Yeni İmmünolojik İlaç Spesolimab Elde Edildi CDE Çığır Açan Tedavi İlaç Tanımlaması

Yakın zamanda Boehringer Ingelheim, geliştirilmekte olan yeni immünolojik ilacı Spesolimab'ın Ulusal Tıbbi Ürünler İdaresi'nin İlaç Değerlendirme Merkezi (CDE) tarafından genelleştirilmiş püstüler sedef hastalığının (GPP) tedavisi için çığır açan bir terapötik ilaç olarak tanındığını duyurdu.

Çığır açan terapi ilacı kalifikasyonu, klinik öncesi çalışmalarda etkinlik veya güvenlik açısından mevcut tedavilerden önemli ölçüde daha iyi olduğu gösterilen ciddi hastalıklar için yeni ilaçların geliştirilmesini hızlandırmak için kurulmuştur. CDE, Spesolimab için çığır açan terapi ilacı kalifikasyonudur. Tanımlama, faz I ve faz II klinik deneylerdeki üstün performansına dayanmaktadır.

GPP sıradan sedef hastalığı kadar basit değildir

GPP, nadir görülen ve yaşamı tehdit eden sistemik inflamatuar bir hastalıktır. Klinik belirtiler, yoğun ve yaygın olarak dağılmış eritem temelinde akut olan çoklu aseptik püstüllerdir ve püstüller, ateş, miyalji, lökositoz ve diğer zehirlenme semptomlarının eşlik ettiği pul pul bir irin gölü oluşturmak üzere birleşir. GPP tekrar tekrar ve akut olarak tekrarlayabilir veya kalıcı olabilir. Karaciğer ve böbrek hasarı eşlik edebilir veya ikincil enfeksiyonlar ve organ yetmezliği nedeniyle hayati tehlike oluşturabilir.

Ülkemin geçmiş raporlarına göre Çin'de sedef hastalığı prevalansı %0,123'tür ve püstüler tip sedef hastalarının %0,69'unu oluşturur2. Kentsel sağlık sigortası veri tabanına dayalı bir epidemiyolojik çalışma, 2016 yılında GPP'nin kaba yaygınlık oranının 100.000 kişi-yılı başına 1,40 olduğunu göstermektedir3. GPP için mevcut tedavi seçenekleri son derece sınırlıdır ve hastaların hızlı, güçlü ve uzun süreli tedavi seçeneklerine acil ihtiyacı vardır.

Ülkemizde GPP konusunda kamuoyunun farkındalığının ciddi anlamda yetersiz olması, birçok hastanın erken teşhis ve tedavisini geciktirmekle kalmayıp, bu tür hastalıkların nadir hastalıklar kataloğunda yer almamasına da neden olmaktadır. Hastalar ve aileleri, hastalığın gölgesi altında ezilmekte ve büyük bir zihniyet taşımaktadırlar. Ve ekonomik baskı.

Spesolimab' ilk görünüşü

Spesolimab, interlökin-36 reseptörünün (IL-36R) etkisini bloke edebilen bir IL-36R monoklonal antikorudur ve türünün geliştirilmekte olan ilk tedavisidir. İnterlökin-36 reseptörü, GPP dahil birçok inflamatuar hastalıkta rol oynayabilen bağışıklık sisteminde bir sinyal yoludur.

Spesolimab'ın Faz I klinik çalışmasının sonuçları Mart 2019'da New England Journal of Medicine'de (NEJM) yayınlandı. Veriler, Spesolimabın jeneralize püstüler sedef hastalığının semptomlarını önemli ölçüde iyileştirebileceğini gösteriyor: orta ila şiddetli akut GPP atağı olan 7 hasta Spesolimab kullandıktan sonra semptomları hızla düzeldi.

Spesolimab''in GPP endikasyonları için Faz I klinik araştırmasının olumlu sonuçlarına dayanarak, küresel pivotal Faz II klinik deneyi Mayıs 2020'de başlatıldı. Çin'deki Faz II klinik deneyi Fudan'a bağlı Huashan Hastanesi tarafından yürütüldü. Üniversite, orta ila şiddetli akut atakları olan GPP hastalarının tedavisinde Spesolimab'ın etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek için. Bu klinik araştırmanın sonuçları yakın gelecekte açıklanacak. Aynı zamanda yürütülen Faz IIb Çin klinik deneyi, Zhejiang Üniversitesi İkinci Bağlı Hastanesi tarafından, GPP öyküsü olan hastaların başlamasını önlemede Spesolimab'ın etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek için yürütülmüştür.

Boehringer Ingelheim, şu anda çeşitli bağışıklık hastalığı endikasyonlarının tedavisi için ilacı geliştiriyor. GPP'ye ek olarak, cilt hastalıkları arasında Palmoplantar Püstüloz (PPP), Hidradenitis Suppurativa (HS) ve Atopik dermatit (AtD) de yer alır; bunlar arasında GPP, araştırma ve geliştirmede en hızlı ilerleme gösteren endikasyondur.

Boehringer Ingelheim Greater China Tıp ve Klinik R&D Başkanı Dr. Zhang Wei şunları söyledi: “Bu çığır açan ilaç kalifikasyon sertifikası, Spesolimab'ın geliştirme sürecinde önemli bir kilometre taşıdır. Genelleştirilmiş püstüler sedef hastalığının (GPP) tedavisinin onaylanması. Şunu belirtmekte fayda var ki,"Çin Kritik" stratejisine göre Çin, küresel faz II klinik araştırmaya katıldı ve araştırmanın kilit bölgesi haline geldi. Bu, Spesolimab'ın'nın Çin'deki ve dünyadaki gelişme hızını senkronize kılıyor. Bu yıl Ekim ayında Çin'de ve dünyada listeleme başvuruları göndermeyi planlıyoruz ve mümkün olan en kısa sürede Çin'de listelenmek için onaylanmasını ve GPP hastalarından yararlanmasını bekliyoruz!&alıntı;