Şubat 2021'de, dünyanın ilk 7 yeni ilacı olan dördüncü CAR-T Therapy Breyanzi FDA tarafından onaylandı.

Yaodu'nun küresel ilaç veritabanına göre, Şubat 2021'de, dünyada ilk kez pazarlama için onaylanmış 7 yeni ilaç vardı ve bunların hepsi FDA tarafından onaylandı. Bunlar arasında 5 yeni moleküler varlık, bir antikor ve bir hücre tedavisi bulunmaktadır.

Dünyanın dördüncü CAR-T terapisi Lisocabtagene maraleucel (ticari adı: Breyanzi)

Yeni lenfoma ilacı Umbralisib (ticari adı: Ukoniq)

Trilaciclib, kemoterapide kemik iliğinin korunması için yeni bir ilaç (ticari adı: COSELA)

Yeni lipid düşürücü ilaç Evinacumab (ticari adı: EVKEEZA)

Casimersen, Duchenne progresif kas distrofisi için yeni bir ilaç (ticari adı: Amondys 45)

Molibden kofaktör eksikliği için yeni bir ilaç A tipi: Fosdenopterin (ticari adı: Nulibry)

Miyelom için yeni tedavi (peptit konjuge ilaç) Melflufen (ticari adı: Pepaxto)

01Lisocabtagene maraleucel

Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi), BMS tarafından geliştirilen ve nüks/refrakter diffüz büyük B hücreli lenfoma (DLBCL) tedavisi ile erişkin hastalarda kullanılmak üzere onaylanmış CD19 hedefli inhibitör kimerik antijen reseptörü (iCAR) T hücre tedavisidir.

Breyanzi, dünyanın dördüncü onaylı CAR-T terapisidir. Daha önce, FDA tarafından çığır açan tedavi ataması, rejeneratif tıp ileri tedavi ataması (RMAT), yaygın büyük B hücreli lenfoma ve foliküler merkez lenfoma verilmiştir. Primer mediastinal B hücreli lenfoma ve manto hücreli lenfoma için 4 yetim ilaç yeterliliği. Özel özellik, hücre tedavisinin yan etkilerini daha iyi kontrol etmek için CD8 pozitif ve CD4 pozitif T hücrelerinin (1:1) tedavideki oranının etkili bir şekilde kontrol edilebilmesidir.

02Umbralisib

Umbralisib, TG Therapeutics tarafından geliştirilmiştir ve daha önce en az bir anti-CD20 tabanlı tedavi almış nüks/refrakter marjinal bölge lenfoma (MZL) hastalarının yanı sıra geçmişte foliküler lenfoma (FL) olan erişkin hastalarda en az üçüncü basamak sistemik tedavi almış nüks/refrakter hastaların tedavisi için onaylanmıştır.

Umbralisib ilk onaylanmış oral PI3Kδ/CK1φ inhibitörüdür. Daha önce ABD FDA tarafından verilen hızlı yol yeterliliği, yetim ilaç yeterliliği, öncelikli gözden geçirme yeterliliği ve çığır açan terapi ataması elde etti.

03Trilaciclib

Trilaciclib, G1 Therapeutics tarafından geliştirilen kısa etkili ve ters çevrilebilir bir CDK4/6 inhibitörüdür. Yayılan küçük hücreli akciğer kanseri olan erişkin hastalarda kemoterapinin neden olduğu kemik iliği baskılanmasını önlemek için onaylanmıştır.

Trilaciclib, kemik iliğini ve bağışıklık sistemini korumak için kemoterapi sırasında profilaktik olarak uygulanan dünyanın ilk ve tek ürünüdür. Daha geniş bir hasta popülasyonu kapsayacak şekilde temel kemoterapi yöntemlerine ek olarak kullanılması beklenebilir.

Ağustos 2020'de Simcere Pharmaceuticals, G1 ile özel bir lisans anlaşmasına vardı ve Büyük Çin bölgesindeki tüm endikasyonlar için Trilaciclib'in geliştirme ve ticarileştirme haklarını aldı.

04Evinacumab

Evinacumab Regeneron tarafından geliştirilmiştir ve 12 yaş ve üstü çocukların veya ailesel homozigöz hiperkolesterolemi (HoFH) olan yetişkinlerin tedavisi için onaylanmıştır.

Evinacumab, anjiyopoietin benzeri protein 3'ün (ANGPTL3) hedef alan tamamen insan igG4φ monoklonal antikorudur. ANGPTL3'i inhibe ederek dolaylı olarak vücut yağının bozulmasını hızlandıran yeni bir mekanizmaya sahip lipid düşürücü bir ilaçtır. Bundan önce, FDA tarafından verilen yetim ilaç yeterliliğini, öncelikli gözden geçirme yeterliliğini ve çığır açan tedavi atamasını elde etti ve pazarlanan ilk ANGPTL3 inhibitörüdür.

05Casimersen

Casimersen, Dystroglycan'ı hedef alan bir antisense oligonükleotid tedavisidir. Sarepta Therapeutics tarafından geliştirilmiştir ve Duchenne'in ilerleyici kas distrofisini gen mutasyonu ekson 45 atlayarak tedavi etmek için onaylanmıştır. Genetik olarak mutasyona uğramış bu tip DMD hastaları için onaylanan ilk ilaçtır.

Casimersen'in bu kez hızlandırılmış onay kanalını kullanması onaylandı. İlaç, FDA tarafından verilen hızlı yol yeterliliğini, öncelikli gözden geçirme niteliğini ve yetim ilaç yeterliliğini elde etti.

06Fosdenopterin

Fosdenopterin, Origin Biosciences tarafından geliştirilmiştir ve A tipi molibden kofaktör eksikliği (MoCD) nedeniyle ölüm riskini azaltmak için onaylanmıştır. A Tipi MoCD tedavisi için FDA tarafından onaylanan ilk yenilikçi tedavidir ve FDA tarafından çığır açan bir tedavi tanımı verilmiştir Nadir pediatrik hastalıkların onayı ile Origin ayrıca FDA tarafından verilen 100 milyondan fazla değerinde öncelikli bir inceleme kuponu verilmiştir.

Tip A MoCD, son derece nadir görülen molibden kofaktör sentezinin kesilmesinden kaynaklanan otozomal resesif kalıtsal bir hastalıktır. Hastalar genellikle şiddetli ensefalopatisi ve inatçı nöbetleri olan, mortalitesi yüksek ve ortanca sağkalım süresi 4 yıl olan bebeklerdir. Daha önce, tek tedavi seçeneği hastalığın neden olduğu komplikasyonlar için destekleyici bakım ve tedaviydi.

Fosdenopterin, cPMP'nin yerini alabilen ve molibden kofaktör sentezi adımının devam etmesine izin veren bir substrat replasman tedavisidir. Sülfitleri ortadan kaldırırken, merkezi sinir sistemi semptomlarını azaltırken ve daha sonra tip A MoCD hastalarının Ölüm oranını azaltırken molibden kofaktöre bağımlı enzimleri aktive eder.

07Melflufen

Melflufen (Melphalan flufenamid olarak da bilinir) Oncopeptides tarafından geliştirilmiştir. 26 Şubat'ta FDA, nüks/refrakter multipl miyelom (MM) olan yetişkin hastaların tedavisinde deksametazon ile birlikte kullanımını onayladı. Bu, FDA tarafından onaylanan ilk kanser önleyici peptit konjuge ilacıdır. Daha önce FDA tarafından öncelikli inceleme ve yetim ilaç statüsü verilmiştir.

Bu onay, pivotal Faz 2 klinik deneyi HORIZON'un sonuçlarına dayanmaktadır. Bu klinik çalışmada nüks/refrakter MM'li 157 hastaya Pepaxto ve deksametazon kombinasyon tedavisi uygulandı. Test sonuçları kombinasyon tedavisinin genel remisyon oranının %23,7'ye ulaştığını ve ortalama remisyon süresinin 4,2 ay olduğunu göstermiştir.

Melflufen "birinci sınıf" peptit konjuge bir ilaçtır. Alkilasyon ajanı felphalan'ı aminopeptidaz hedef alan peptitlerle birleştirmek için Oncopeptides'in tescilli peptit-ilaç konjuge (PDC) platformunu kullanır. Birlikte. Melflufen, lipofililiği nedeniyle MM hücreleri tarafından hızlı bir şekilde alınabilir ve daha sonra peptidaz hücre içi tarafından hızla hidrolize edilir, böylece hidrofilik alkilasyon maddesi salınır.

Aminopeptidaz tümör hücrelerinde, özellikle ileri kanserlerde veya mutasyon kompleksleri yüksek tümörlerde aşırı ifade edilir. İn vitro deneylerde, Melflufen hücrelerdeki alkilasyon maddesinin konsantrasyonunu artırabilir ve MM hücrelerini öldürme yeteneği taşıdığı alkilasyon ajanından 50 kat daha yüksektir.