Takeda Takhzyro Japonya'da Listelemeye Başvurdu: HAE Ataklarını Önlemek İçin 12 ≥ Hastaları Tedavi Etmek!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda), geçtiğimiz günlerde Japonya Sağlık, Çalışma ve Refah Bakanlığı'na (MHLW) 12 yaşında kalıtsal anjiyoödem (HAE) için Takhzyro (lanadelumab) deri altı enjeksiyonunun onayını almak için Yeni bir İlaç Başvurusu (NDA) sunduğunu ≥ açıkladı. Hastalar, nöbetleri önleyin.

Japonya'nın düzenleyici gönderimleri Japonya İlaç ve Tıbbi Cihazlar Ajansı (PMDA) tarafından değerlendirilecektir. İncelemeden sonra PMDA, nihai kararı için Japonya Sağlık, Çalışma ve Refah Bakanlığı'na (MHLW) bir rapor sunacak. Onaylandığı takdirde Takhzyro, Japon hastalara önceden doldurulmuş şırınna olarak sağlanacaktır.

Takhzyro ilk olarak 2018 yılında onaylandı ve HAE tedavisi için onaylanan ilk monoklonal antikordur. İlaç, 12 yaş ve üstü HAE hastalarında atakları önlemek için uygundur. Takhzyro şimdiye kadar dünya çapında 20'den fazla ülkede listelenmiştir ve dünya çapında listeleme başvuruları göndermeye devam ediyor.

Takhzyro, plazma kallikreinin aktivitesine özellikle bağlanan ve inhibe eden tamamen insan monoklonal bir antikordur. İlaç, rekombinant DNA teknolojisi kullanılarak Çin hamster yumurtalık hücrelerinde (CHO) üretilir. Takhzyro deri altı enjeksiyonu ile uygulanır ve HAE hastalarında 14 günlük bir yarı ömürlüdür. Tıp uzmanları tarafından eğitildikten sonra, hastanın kendisi veya hemşirelik personeli tarafından uygulanabilir. Enjeksiyon 1 dakika veya daha kısa sürede tamamlanabilir. İlaç açısından, Takhzyro'nun önerilen başlangıç dozu her 2 haftada bir 300 mg'dır. Nöbet geçirmeden iyi kontrol edilen hastalıkla tedavi gören hastalarda, özellikle vücut ağırlığı düşük hastalarda her 4 haftada bir 300 mg'lık bir doz düşünülebilir.

Kalıtsal anjiyoödem (HAE), karın, yüz, ayaklar, cinsel organlar, eller ve boğaz dahil olmak üzere vücudun çeşitli bölgelerinde tekrarlanan ödem şişmesi ataklarına neden olabilen nadir bir genetik hastalıktır. Şişlik kişiyi zayıf ve ağrılı yapabilir. Tıkalı hava yolu atakları boğulmaya neden olabilir ve hayatı tehdit edebilir.

Dünyada her 50.000 kişiden 1'inde HAE olduğu tahmin edilmektedir ve hastalık sıklıkla hafife alınmış, az teşhis edilmiş ve az tedavi edilmektedir. Japonya'da 2000-3000 kişinin HAE'den muzdarip olduğu tahmin edilmektedir, ancak hastalığın düşük farkındalığı nedeniyle, sadece yaklaşık 400-500 kişiye bu hastalık teşhisi konmuştır.

Japonya'da, Takhzyro'nun yeni ilaç uygulaması esas olarak küresel faz 3 HELP çalışmasının sonuçlarına (kalıtsal anjiyoödemlerin uzun süreli önlenmesi) ve Faz 3'ün sonuçlarına dayanmaktadır Açık etiket genişletme çalışması (OLE), Takhzyro'nun Japon HAE hastalarının tedavisinde değerlendirilmesine ek olarak Faz 3 çalışmasının geçici sonuçları. Birlikte ele alındığında, bu çalışmalar Takhzyro'nun HAE saldırıları için önleyici bir tedavi olarak etkinliğini ve güvenliğini kanıtlamaktadır.

HELP, HAE'de şimdiye kadar yapılan en büyük randomize kontrollü klinik önleme çalışmasıdır. Tip I/II HAE'si 12 yaş ve üzeri toplam 125 hasta, Takhzyro ve plasebonun 26 haftalık deri altı enjeksiyonu için kaydedildi ve değerlendirildi. Etkinlik ve güvenlik. Sonuçlar, çalışmanın tüm birincil ve ikincil uç noktalara ulaştığını gösterdi: Plasebo grubu ile karşılaştırıldığında, üç Takhzyro rejimi ile tedavi edilen hastalarda ayda ortalama HAE atak sayısında önemli bir azalma vardı. Bunlar arasında plasebo grubu ile karşılaştırıldığında, her 2 haftada bir Takhzyro'nun 300mg dozunda aylık HAE bölümlerinin sayısı% 87, takhzyro'nun 300mg dozunda her 4 haftada bir aylık HAE bölüm sayısı% 73 azaltıldı (düzeltilmiş p<0.001>

Keşif analizi, 26 haftalık çalışmanın tamamında (0-182 gün) Takhzyro tedavi grubundaki hastaların %44'ünün (n=12/27) her 2 haftada bir 300 mg dozda nöbet geçirmediğini, plasebo grubundaki oranın ise sadece %2 olduğunu göstermiştir (n=1/41). Post-hoc duyarlılık analizi, stabil fazda (70-182 gün), Takhzyro tedavi grubundaki hastaların %77'sinde (2 haftada bir 300 mg dozda) nöbet geçirmediğini, plasebo grubunda ise bu oranın sadece %3 olduğunu göstermiştir (n=1/37).

Tüm tedavi süresi boyunca Takhzyro grubunda (n=84) en sık görülen tedavi kaynaklı advers olaylar enjeksiyon bölgesi ağrısı (%42,9), viral üst solunum yolu enfeksiyonu (%23,8), baş ağrısı (%20,2), enjeksiyon bölgesinde ağrılı eritem (%9,5), enjeksiyon bölgesinde morluk (%7,1) idi. ve baş dönmesi (%6.0). Çoğu olumsuz olayın şiddeti (%98,5) tedaviden kaynaklanan hafif ila orta dereceli idi.