine adanmış bir biyofarmasötik şirketidir. Son zamanlarda, şirket ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) soterercept (ACE) -011, ActRIIA-Fc) atılım ilaç yeterlilik (BTD) pulmoner hipertansiyon (PAH) (WHO Grup 1) olan hastalar için verdiğini duyurdu. Eylül 2019'da FDA, sotertercept yetim ilaç yeterliliği (ODD) da verdi.

Atılım İlaç Yeterlilik (BTD) ciddi veya yaşamı tehdit eden hastalıklar için tedavilerin geliştirilmesi ve gözden hızlandırmak için 2012 yılında FDA tarafından oluşturulan yeni bir ilaç inceleme kanalı, ve ilacın önemli ölçüde durumu artırabilir mevcut terapötik ilaçlarla karşılaştırılabilir olduğunu ön klinik kanıtlar vardır. BTD ilaçların elde araştırma ve geliştirme sırasında üst düzey FDA yetkilileri de dahil olmak üzere daha yakın rehberlik alabilirsiniz. Yeni ilaç pazarı incelemesi, hastalara en kısa sürede yeni tedavi seçenekleri sunulmasını sağlamak için haddeleme gözden geçirme ve öncelik gözden geçirme için uygundur.

sotatercept PAH, BMPR-II sinyalizasyon anahtar sürücüsü yeniden dengelemek için TGF-β superfamily üyeleri için seçici bir ligand tuzak olarak hareket etmek için tasarlanmış bir araştırma ilaçtır. PAH preklinik çalışmalarda, soterercept akciğer vasküler kasizasyon ve sağ kalp yetmezliği gelişmiş göstergelerters.

Bu yılın Ocak ayı sonunda, Acceleron Faz II PULSAR denemesinin üst düzey analizinin sonuçlarını açıklayıp, çalışmanın birincil bitiş noktasına, kritik ikincil bitiş noktasına ve diğer ikincil bitiş noktalarına ulaştığını gösterdi. Advers olaylar diğer hastalıklarda soterercept daha önce bildirilen yan olaylar ile tutarlıydı. Xinji (Bristol-Myers Squibb tarafından satın alınmıştır) ile bir lisans anlaşmasının bir parçası olarak, soterercept de faz II SPECTRA deneme değerlendirilmektedir.

Bu sadece son zamanlarda, Reblozyl (luspatercept), başka bir TGF-β ligand tuzak ilaç Acceleron ve Xinji tarafından geliştirilen, düşük riskli miyelodisplastik sendrom için yeni bir endikasyon için ABD FDA tarafından onaylanmıştır bahsetmeye değer (MDS) ) Yetişkin hastalar, anemi tedavisi. Reblozyl ilk ve tek FDA onaylı kırmızı kan hücresi olgunlaşma ajanı, hangi hastaların kırmızı kan hücresi olgunlaşma geç evritasyon geç evrelemeleri düzenleyerek kırmızı kan hücresi infüzyon yükünü azaltmaya yardımcı olan tedavi yeni bir sınıf temsil eder. Abd'de, Reblozyl ilk olarak Kasım 2019'da kırmızı kan hücrelerinin düzenli infüzyonuna ihtiyaç duyan beta talasemili erişkin hastalarda anemi tedavisi için onaylanmıştır.

Bu Reblozyl beta talasemi ile ilgili anemi tedavisinde FDA tarafından onaylanan ilk ilaç olduğunu belirtmeye değer, ve aynı zamanda eritrosit transfüzyonu için ilk FDA onayı (RBC) ve eritrosit üretimi bir tür uyarıcı tedavi başarısız olan MDS hastaları için yeni tedavi seçenekleri. Bu Reblozyl hemen anemi düzeltmek için gereken hastalarda kırmızı kan hücresi transfüzyonu için bir yedek olarak uygun olmadığı unutulmamalıdır.

Reblozyl aktif ilaç madde luspatercept, bir birinci sınıf kırmızı kan hücresi olgunlaşma ajanı (EMA) geç kırmızı kan hücrelerinin olgunlaşmasını düzenleyen. İlaç çözünür bir füzyon proteinidir. İnsan IgG1 Fc etki aktivin IIB tip reseptörü (ActRIIB) ekstrasellüler etki alanı ile erimiş. Bir ligand tuzak olarak, hedeflenen bağlama yoluyla geç RBC olgunlaşma düzenleyebilirsiniz. Dönüşümsel büyüme faktörü (TGF) -β superfamily spesifik ligand Smad2 aktivasyonu azaltır / 3 sinyal yolu, etkisiz kırmızı kan hücrelerinin üretimini artırır, geç kırmızı kan hücrelerinin olgunlaşmasını teşvik, ve hemoglobin düzeylerini artırır.