ABD FDA Merck'in Yenilikçi Tümör İlacı Welireg'i Onayladı: VHL Sendromuna Bağlı Tümörlerin Tedavisi!--1/2

Merck &Co kısa süre önce ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Welireg'i (belzutifan, gelişim kodu: Hipoksi-indükleyici faktör-2α (HIF-2α) inhibitörü olan MK-6482 , Hippel-Lindau sendromu (Von Hippel-Lindau hastalığı, VHL sendromu, VHL hastalığı) olan erişkin hastaların tedavisi için, bu hastaların acil ameliyata ihtiyacı yoktur, VHL sendromu ile ilişkili renal hücreli karsinom (RCC) tedavisi gerekir, Merkezi sinir sistemi (CNS) hemanjiyoplastom, pankreas nöroendokrin tümör (pNET).

Welireg, ABD FDA tarafından onaylanan ilk HIF-2α inhibitör tedavisidir ve ilaç öncelikli gözden geçirme süreci ile onaylanmıştır. Daha önce, FDA Welireg Breakthrough Therapy Atama (BTD) ve Yetim İlaç Ataması (ODD) verdi. Hif-2α inhibitörü olarak Welireg, hücre çoğalması, anjiogenez ve tümör büyümesi ile ilgili HIF-2α hedef genlerinin transkripsiyonunu ve ekspresyonunu azaltabilir. HIF-2α'nın keşfine yol açan VHL biyoloji araştırmasının 2019 yılında Nobel Fizyoloji veya Tıp Ödülü'nü kazandığını belirtmek gerekir.

Welireg, Merck'in onkoloji boru hattında yeni bir ilaç. VHL sendromlu hastaların tedavisi için onaylanan ilk ve tek sistemik tedavi olarak, bu ilaç Merck'in onkoloji portföyünü genişletmiştir. VHL sendromu, birden fazla organda yüksek kanser riski ile ilişkili nadir ve ciddi bir genetik hastalıktır. VHL sendromlu hastalarda kanser hala başlıca ölüm nedenlerinden biridir.

Welireg'den önce VHL'ye bağlı tümörlerin tedavisi için onaylanmış sistemik bir tedavi yoktu. Faz 2 Çalışması-004 çalışmasında Welireg ile tedavi edilen VHL ilişkili tümörlü hastalarda yüksek remisyon oranları ve kalıcı remisyonlar saptadı. FDA'nın Welireg'i onaylaması ileriye doğru büyük bir adımdır ve belirli VHL ilişkili tümör türlerine sahip hastalar için mevcut tedavi modelini değiştirme potansiyeline sahip sistemik bir tedavi sunacaktır.

İlaç açısından, önerilen Welireg dozu (40 mg tablet), hastalık ilerleyene veya kabul edilemez toksisite ortaya çıkana kadar günde bir kez 120 mg'dır. Welireg'in ilaç etiketine bağlı bir kara kutu uyarısı olduğu unutulmamalıdır, gebelik sırasında ilaç tedavisinin embriyo-fetal hasara neden olabileceğini ve Welireg almaya başlamadan önce hamilelik durumunun doğrulanması gerektiğini belirtmelidir. Welireg bazı hormonal kontraseptiflerin etkisiz kalmasına neden olabilir. Doktorlar Welireg reçete ederken bu riskler ve etkili hormonal olmayan doğum kontrolü ihtiyacı hakkında hastaları bilgilendirmelidir.

Merck Araştırma Laboratuvarları Klinik Araştırma Başkan Yardımcısı Dr. Scot Ebbinghaus şunları söyledi: "Welireg, VHL ile ilgili belirli tümör türlerine sahip hastalar için onaylanmış ilk ve tek sistemik tedavidir ve bu nadir hastalıktan etkilenen hastalar için önemli bir yeni tedaviyi temsil eder. Seçim. Bugünkü FDA'nın Welireg'i onaylaması önemli bir kilometre taşını işaret ediyor ve Merck'in daha fazla hasta için yenilikçi tedavi seçenekleri sunma konusundaki kararlılığını yansıtıyor."

Çalışma-004 araştırma verileri