Allojenik bir multivirus'a özgü T hücre tedavisi olan Viralym-M, yetim ilaçlar için uygundur!

AlloVir, geç klinik aşamada bir T-hücresi immünoterapi şirketidir. Şirket son zamanlarda Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) viral hastalıkları ve enfeksiyonları tedavi etmek için hematopoietik kök hücre nakli (HSCT) alan hastalar için Viralym-M (ALVR 105) yetim ilaç statüsü verdiğini duyurdu. Viralym-M, şu anda 6 yaygın, yıkıcı viral patojenlerin tedavisi ve önlenmesi için geliştirilmekte olan allojenik, hazır, çoklu virüse özgü bir T hücresi tedavisidir: BK virüsü, sitomegalovirüs , insan herpes virüsü tipi 6, EB virüsü, adenovirüs, JC virüsü. Viral hastalıklar, nakil hastalarının kötü prognozunun ana nedenidir, bu da yıkıcı ve hayatı tehdit eden sonuçlara yol açabilir.

Yetim uyuşturucu kalifikasyonlarına ek olarak, Viralym-M daha önce EMA' s Öncelikli İlaç Kalifikasyonu (PRIME) ve ABD FDA' Rejeneratif Tıp İleri Tedavisi'ni (RMAT) almıştır. vasıf. Viralym-M'nin şu ana kadar PRIME ve RMAT tarafından onaylanmış 7 araştırma terapilerinden biri olduğunu belirtmek gerekir. AlloVir, Viralym-M'nin küresel gelişme ve ticarileştirme haklarına sahiptir ve hayatı tehdit eden viral hastalıklardan muzdarip hastalar için dönüştürücü hücre terapileri geliştirmeyi ve sağlamayı taahhüt eder.

Virüse özgü T hücresi hazırlama süreci

Journal of Clinical Oncology'de (Tzannou, JCO, 2017) yayınlanan olumlu bir Faz II konsept kanıt kanıtı çalışmasında, Viralym-M tedavisi aldıktan sonra geleneksel tedaviyi geçemeyen hastaların% 90 'den fazlası önceden belirlenmiş kriterlere göre idi Hastalık tam veya kısmi bir klinik yanıt gösterdi ve çoğu hasta kandaki virüsü tamamen temizledi ve ana klinik semptomlar tamamen ortadan kaldırıldı.

AlloVir, altı yaygın, yıkıcı ve hayatı tehdit eden viral patojeni hedefleyen Viralym-M' Faz III kritik çalışmasını ve 2020 Faz II konsept kanıt kanıt çalışmasını başlatmayı planladı.

Sağlıklı bireylerde,&# 39 'in doğal savunma sistemindeki virüse özgü T hücreleri (VST), çeşitli patojenik virüslere karşı koruma sağlar. Bununla birlikte, bağışıklık sistemi zayıf olan hastalarda, bu virüsler kontrol edilemeyebilir. Viral hastalıklar yaygındır ve immün yetmezliği olan hastalar için potansiyel olarak yıkıcı ve hayatı tehdit edici sonuçlara sahiptir. Örneğin, hastaların% 90 kadarı allojenik kök hücre naklinden sonra en az bir virüsü aktive edecek ve hastaların üçte ikisi birden fazla virüsü aktive ederek ciddi ve uzun süreli morbidite, hastaneye yatış ve Prematüre ölüm. Genel olarak, bir virüs düşük bağışıklık fonksiyonu olan bir hastaya bulaştığında, standart antiviral tedavi zayıflamış bağışıklık sisteminin temel problemini çözemez. Bu nedenle, birçok hasta çoklu organ hasarı ve başarısızlığı ve hatta ölüm gibi yaşamı tehdit eden sonuçlara maruz kalır.

Viralym-M, bağışıklık sistemi baskılanmış hastaları (HSCT, katı organ nakli hastaları dahil) tedavi etmek için tasarlanmış AlloVir' allojeneik, hazır, çoklu virüse spesifik T hücre tedavisi boru hattında önde gelen bir araştırma terapisidir. veya primer (bağışıklık yetmezliği, kanser veya HIV hastaları) aktif viral hastalık Viralym-M, hastanın&# 39 bağışıklık fonksiyonu olduğunda bir dizi ciddi ve hayatı tehdit eden viral hastalıklarla mücadele etme veya önleme potansiyeline sahiptir. Hastalık insidansını önemli ölçüde azaltarak veya önleyerek ve prognozu önemli ölçüde artırarak viral hastalıkları temelden değiştirebilir. Hasta' hayatı.