ABD FDA Nefecon (hedeflenen Budesonide Sürümü) Karar Tarihini Erteledi

İsveçli biyofarmasötik şirketi Calliditas Therapeutics kısa süre önce ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) Nefecon'u uzattığını duyurdu (budesonid) Yeni İlaç Başvurusu (NDA)"Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası" (PDUFA) hedef tarihi 3 aydan 2021'e kadar 15 Aralık. Avrupa Birliği'nde, Nefecon' Pazarlama Yetkilendirme Başvurusu (MAA), Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından hızlandırılmış bir değerlendirmeden geçmektedir.

Nefecon, yeni bir oral formülasyondur.budesonid. İlaç, IgA1'i aşağı regüle ederek birincil IgA nefropatisini (IgAN) hedefleyen bir IgA1 aşağı regüle edici ajandır. Onaylanması halinde Nefecon, IgAN tedavisi için özel olarak tasarlanmış ve onaylanmış, hastalık düzeltme potansiyeli olan ilk tedavi olacaktır. Daha önce duyurulan bir duyuruya göre, onay aldıktan sonra Calliditas, Nefecon'u Amerika Birleşik Devletleri'nde bağımsız olarak ticarileştirmeyi planlıyor ve ilacın 2022'nin ilk yarısında Avrupa'da piyasaya çıkması bekleniyor.

Mart 2021'de Calliditas, NeflgArd çalışmasının Kısım A'sındaki 200 hastanın verilerini yansıtan FDA tarafından Nefecon'un hızlandırılmış onayını almak için FDA ile daha önce tartışılan proteinüri son noktasına dayalı hızlandırılmış onay programı aracılığıyla bir NDA sundu. Nisan 2021'de FDA, NDA'yı kabul etti ve öncelikli bir inceleme yaptı ve aynı zamanda PDUFA hedef tarihini 15 Eylül 2021 olarak belirledi.

NDA incelemesinde, FDA, Calliditas tarafından FDA'ya sağlanan NeflgArd test verilerinin daha fazla analizini talep etti. Ajans, bu analizleri NDA'da yapılan büyük revizyonlar olarak sınıflandırdı. Bu revizyon temel olarak NDA dosyasında sağlanan proteinüri verilerini daha fazla desteklemek için ek eGFR ve diğer ilgili analizler sağlar. Bu nedenle FDA, PDUFA hedef tarihini 15 Aralık 2021'e kadar uzattı.

Calliditas CEO'su Renée Aguiar Lucander şunları söyledi:&"Nefecon için NDA'mız, FDA'nın proteinüriyi IgA nefropatisinin hızlandırılmış onayı için alternatif bir son nokta olarak gördüğü ilk zamandır. Derinlemesine bir inceleme süreci gereklidir. NDA incelemesini tamamlamak için FDA ile yakın bir şekilde çalışmaya devam edeceğiz.&alıntı;

Nefecon: 2 adımlı hedefli sürüm teknolojisi

Nefecon, güçlü ve iyi bilinen bir aktif madde içeren patentli bir oral preparattır.budesonid- hedeflenen sürüm için. Ana patogenez modeline göre, preparat, hastalığın ortaya çıktığı alt ince bağırsakta Peyer's yamasına ilaç vermek üzere tasarlanmıştır. Nefecon, maddelerin emilmeden mide ve bağırsaklardan geçmesini sağlayan TARGIT teknolojisinden türetilmiştir ve ancak ince bağırsağın alt kısmına ulaştığında atımlar halinde salınabilir.

Calliditas tarafından tamamlanan büyük Faz 2b çalışmasında gösterildiği gibi, doz ve optimize edilmiş salım profili kombinasyonu IgAN hastaları için etkilidir. Etkili lokal etkilere ek olarak, bu etkin maddenin kullanılmasının bir başka avantajı da düşük biyoyararlanımıdır, yani aktif maddenin yaklaşık %90'ı sistemik dolaşıma ulaşmadan karaciğerde inaktive edilir. Bu, yüksek konsantrasyonlu ilaçların gerektiğinde lokal olarak uygulanabileceği, ancak sistemik maruziyet ve yan etkilerin çok sınırlı olduğu anlamına gelir.

NefIgArd Klinik Araştırma Bölüm A Sonuçları

Calliditas, IgAN'ın faz 2b ve faz 3 randomize, çift kör, plasebo kontrollü klinik çalışmalarında pozitif veri elde eden ilk şirkettir. Her iki deneme de birincil ve temel ikincil son noktalara ulaştı.

Nefecon NDA sunumu, NefIgArd'ın ana faz 3 çalışmasının A bölümündeki olumlu verilere dayanmaktadır. Bu, 200 yetişkin IgAN hastasında Nefecon ve plasebonun etkililiğini ve güvenliğini değerlendirmek için tasarlanmış, randomize, çift kör, plasebo kontrollü, uluslararası çok merkezli bir çalışmadır. Daha önce belirtildiği gibi, plasebo ile karşılaştırıldığında, çalışma proteinüriyi azaltmanın birincil son noktasına ulaştı ve eGFR'nin 9 ayda stabil olduğunu gösterdi. Gönderilen bilgiler aynı zamanda NefIgArd çalışmasının birincil ve ikincil son noktalarına ulaşan NEFIGAN Faz 2 çalışmasından elde edilen klinik verileri de içerir. Her iki deneme de Nefecon'un genel olarak iyi tolere edildiğini ve iki grubun sonuçlarının benzer güvenliğe sahip olduğunu gösterdi.

Gizlilik Sözleşmesini gönderirken, Calliditas hızlandırılmış onay için başvurdu. Hızlandırılmış onay, ABD FDA'nın yeni bir ilaç onay kanalıdır ve büyük hastalıkların karşılanmayan tıbbi ihtiyaçlarını çözme potansiyeline sahip ilaçların vekil bir son nokta temelinde onaylanmasına olanak tanır. Anahtar faz 3 denemesi NefIgArd'ın vekil son noktası, Thompson A ve diğerleri tarafından yayınlanan klinik araştırma meta-analizinin istatistiksel çerçevesine dayanan plaseboya kıyasla proteinürinin azalmasıdır. 2019'da klinik çalışmalarda IgAN hastalarına müdahaleler için. destek. Uzun vadeli böbrek yararı verilerini sağlamak için tasarlanmış bir doğrulayıcı çalışma tam olarak kaydedildi ve 2023'ün başlarında açıklanması bekleniyor.