ABD FDA Takeda Oral Orexin Reseptör Agonist TAK-994 Breakthrough Therapy Atama (BTD) Verdi!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) kısa bir süre önce ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) seçici Hedefler veya exin-2 reseptörü hedefleyen 2.

Günümüzde TAK-994, narkolepsi tip 1 (NT1) olan hastalarda aşırı gündüz uykululuğunu (EDS) tedavi etmek için geliştirilmektedir. Bu, uyku-uyanıklık döngüsünü değiştiren kronik bir nörolojik hastalıktır. EDS, nt1'in ayırt edici bir belirtisidir, bu da bir kişinin gün boyunca uyanık ve uyanık kalamaması ve her gün istemeden veya uygunsuz zamanlarda uykuya dalması ile karakterizedir.

BTD, ciddi veya hayatı tehdit eden hastalıkların tedavisi için yeni ilaçların geliştirilmesini ve gözden geçirilmesini hızlandırmayı amaçlayan FDA'nın yeni bir ilaç inceleme kanalıdır ve mevcut tedavi ilaçlarıyla karşılaştırıldığında, hastalığın durumunu önemli ölçüde iyileştirebilecek yeni ilaçlar olduğuna dair ön klinik kanıtlar vardır. BTD tarafından elde edilen ilaçlar, araştırma ve geliştirme sırasında üst düzey FDA yetkilileri de dahil olmak üzere daha yakın rehberlik alabilir ve hastalara en kısa sürede yeni tedavi seçenekleri sağlandığından emin olmak için inceleme sırasında yuvarlanma incelemesi ve potansiyel öncelik incelemesi için uygundur.

Ulusal Tıbbi Ürünler İdaresi (NMPA) İlaç Değerlendirme Merkezi (CDE) tarafından yayınlanan bilgilere göre, TAK-994'e Temmuz 2020'de Çin'deki klinik çalışmalar için zımni bir lisans verildi.

TAK-994, Takeda'nın Shonan, Japonya'daki laboratuvarı tarafından keşfedildi. Shonan Sağlık İnovasyon Parkı Açık İnovasyon Merkezi'nin bir parçasıdır ve Takeda'nın öncü çok varlıklı orexin odaklı franchise'ının ana ürün adayıdır. Bu BTD, Takeda'nın bu önemli potansiyel tedaviyi NT1 hastalarına ulaştırmak için hızlandırılmış geliştirme çabalarında önemli bir kilometre taşıdır.

FDA, kısmen erken ve ön klinik verilere dayanarak TAK-994 BTD verdi. Bu veriler, NT1 hastalarında TAK-994'ün gündüz uyanıklığının objektif ve öznel ölçüm sonuçlarını önemli ölçüde iyileştirebileceğini göstermektedir. Halen TAK-994 faz 2 çalışmasından geç gelişmektedir (TAK-994-1501). Tamamlanan Faz 2 çalışmasının verileri, çalışmanın sonucuna ulaşıldıktan sonra gelecekteki bir bilimsel konferansta açıklanacaktır.

Takeda'nın nörobilim tedavi alanı başkanı Sarah Sheikh şunları söyledi: "Narkolepsi tip 1'li hastalarda aşırı gündüz uykululuk vardır, bu da genellikle iş yerinde veya okulda uykuya daldıkları anlamına gelebilir. Onaylanırsa, TAK-994 mevcut NT1 tedavimizi değiştirme potansiyeline sahiptir. Hastalığın özünde iç orexin eksikliği sorununu çözmenin yolu. Orexin, insan vücudunun uyku-uyanıklık döngüsünü düzenlemede kilit bir rol oynar ve beyinde vücudun doğal uyanıklığını destekleyen yolları destekler."