ABD FDA Aktif Lupus Nefrit (LN) olan yetişkin hastaların tedavisi için Inhibitör Lupkynis Onayladı.

Aurinia Pharma böbrek hastalığı ve otoimmün hastalıklar için yenilikçi tedavilerin geliştirilmesi adanmış bir biyofarmasötik şirketidir. Son zamanlarda, şirket ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) Lupkynis onayladığını duyurdu (voclosporin), kombine arka plan immünsupresif tedavi programı, aktif lupus nefrit ile yetişkin hastaların tedavisi için (LN).

LN otoimmün hastalık sistemik lupus eritematosus en ciddi ve yaygın komplikasyonlarından biridir (SLE), geri dönüşümsüz böbrek hasarına neden olabilir ve önemli ölçüde böbrek yetmezliği riskini artırabilir, kardiyak olaylar, ve ölüm.

Aralık 2020'de, GlaxoSmithKline antikor ilaç Benlysta (jenerik adı: belimumab) ABD FDA tarafından onaylandı ve LN tedavisinde ilk ilaç oldu. Lupkynis LN tedavisi için FDA tarafından onaylanan ilk oral tedavi yöntemidir.

Önemli bir klinik çalışmada, lupkynis alan hastalar standart bakım ile birlikte (SoC) tedavisi, normal SoC tedavisi alan hastalara göre böbrek remisyon elde etmek için iki kat daha fazla olasıdır, ve üriner protein-kreatinin oranı (UPCR) düşüş oranı iki kez tipik SoC davranır hasta alma oranıdır. UPCR böbrekteki protein düzeylerini izlemek için kullanılan standart bir ölçüm yöntemidir. Erken girişim ve böbrek remisyon daha iyi uzun vadeli sonuçlar ve geri dönüşümsüz böbrek hasarının önlenmesi ile ilişkilidir. Lupkynis ile tedavi edilen hastalarda incelenen LN immün aktivite kategorisinin tüm parametrelerinde geliştirilmiş yanıt oranları saptandı.

Lupus nefriti (LN), Otoimmün hastalık-sistemik lupus eritematosus (SLE) tarafından kaynaklanan ciddi bir böbrek iltihabıdır. Etkili bir şekilde kontrol edilmezse, kalıcı Geri dönüşümsüz doku hasarına yol açabilir, son dönem böbrek hastalığına (ESRD), yaşamı tehdit eden.

Aralık 2020'de, GlaxoSmithKline Benlysta LN tedavisinde ilk ilaç olarak ABD FDA tarafından onaylandı. İlaç standart tedavi alıyorsanız aktif LN olan yetişkin hastaların tedavisi için uygundur. Benlysta 2011 yılında pazarlama için onaylanmıştır ve son 50 yıl içinde sistemik lupus eritematosus (SLE) tedavisi için onaylanan ilk yeni ilaçtır. Çin'de, Benlysta (Benlysta, enjeksiyon için belimumab) Temmuz 2019'da onaylandı. Dünyanın ilk biyolojik ajan SLE tedavisi için onaylanmış olarak, Britton Çin'de konvansiyonel tedavi ile kombine edilmesi onaylanmıştır, hangi hala konvansiyonel tedavi temelinde yüksek hastalık aktivitesi olan SLE ile aktif ve otoantikor-pozitif yetişkin hastalar için uygundur.

Oral ilaç Lupkynis onayı geniş bir klinik geliştirme projesinin desteğine dayanmaktadır, önemli faz III AURORA çalışma ve önemli faz II AURALV çalışma da dahil olmak üzere. AURORA küresel, plasebo kontrollü, önemli faz III çalışmadır. Veriler, mikopheolat mofetil (MMF) ve düşük doz oral kortikosteroidler ile kombine edildiğinde, voklosporin plasebo ile karşılaştırıldığında lupus nefritli hastaların performansını artırdığını göstermektedir. Kısa ve uzun vadeli prognoz. Spesifik veriler şunlardır: Plasebo ile karşılaştırıldığında, voklosporin renal remisyon oranını önemli ölçüde artırdı (primer uç nokta: %40.8 vs %22.5, p<0.001), and="" was="" also="" statistically="" significant="" in="" all="" pre-specified="" hierarchical="" endpoints="" improve.="" in="" this="" study,="" the="" safety="" of="" the="" voclosporin="" regimen="" is="" comparable="" to="" the="" standard="">

voklosporin yapısı

voklosporin bir araştırma ilaçtır, hangi yeni ve potansiyel olarak sınıfının en iyisi kalsinörin inhibitörü (CNI) birden fazla endikasyonda 2600'den fazla hastanın klinik verileri ile . voklosporin sinerjik ve çift etki mekanizması ile bir immünsupresantidir. Geleneksel CNI ile karşılaştırıldığında, voklosporin daha öngörülebilir farmakokinetik ve farmakodinamik bir ilişkiye sahiptir (terapötik ilaç takibi gerekli olmayabilir), artan potens (siklosporin a ile karşılaştırıldığında) ve metabolik geliştirilmiş profil.

Yapısal olarak, voklosporin siklosporin bir analogdur (siklosporin A) tek karbon zinciri üzerinde bir çift bağ (ene bağı) ile ekstra bir tek zincirli karbon uzantısı ile. voklosporin siklofil A bağlanır (siklofil A) heterodimerik bir kompleks oluşturmak için, hangi bağlanır ve bir immünsupresif etki uygulamak için kalsinörin inhibe. Voklosporin ve siklosporin A'nın insan siklofili proteinine olan bağlayıcı afinitesi eşdeğerdir, ancak voklosporinin etilenik yan zinciri bağlanma da kalsinurin yapısal değişikliklerine neden olabilir, bu da gelişmiş immünsupresif aktiviteye yol açabilir.

Lupus nefriti (LN) ek olarak, Aurinia da kuru göz tedavisi için voklosporin göz damlası (VOS) geliştiriyor (DES). Şu anda, DES tedavisi için 3 FDA onaylı reçeteli ilaçlar vardır, 2 CNI vardır. VOS, DES belirti ve bulgularının nesnel ve subjektif rahatlamasına ulaşma süresini kısaltarak DES'in tedavisini iyileştirme potansiyeline sahiptir.