Menarini Elzonris AB'de Onaylanmak Üzere: Blastik Plazmasitoid Dendritik Hücre Tümörlerinin Tedavisi (BPDCN)!

Menarini Grubu özel bir İtalyan ilaç ve diagnostik şirketidir. Son zamanlarda, şirket Avrupa İlaç Ajansı (EMA) İnsan Kullanımı için Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP) elzonris (tagraxofusp) sitoid dendritik hücreli hücreli tümör (BPDCN) ile plastik plazma Yetişkin hastaların ilk basamak tedavisi için bir add-on tedavi olarak onaylanması öneren olumlu bir inceleme yayınladı duyurdu. BPDCN çok kötü prognozu olan hematolojik bir malignitedir. CHMP'nin olumlu incelemesi, daha önce tedavi edilmemiş (ilk tedavi) ve daha önce tedavi görmüş (tedavi) bpdcn hastalarında bugüne kadar yapılmış en büyük prospektif klinik çalışmaya dayanmaktadır.

Şimdi, CHMP'nin görüşleri incelenmek üzere Avrupa Komisyonu'na (AK) sunulacak ve bu da genellikle 2 ay içinde nihai bir inceleme kararı verecek. Onaylandığı takdirde, Elzonris Avrupa'da BPDCN tedavisi için ilk ve tek ilaç olacak, ve aynı zamanda Avrupa'da ilk onaylı CD123 hedefli tedavi olacak.

Menarini Group CEO'su Elcin Barker Ergün şunları söyledi: "CHMP'nin bugünkü olumlu görüşü Avrupa'daki BPDCN hastaları için önemli bir kilometre taşıdır. Bu refrakter kanserli hastaların yaşamlarını iyileştirmek için bizim sağlam bağlılık göstermektedir. BPDCN şu anda AB'de onaylı bir tedavi vardır nadir ve agresif bir hastalıktır. Bu nedenle, özellikle BPDCN hastalarına Elzonris sağlayabildiğimiz için mutluyuz."

Elzonris CD123 için hedefli bir tedavi yöntemidir, ilk stemline Therapeutics tarafından AMERIKA Birleşik Devletleri'nde ticari leştirilmiştir. Şirket artık Menarini Grubu'nun bir parçasıdır. Satın alma şartlarına göre, Stemline hissedarları takas edilemez veya değerli bir hak (CVR) aldı. Avrupa Komisyonu'nun onayından sonra, herhangi bir AB-5 ülkesindeki ilk Elzonris satışının tamamlanmasından sonra, her hissedar hisse başına 1,00 dolar nakit alacak.

Elzonris, ARALıK 2018'de ABD FDA tarafından, tedavi (naif) ve tedavi (tedavi) almış BPDNC hastaları da dahil olmak üzere 2 yaş ve üzeri BPDCN çocuk ve yetişkinlerin tedavisi için onaylanmıştır. Bu onay Elzonris BPDCN tedavisi için onaylanmış ilk ilaç ve ilk CD123 hedefli ilaç onaylı kılan bahsetmeye değer.

BPDCN kötü prognozu olan agresif ve nadir hematolojik malign bir tümördür. Bu karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları olan bir tedavi alanıdır. BPDCN'nin özellikleri bazı hastalıklara benzer olabilir veya akut miyeloid lösemi (AML), non-Hodgkin lenfoma (NHL), akut lenfositik lösemi (ALL) ve miyelodisplastik sendrom hastalığı, kronik miyeloid lösemi (KML) ve deri bulguları olan diğer malign tümörler gibi bazı hastalıklar olarak yanlış teşhis edilebilir. BPDCN genellikle kemik iliği ve / veya deride bulunan, ve aynı zamanda lenf düğümleri ve iç organları içerebilir. BPDCN tanısı CD123, CD4 ve CD56 immünodiagnodiagnoditanı triad dayanmaktadır. CD123 (IL-3R) BPDCN ve çeşitli kanser tedavisi araştırmalarında hızla ortaya çıkan hedef belirlenmesi için önemli bir belirteçtir.

Elzonris, CD123 hedefi için özel olarak tasarlanmış, CD123'e yönelik bir sitotoksindir. İlaç insan IL-3 ve kesilmiş difteri toksin (DT) bir rekombinant füzyon. IL-3 etki alanı sitotoksik DT parçalarını dönüştürebilir. CD123 ifade tümör hücreleri kılavuzu. Tümör hücreleri tarafından içselleştirilmiş sonra, Elzonris geri dönüşümsüz protein sentezini inhibe ve hedef hücre apoptosis neden olabilir.

Şu anda, Elzonris de dahil olmak üzere diğer CD123-pozitif endikasyonları tedavi etmek için diğer klinik çalışmalarda değerlendirilmektedir: kronik miyelomonositik lösemi (CMML), miyelofibrozis (MF) ve diğer planlanan endikasyonlar.