BMS İmmünomodülatör Orencia (Abatacept), ABD FDA Tarafından Öncelikli İnceleme Verildi!

Bristol-Myers Squibb (BMS) kısa süre önce ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) 6 yıl boyunca akraba olmayan donörlerden hematopoietik kök hücre almak için anti-inflamatuar ilaç Orencia (abatacept) tamamlayıcı biyolojik ürün lisans başvurusunu (sBLA) kabul ettiğini duyurdu. ve daha yaşlı Nakil (URD-HSCT) hastalarının orta ila şiddetli akut graft-versus-host hastalığını (aGvHD) önlemek için. FDA, sBLA'ya öncelikli inceleme verdi ve Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücretleri Yasası'nı (PDUFA) 23 Aralık 2021 hedef eylem tarihi olarak belirledi. Onaylanması halinde Orencia, aGvHD'yi önleyen ilk tedavi olacak.

sBLA, Faz 2 ABA2 denemesinden ve gerçek kanıtlara dayalı kayıtlı bir denemeden elde edilen verilerle desteklenir. ABA2 çalışması, Orencia'nın çocuklarda ve yetişkin hastalarda aGvHD'yi önlemedeki etkinliğini değerlendirdi. Denemede Orencia, akraba olmayan, HLA uyumlu veya eşleşmeyen donör hastalardan kök hücre nakli alan hematolojik maligniteler için standart GvHD önleme programına eklendi. HLA uyumsuzlukları GvHD riskini artırır. ABA2 denemesinden elde edilen sonuçlar, Orencia tedavisinin şiddetli aGvHD insidansını önemli ölçüde azaltabildiğini, ancak hastalık tekrarını artırmadığını göstermektedir. Gerçek dünya analizinden elde edilen sonuçlar, ABA2 test sonuçlarıyla tutarlıdır.

Bristol-Myers Squibb'de immünoloji ve fibrozis geliştirme başkanı Mary Beth Harler şunları söyledi: "Akraba dışı donörlerden, özellikle azınlık ve etnik gruplardan kök hücre nakli alan hastalar için, aGvHD riski daha yüksektir. Bu bir potansiyeldir. Şu anda yaşamı tehdit eden tıbbi komplikasyonlar için onaylanmış bir koruyucu tedavi yoktur. Orencia'yı bu yeni hasta grubuna tanıtmak için FDA ile işbirliği yapmayı ve yetersiz hizmet alan hasta grubundaki sorunları çözmek için çok çalışmak için çığır açan bilimi kullanmayı dört gözle bekliyoruz. Talebi karşılayın.&alıntı;

ABA2 araştırmasının baş araştırmacısı ve Boston Çocuk Hastanesi/Dana-Farber Kanser Enstitüsü'ndeki Çocuklara Yönelik Kök Hücre Nakli Programının yöneticisi Leslie Kean şunları söyledi: “Kök hücre nakli agresif lösemi ve diğer hematolojik maligniteler için etkili bir tedavi olmasına rağmen, insan lökosit antijeni (HLA) ile eşleşmeyen kök hücre nakli yapılan hastalarda aGvHD gelişme riski yüksektir. Akraba olmayan donörlerden kök hücre nakli alan yetişkinlerde ve çocuklarda aGvHD riskini azaltarak kök hücre donör havuzunu genişletmek gerekir.&alıntı;

Kök hücre nakli, kanser hücreleri de dahil olmak üzere alıcıdaki yabancı istilacıları tanımlayabilen ve yok edebilen beyaz kan hücreleri olan donör T hücrelerinin infüzyonunu içerir. GvHD, donör T hücreleri de hastanın' s sağlıklı hücrelerini yabancı hücreler olarak tanıdığında ve sağlıklı doku ve organlara saldırmaya başladığında ortaya çıkar. Bu saldırıyı başlatmak için T hücrelerinin, kostimülasyon adı verilen bir sinyal süreci ile aktive edilmesi gerekir. Verici tipine, nakil tekniğine ve diğer özelliklere bağlı olarak, nakil alıcılarının %30 ila %70'i aGvHD geliştirir. Orencia, çeşitli artritlerin tedavisi için şu anda onaylanmış bir terapidir. Kostimülasyonda yer alan protein hedeflerini bağlar ve inhibe eder, böylece T hücresi aktivasyonunu inhibe eder.

Orencia, rekombinant DNA teknolojisi ile üretilen bir proteindir ve biyolojik bir ajana aittir. İlaç, antijen sunan hücrelerde hem onları hem de T hücrelerini bloke etmek için CD80 ve CD86'ye bağlanan seçici bir T hücresi kostimülatör düzenleyicisidir. CD28 ile etkileşim, T hücrelerinin aktivasyonunu inhibe eder. Aktive edilmiş T hücrelerinin, romatoid artrit (RA), psoriatik artrit (PsA), jüvenil idiyopatik artrit (JIA) vb. dahil olmak üzere çeşitli enflamatuar hastalıklarla ilişkili olduğuna inanılmaktadır. T hücrelerinin tam aktivasyonu, en az iki sinyal gerektirir. antijen sunan hücrelerden CD28'in T hücreleri üzerindeki etkileşimi ve CD80 veya CD86'nin antijen sunan hücreler üzerindeki etkileşimi, birlikte uyarıcı sinyal iletiminde önemli bir adımdır.

Orencia, T hücresi aktivasyonunun sürekli döngüsünü kesmek için tasarlanmış bir immünomodülatördür. Amerika Birleşik Devletleri'nde Orencia 3 endikasyon için onaylanmıştır: (1) orta ila şiddetli aktif romatoid artrit (RA) yetişkin hastalarının tedavisi için; (2) 2 yaş ve üzeri orta ila şiddetli aktivitenin tedavisi için Poliartiküler jüvenil idiyopatik artritli (pJIA) hastalar; (3) aktif psoriatik artritli (PsA) yetişkin hastaların tedavisi için. İlaç açısından, Orencia'nın biyolojik hastalık modifiyeli anti-romatizmal ilaçlar (bDMARD), JAK inhibitörleri gibi diğer etkili immünosupresanlarla birlikte kullanılması önerilmez.

Anakara Çin'de, Orencia (abatacept enjeksiyonu), Simcere ve Bristol-Myers Squibb (BMS) ile işbirliği içinde geliştirildi. 9 Ağustos 2020'de Orencia, ürünün Çin anakarasında ticari dolaşıma resmi girişini de belirleyen bir lansman etkinliğini başarıyla gerçekleştirdi. Dünyada romatoid artrit alanında ilk ve tek onaylı T hücresi seçici kostimülatör immünomodülatör olarak, Enrico®'nun Çin anakarasında tam listesi, yıldan yıla artan yerli 6 milyon romatoid artrite fayda sağlayacaktır.